Markt für Hämophilie-Behandlungen Größe und Ausblick, 2024-2032

Marktübersicht

Hämophilie ist eine seltene, vererbte Blutungskrankheit, die die Gerinnungsfähigkeit des Blutes beeinträchtigt. Sie wird normalerweise mit einer Gerinnungsfaktor-Ersatzbehandlung behandelt, bei der Gerinnungsfaktorkonzentrate in den Blutkreislauf injiziert werden, um die Blutung zu verringern. Hämophilie wird in zwei Typen eingeteilt: A (Mangel an Gerinnungsfaktor VIII) und B (Mangel an Gerinnungsfaktor IX). Der Markt für Hämophiliebehandlungen wird aufgrund der zunehmenden Verbreitung von Hämophilie oder Blutungsstörungen voraussichtlich schnell wachsen. Infolgedessen wird die steigende Verbreitung von Hämophilie im Prognosezeitraum wahrscheinlich die Nachfrage nach Hämophilietherapien erhöhen.

Darüber hinaus besteht in Schwellenländern wie Indien eine steigende Nachfrage nach wirksamen Medikamenten zur Behandlung von Faktor-Vill-Insuffizienz, was das Wachstum des Marktes für Hämophiliebehandlungen im Prognosezeitraum voraussichtlich ankurbeln wird. Die Vielfalt der Therapien und Medikamente treibt die Nachfrage nach Hämophiliebehandlungen in die Höhe. Zu den häufigsten Therapien und Medikamenten gegen Hämophilie gehören Inhibitortherapie, Hausmittel, freie Faktorersatztherapie, antifibrinolytische Arzneimittel, Gentherapie und physikalische Therapie. Diese Gründe haben das Wachstum des Marktes für Hämophiliebehandlungen deutlich angekurbelt.

Marktdynamik

Globale Markttreiber für Hämophiliebehandlungen

Zunehmende Fälle von Hämophilie

Die weltweit zunehmende Häufigkeit von Hämophilie führt zu einer wachsenden Nachfrage nach Hämophilietherapien. Da das Bewusstsein für die Krankheit wächst und die Diagnosemöglichkeiten sich verbessern, werden mehr Fälle erkannt und behandelt. Die World Federation of Hemophilia (WFH) schätzt, dass einer von 5.000 Männern mit Hämophilie A und einer von 30.000 mit Hämophilie B geboren wird. Laut CDC ist Hämophilie eine erbliche Blutungsstörung, die etwa einen von 5.617 männlichen Lebendgeburten betrifft. Dies bedeutet, dass es in den Vereinigten Staaten etwa 30.000 bis 33.000 Männer mit Hämophilie gibt. Verbessertes Bewusstsein, Screening und Diagnose haben zu einer früheren Erkennung von Menschen mit Hämophilie geführt.

Hämophilie wird häufig unterdiagnostiziert oder falsch diagnostiziert, was zu einer Unterschätzung ihrer Prävalenz führen kann. Verbessertes Bewusstsein und bessere Diagnosemethoden haben dazu beigetragen, mehr Fälle zu identifizieren. Am 17. April 2023 beging die WFH den Welthämophilietag, der das Bewusstsein für Hämophilie und andere vererbte Blutungsstörungen schärfen soll. „Zugang für alle: Vorbeugung von Blutungen als globaler Behandlungsstandard“ war das Thema für 2023. Anfang 2023 genehmigte die FDA Altuviiio (Efanesoctocog alfa) als langfristige FVIII-Ersatztherapie für Personen mit Hämophilie A. Altuviiio kann Blutungen sowohl präventiv als auch bei Bedarf behandeln. Daher trägt die steigende Inzidenz von Hämophilie, die durch verbesserte Diagnosen, Aufklärungskampagnen und die Schaffung spezialisierter Behandlungseinrichtungen vorangetrieben wird, zum Trend auf dem Markt für Hämophiliebehandlungen bei.

Globale Marktbeschränkungen für Hämophiliebehandlungen

Hohe Kosten

Die Behandlung von Hämophilie, insbesondere Faktorersatztherapien, kann teuer sein. Die exorbitanten Kosten dieser Medikamente können eine enorme finanzielle Belastung für Gesundheitssysteme, Einzelpersonen und ihre Familien darstellen. Die jährlichen Kosten für die Behandlung von Hämophilie betragen mehr als 393.000 USD pro Patient. Genbehandlungen können Hämophilie heilen, aber jede Dosis kann bis zu 3,5 Millionen USD kosten. Diese Behandlungen sind normalerweise nicht heilend. Die Ersatztherapie kostet in Indien je nach Schwere der Krankheit zwischen 195.000 und 552.500 Rupien.

Darüber hinaus bilden Faktor VIII- und IX-Konzentrate den Eckpfeiler der Hämophiliebehandlung, insbesondere in schweren Fällen. Diese Gerinnungsfaktorkonzentrationen werden aus menschlichem Plasma oder mithilfe rekombinanter Technologie hergestellt. Diese Faktorkonzentrate können sehr teuer sein und Hämophiliepatienten benötigen im Laufe ihres Lebens häufig wiederkehrende Infusionen. Laut Value in Health beträgt der durchschnittliche Großhandelspreis (AWP) pro internationaler Einheit (IE) für Faktor VIII-Konzentrate (FVIII) 1,35 bis 2,56 US-Dollar, für Faktor IX-Konzentrate (FIX) liegt er zwischen 1,31 und 5,28 US-Dollar. Außerdem erwartet der US-amerikanische Verband der Pharmahersteller laut TIFAC, dass rekombinante DNA-Behandlungen in den nächsten zehn Jahren rund 250 Millionen US-Dollar kosten werden. Dies stellt eine enorme finanzielle Belastung für Gesundheitssysteme, Versicherer und Einzelpersonen dar.

Globale Marktchancen für die Behandlung von Hämophilie

Fortschritte in der Gentherapie

Eine Gentherapie für Hämophilie kann Patienten heilen, indem sie die kontinuierliche endogene Expression von Faktor VIII oder Faktor IX (FIX) wiederherstellt. Blutungen konnten deutlich reduziert werden; einige Studien berichten von einer Verringerung um 91,5 %. Kontinuierliche Forschung und Entwicklung von Technologien zur Genbearbeitung können zu wirksameren und länger anhaltenden Hämophiliebehandlungen führen. Es wurden mehrere klinische Studien durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie für Hämophilie zu bestimmen. In diesen Studien werden funktionelle Kopien des defekten Gerinnungsfaktorgens in die Zellen der Patienten eingeführt, um die Produktion von Gerinnungsfaktoren zu ermöglichen. Bemerkenswerte Beispiele sind Studien für Hämophilie A und B.

Die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie bietet enorme Chancen. Die Zulassung dieser Medikamente durch Aufsichtsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ebnet den Weg für die Kommerzialisierung und einen umfassenden Patientenzugang. Im Jahr 2023 genehmigte die FDA Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec), die erste Gentherapie für Menschen mit schwerer Hämophilie A. Bei dieser einmaligen Infusion wird ein Vektor verwendet, um ein funktionierendes Gen zu liefern, das das fehlerhafte Gen des Patienten ersetzt. Die Endfolge ist eine erhöhte Gerinnungsfaktoraktivität, die vor Blutungen schützt. Darüber hinaus können erfolgreiche Genbehandlungen die Hämophilie-Behandlungslandschaft verändern, indem sie langfristige oder kurative Optionen bieten. Während die anfänglichen Kosten der Gentherapie beträchtlich sein können, könnten die langfristigen wirtschaftlichen Auswirkungen angesichts des geringeren Bedarfs an lebenslangen Faktorersatzbehandlungen erheblich sein.

Regionalanalyse

Die globale Marktanalyse zur Hämophiliebehandlung wird in Nordamerika, Europa, im asiatisch-pazifischen Raum, im Nahen Osten und Afrika sowie in Lateinamerika durchgeführt.

Nordamerika dominiert den Weltmarkt

Nordamerika ist der weltweit bedeutendste Marktteilnehmer auf dem Markt für Hämophiliebehandlungen und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich um durchschnittlich 8,5 % wachsen. Aufgrund der steigenden Zahl an Hämophiliefällen, des gestiegenen Bewusstseins für technologisch verbesserte Produkte und einer günstigen regionalen Regierungspolitik wird für den Prognosezeitraum eine ähnliche Entwicklung erwartet. Darüber hinaus ergab eine im April 2021 in Frontiers in Immunology veröffentlichte Studie, dass Patienten mit genetischen Erkrankungen wie Hämophilie B in den USA von einem durch Adeno-assoziierte Viren (AAV) vermittelten Gentransfer profitierten, indem sie eine langfristige therapeutische Transgenexpression erreichten. Solche Erkenntnisse stärken die Genbehandlung von Hämophilie und beschleunigen die Marktexpansion.

Darüber hinaus dürften verstärkte Initiativen wichtiger Akteure der Branche die Marktexpansion vorantreiben. So gab BioMarin Pharmaceutical Inc. im Februar 2022 positive Ergebnisse einer zweijährigen Phase-3-Analyse der GENEr8-1-Studie und ein allgemeines Sicherheitsupdate für das Valoctocogen Roxaparvovec bekannt. Beim 15. jährlichen virtuellen Kongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) wurde eine experimentelle Gentherapie zur Behandlung von Menschen mit schwerer Hämophilie A vorgestellt.

Im asiatisch-pazifischen Raum wird aufgrund der steigenden Zahl von Hämophilie-Patienten im Prognosezeitraum ein durchschnittliches jährliches Wachstum von 8,8 % erwartet. Darüber hinaus stellt eine Erhöhung der Gesundheitsausgaben eine lukrative Aussicht auf eine Marktexpansion dar. Auf dem chinesischen Festland liegt die Gesamtprävalenz von Hämophilie bei 3,6 pro 100.000 Menschen, wobei 5,5 von 100.000 Männern betroffen sind. Über 65.000 Menschen in China leiden vermutlich an Hämophilie. Daher wird erwartet, dass der Markt für Hämophiliebehandlungen in China im Prognosezeitraum wachsen wird.

Ebenso wird erwartet, dass Fortschritte in der genetischen Forschung, die Veröffentlichung und Zulassung neuer Produkte, ein steigendes Gesundheitsbewusstsein in der Bevölkerung und eine Zunahme diagnostischer Screenings die Nachfrage nach Hämophiliebehandlungen in China ankurbeln werden. So erhielt beispielsweise Belief Biomeds Gentherapie für Hämophilie B (BBM-H901) im August 2021 die IND-Zulassung der chinesischen National Medical Products Administration (NMPA), und das Unternehmen schloss 2022 die Dosierung des ersten Probanden in der klinischen Gentherapiestudie für Hämophilie B ab.

Europa war im Jahr 2023 der Hauptbeitragszahler und wird dies laut Markteinblicken wahrscheinlich während des gesamten Prognosezeitraums für das Hämophiliebehandlungsgeschäft bleiben. Dies war auf die stark ansteigende Forschungsaktivität für die Hämophilietherapie in Europa zurückzuführen, die auf gut etablierte Gesundheitseinrichtungen, jüngste technische Entwicklungen und einen Anstieg der Nachfrage nach Frühdiagnosen von Hämophilie aufgrund des gestiegenen Bewusstseins für die Krankheit zurückzuführen ist. So genehmigte die Europäische Kommission im Februar 2023 Hemgenix, eine neue Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie B. UniQure Inc. stellt das Produkt her, während CSL Behring es entwickelt und vertreibt. Diese Zulassung dürfte das Behandlungsparadigma für Hämophilie-B-Patienten deutlich verändern und die Belastung durch lebenslange Infusionen verringern.

Segmentanalyse

Der globale Markt für Hämophiliebehandlungen ist nach Typ, Arzneimitteltherapie und Region segmentiert.

Der Typ wird weiter in Hämophilie A und Hämophilie B unterteilt.

Hämophilie A macht den größten Marktanteil aus. Das Segment Hämophilie A machte den größten Teil des Umsatzes auf dem Markt für Hämophiliebehandlungen aus. Hämophilie A ist eine genetische Blutungsstörung, die durch das Fehlen oder Fehlen des Gerinnungsfaktors VIII definiert ist. Faktor VIII ist ein essentielles Protein in der Blutgerinnungskaskade und sein Fehlen führt zu einer schlechten Blutgerinnung. Personen mit Hämophilie A können nach einer Verletzung oder Operation anhaltende Blutungen haben, und spontane Blutungen in Gelenken und Muskeln sind häufig. Die Intensität der Symptome variiert, wobei schwere Fälle zu zufälligen Blutungsepisoden führen, während mildere Varianten nur nach einem Trauma auftreten können. Eine Faktor-VIII-Ersatztherapie wird häufig verwendet, um die normale Blutgerinnungsfunktion durch Infusion des fehlenden Gerinnungsfaktors wiederherzustellen. Fortschritte bei Faktorkonzentraten mit verlängerter Halbwertszeit und aktuelle Gentherapieforschung bieten vielversprechende Wege für wirksamere und bequemere Behandlungen für Menschen mit Hämophilie A.

Hämophilie B, auch als Weihnachtskrankheit bekannt, ist eine andere Art von Hämophilie, die durch einen Mangel oder das Fehlen des Gerinnungsfaktors IX verursacht wird. Es handelt sich um eine X-chromosomale genetische Erkrankung, die vor allem Männer betrifft, ähnlich wie Hämophilie A. Personen mit Hämophilie B haben vergleichbare Symptome, wie z. B. anhaltende Blutungen nach Traumata oder Operationen und die Möglichkeit spontaner Blutungen. Die Schwere der Symptome variiert, und der Faktor-IX-Spiegel beeinflusst den Grad der Gerinnungsstörung. Hämophilie B wird üblicherweise mit Faktor-IX-Ersatz behandelt, der durch Infusionen verabreicht wird, um Blutungsepisoden zu kontrollieren. Wie bei Hämophilie A zielen Entwicklungen bei Faktorkonzentraten mit längerer Halbwertszeit und aktuelle Gentherapieforschung darauf ab, die Behandlungsmöglichkeiten und die Lebensqualität von Menschen mit Hämophilie B zu verbessern.

Der Markt kann nach medikamentöser Therapie weiter unterteilt werden in Therapie mit rekombinanten Gerinnungsfaktorkonzentraten, Therapie mit aus Plasma gewonnenen Gerinnungsfaktorkonzentraten und Therapie ohne Faktorersatz.

Die Therapie mit rekombinanten Gerinnungsfaktorkonzentraten generiert den größten Umsatz auf dem Markt. Die Kategorie der Therapie mit rekombinanten Gerinnungsfaktorkonzentraten trug im gesamten Prognosezeitraum den größten Umsatz zum Markt für Hämophiliebehandlungen bei, was auf die gestiegene Anzahl von Produkten mit rekombinanter Technologie zurückzuführen ist, die für die Behandlung verfügbar sind. Bei der Therapie mit rekombinanten Gerinnungsfaktorkonzentraten werden Gerinnungsfaktoren verwendet, die mithilfe gentechnischer Verfahren hergestellt wurden. Bei dieser Methode werden menschliche Gene in Zellen, normalerweise Bakterien- oder Säugetierzellen, eingebracht, die den erforderlichen Gerinnungsfaktor produzieren. Rekombinante Faktorkonzentrate bieten eine reine und kontrollierte Quelle für Gerinnungsfaktoren und senken das Risiko von Infektionen durch aus Plasma gewonnene Produkte. Dieses Medikament wird häufig sowohl bei Hämophilie A als auch bei Hämophilie B verwendet, um einen defekten Gerinnungsfaktor zu ersetzen. Fortschritte in der rekombinanten Technologie zielen darauf ab, die Reinheit, Sicherheit und Wirksamkeit dieser Medikamente zu erhöhen und Hämophiliepatienten zuverlässigere und bequemere Behandlungsalternativen zu bieten.

Bei der Therapie mit aus Plasma gewonnenen Gerinnungsfaktorkonzentraten werden Gerinnungsfaktoren aus gespendetem menschlichem Blutplasma extrahiert. Diese Konzentrate enthalten eine Vielzahl von Gerinnungsfaktoren, darunter Faktor VIII oder IX, je nach dem zu behandelnden Defizit. Aus Plasma gewonnene Produkte werden seit langem zur Behandlung von Hämophilie eingesetzt und stellen eine zuverlässige Quelle für Gerinnungskomponenten dar. Entwicklungen in der rekombinanten Technologie haben jedoch zu einer zunehmenden Akzeptanz geführt, da sie als sicherheitsrelevante Vorteile bei der Vorbeugung gefährlicher durch Blut übertragbarer Krankheiten angesehen werden. Dennoch bleiben aus Plasma gewonnene Produkte eine wichtige Therapieoption, insbesondere in Bereichen, in denen rekombinante Medikamente möglicherweise schwer erhältlich sind.

jüngsten Entwicklungen

• Dezember 2023 – Die FDA und die EMA haben die Zulassungsanträge für Marstacimab zur Behandlung von Hämophilie A und B angenommen.
• Dezember 2023 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab bekannt, dass die primäre Analyse der Phase-III-Studie HAVEN 7 die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra® (Emicizumab) bei bisher unbehandelten oder teilweise behandelten Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren bestätigt hat. Hemlibra zeigte bei Säuglingen bis zu einem Alter von 12 Monaten eine signifikante Blutungskontrolle und war gut verträglich.