嚢胞性線維症治療薬市場規模、シェア、動向分析レポート：薬剤クラス別（膵酵素サプリメント、粘液溶解薬、気管支拡張薬、CFTRモジュレーター）、投与経路別（経口薬、吸入薬）、流通チャネル別（小売薬局・ドラッグストア、オンライン薬局、病院薬局）、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2025～2033年

嚢胞性線維症治療薬市場の成長要因

嚢胞性線維症治療薬の認知度向上と普及に伴い市場は拡大

市場の発展を促進すると予想される重要な要素として、膵酵素サプリメントやCFTRモジュレーターといった嚢胞性線維症などの疾患に対する経口薬療法に対する開発途上国での認知度の高まりと、これらの薬剤の手頃な価格が挙げられます。嚢胞性線維症は、肺やその他の臓器に損傷を引き起こす可能性のある疾患です。公衆衛生全体の改善を目指し、多くの医療機関や医療機関が嚢胞性線維症の治療に関する知識向上に取り組んでいます。嚢胞性線維症財団は、ソーシャルメディアを活用し、診断を受けた際の体験談、利用可能な様々な治療法、その他多くのトピックを共有することで、嚢胞性線維症への意識向上に貢献しました。

より高度な治療選択肢へのアクセスが市場拡大を促進

嚢胞性線維症治療薬業界は、世界中で嚢胞性線維症患者数が増加していることに刺激を受け、活況を呈しています。嚢胞性線維症の薬物療法は、この疾患の治療において多くの進歩をもたらし、嚢胞性線維症治療薬市場の成長にプラスの影響を与えています。また、嚢胞性線維症治療薬市場のトレンドが現在、この疾患の治療に活用されていることも、業界の成長を後押ししています。これは、大手企業によって開発され、現在パイプラインに入っている治療候補薬の数が増加しているためです。その結果、製薬会社はCFTRタンパク質の欠陥を標的とした新たな治療法の開発を迫られています。さらに、嚢胞性線維症に苦しむ人々の生活の質を向上させる増強剤であるイバカフトール/ルマカフトールの発売も、市場の成長を後押ししています。

さらに、主要企業による研究開発活動の拡大と技術革新も、新製品の導入を通じてこの市場の成長に貢献しています。例えば、米国国立研究評議会は、嚢胞性線維症の診断用スマートパッチを開発しました。このパッチは、装着することで病気の早期発見が可能です。このパッチは、無線技術を利用してデジタル電源を供給します。

嚢胞性線維症の発生率上昇が市場の成長を後押し

嚢胞性線維症は、世界中のあらゆる地域で急速に最も一般的な遺伝性疾患になりつつあります。この疾患は、体全体の複数の臓器系に影響を及ぼすことがよくあります。嚢胞性線維症患者登録簿によると、現在、米国では3万人以上がこの病気に罹患していると考えられており、世界中で約7万人がこの病気に罹患していると推定されています。さらに、毎年約1,000件の新たな症例が確認されていることも報告されています。その結果、嚢胞性線維症（CF）患者における呼吸器系疾患、消化器系合併症、生殖器疾患の発症頻度の増加も、予測期間全体を通じてこの疾患の治療需要の増加に寄与すると予想されます。

さらに、早期発見のための革新的な治療法の導入により、より良い治療を求める患者層が拡大しており、予測期間全体を通じてこの市場の拡大に影響を与えると予想されます。

潜在的なパイプライン候補の存在

嚢胞性線維症（CF）治療のための新薬が間もなく登場することは、市場の拡大に貢献する歓迎すべき進展です。当該期間中、疾患に罹患した人々の細胞の欠損を標的とした新薬の開発が、市場の成長を促進すると予想されます。この治療法が多くの患者にとって画期的な治療となることが期待されていることが、市場拡大の原動力となっています。さらに、この疾患に罹患する患者数の増加が、市場を牽引する最も重要な要素であると考えられています。そのため、重篤な患者の治療に不可欠な新規開発パイプライン医薬品の立ち上げが活発化しています。さらに、多くの候補薬が開発の最終段階にあり、近い将来に市場の拡大が見込まれています。例えば、Vertex Pharmaceuticals Incorporatedは最近、粘液繊毛クリアランスの治療薬として提案されている吸入マンニトールの第III相臨床試験で良好な結果が得られたことを発表しました。これに加えて、気道洗浄処置や粘液希釈剤など、様々な重篤な状況で使用される技術的に強化されたデバイスが、予測期間中の嚢胞性線維症治療薬市場の成長を急増させると予想されています。

市場抑制要因

市場拡大を抑制する薬剤の高い副作用

治療選択肢に対する認知度の高まり、世界的な疾患の有病率の上昇、新薬の発売増加、その他の動向により、市場は今後数年間で成長が見込まれると予測されていますが、市場の成長にマイナスの影響を与える要因もいくつか存在します。これらの製品が、上気道や気道の感染症、肝機能障害、胸部不快感、血圧上昇などの望ましくない副作用を引き起こす可能性があることが、市場の拡大を阻害する可能性があります。これに加えて、肺移植、肝移植、その他の移植を必要とする嚢胞性線維症患者の治療費の高騰も、市場の拡大を阻害する要因となっています。さらに、嚢胞性線維症市場に悪影響を与えている要因としては、FDAの承認期間の延長、製品リコール、厳しい規制などが挙げられます。

地域別インサイト

2016年、北米の収益は23億9,640万ドルと最も高くなりました。嚢胞性線維症（CF）患者の大部分は白人系であるため、北米はCFが最も多くみられる地域となっています。さらに、北米のシェアが最も高い主な要因の一つとして、嚢胞性線維症財団と嚢胞性線維症カナダ協会による活動が挙げられます。

アジア太平洋地域は18.8%の収益性の高い成長率を誇り、最も高い成長率で成長すると予想されています。アジア太平洋地域では、診断不足と国別の嚢胞性線維症患者登録の欠如により、CFの発症率の報告頻度は低いものの、予測期間中、嚢胞性線維症の疾患と治療法に関する意識の高まりが、このセグメントの成長を牽引すると予想されます。予測期間中、この地域の経済発展と医療施設の改善により、市場は成長すると予想されています。

今後数年間で市場を牽引すると予測される主な理由の一つは、医療従事者と患者層の間で、市場における革新的な治療法と、既存の医薬品ポートフォリオに対するその優位性に対する認識が高まっていることです。CFに特化した薬剤は現在入手困難ですが、この市場における製品の導入と承認の増加が成長を促進すると予想されます。

薬剤クラスの洞察

市場は、粘液溶解薬、気管支拡張薬、膵酵素サプリメント、CFTRモジュレーターの4つのサブカテゴリーに分類できます。嚢胞性線維症（CF）の管理において、呼吸器感染症の抑制と気道からの粘液の除去を行いながら肺機能を維持し、栄養療法を調整し、合併症を抑えることが基本的な課題です。2012年、製薬会社KalydecoはCFTRモジュレーター薬を初めて商業化した企業となりました。Kalydecoは、2014年時点で販売可能な唯一のCFTRモジュレーター薬でした。

2016年に新薬Orkambiが発売された結果、CFTRモジュレーター薬の売上高が最も大きく、総売上高の約47.3%を占めました。CF遺伝子によって生成される無効なタンパク質は、この薬剤によってその機能を回復させることができます。この種の薬は、病気の根本原因を効果的かつ安全に治療します。この点で考慮すべき最も重要な点の一つは、2015年に発売された製品です。CFTRモジュレーター市場は、予測期間を通じて24.1%という収益性の高い成長率で拡大すると予想されます。

投与経路に関する考察

• 2016年には、医療専門家の助けを借りずに服用できる簡便性などの利点から、経口投与が最大のシェアを占め、約63.7%に達しました。これらの薬剤の需要を促進する主な理由の一つは、CFTRモジュレーターや膵酵素サプリメントといった経口薬の利点に対する理解が深まっていることです。

KALYDECOやORKAMBIなどのCFTRモジュレーター、そしてCreon/Zenpep、PERTZYE、Ultresa、Viokaceなどの膵酵素サプリメントは、承認されている経口治療薬の一部です。これらの薬剤の入手しやすさとCF治療に対する膨大な需要により、経口薬市場は今後成長していくと予想されます。2015年の米国患者登録によると、3歳から5歳までの子供の41.9%、0歳から3歳までの子供の21.5%が高張食塩水を処方されています。経口薬の需要が高まっている主な要因の一つは、新生児における嚢胞性線維症（CF）の有病率の上昇です。

嚢胞性線維症治療薬市場の成長を牽引すると予測される主な理由の一つは、患者層の拡大を目的とした臨床試験の増加です。さらに、市場は予測期間中に20.1%の収益性の高い成長率で成長すると予想されています。経口薬の需要増加を予測するもう一つの要因は、この市場に投資する民間企業および公的機関の増加です。