医薬品用途変更市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：方法別（医薬品中心、疾患中心、標的中心）、用途別（腫瘍学、自己免疫疾患、希少疾患、その他）、エンドユーザー別（製薬・バイオテクノロジー企業、受託研究機関、学術・研究機関）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2026年～2034年

医薬品用途変更市場規模

世界の医薬品用途変更市場規模は、2025年には357億7000万米ドルと評価され、2026年の368億1000万米ドルから2034年には463億1000万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間中の年平均成長率（CAGR）は2.91%となる見込みです。北米は2025年に市場シェア38%を占め、医薬品用途変更市場を牽引しました。

ドラッグリポジショニング（薬剤再利用）とは、既存の薬剤に新たな治療用途を見出すプロセスです。費用と時間がかかる新​​規薬剤開発ではなく、研究者たちは既に承認されている薬剤や治験中の薬剤の中から、他の疾患に有効な可能性のあるものを探します。このアプローチは、これらの薬剤が既に安全性が確立されていることが多く、リスクや規制上のハードルが軽減されるため、薬剤開発を加速させます。

研究開発への投資増加、慢性疾患の蔓延、AIを活用した創薬技術の進歩などを背景に、市場は著しい成長を遂げています。従来の創薬手法と比較して、費用対効果が高く、開発期間が短く、成功率が高いことから、魅力的なアプローチとなっています。FDAの505(b)(2)承認制度やEMAの適応型ライセンス制度といった規制上の優遇措置も、市場拡大をさらに加速させています。

計算モデリングやビッグデータ分析といった新興技術は、医薬品の用途変更の効率性を高めるとともに、製薬会社、学術機関、AIを活用したバイオテクノロジー企業間の連携強化がイノベーションを促進している。

• 例えば、2025年1月、Every CureはGoogle Cloudとの連携を拡大し、AIを活用した薬剤転用を強化しました。Google CloudのAIツール（Gemini 2.0大規模言語モデルを含む）を自社のMATRIXプラットフォームに統合することで、Every Cureは、治療法が限られている、あるいは全く存在しない疾患に対する治療法の発見、検証、そして世界的な普及を加速させることを目指しています。

この進歩は、AIが医薬品の用途転換において果たす役割の拡大を浮き彫りにし、治療法の発見を加速させ、満たされていない医療ニーズに対する治療選択肢の拡大に貢献しています。さらに、医薬品開発業務受託機関（CRO）の拡大や臨床試験における戦略的パートナーシップも、市場の成長を後押ししています。希少疾患や満たされていない医療ニーズへの注目が高まる中、用途転換された医薬品は、特に新たな治療選択肢が緊急に必要とされている腫瘍学や神経学において、重要な解決策として浮上しています。

メソッドに関する考察

既存薬の新たな適応症を効率的に特定し、安全性プロファイルを確立できるという利点から、医薬品中心のアプローチが市場を席巻しています。この手法は開発期間とコストを大幅に削減するため、市場参入を加速させたい製薬会社にとって魅力的なものとなっています。計算機を用いた薬剤スクリーニングやAIを活用したモデリングの利用拡大も、この分野の成長をさらに後押ししています。加えて、シルデナフィル（バイアグラ）やサリドマイドといった成功事例が、業界におけるこのアプローチの採用を促進しています。

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アプリケーションインサイト

がん治療において薬剤耐性を克服し、治療選択肢を向上させるために、既存薬の用途変更が広く研究されていることから、腫瘍学分野が市場を牽引しています。メトホルミン（元々は糖尿病治療薬）やサリドマイドなど、多くの既存薬ががん治療において有望視されています。世界的にがん患者数が増加していることに加え、腫瘍学分野における用途変更への研究開発投資が活発化していることが、この分野の成長を後押ししています。さらに、優先審査や画期的治療薬指定といった、がん治療薬の用途変更に対する規制上の優遇措置も、市場の成長を後押ししています。

エンドユーザーのインサイト

製薬・バイオテクノロジー企業は、既存の医薬品パイプラインの価値を最大化するために、既存薬の用途転換戦略を積極的に模索しており、市場を牽引しています。この分野は、製薬企業とAIを活用した研究企業との連携強化によって、承認済み医薬品の新たな治療用途が特定される恩恵を受けています。さらに、市場独占権や特許期間の延長といった金銭的インセンティブが、企業が医薬品の用途転換に投資する動機付けとなっています。特に腫瘍学や神経学分野において、用途転換された医薬品が満たされていない医療ニーズに対応することに成功していることが、市場の拡大をさらに促進しています。

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地域別分析

北米は、研究開発への強力な製薬投資、高い医療費、有利な規制枠組みに支えられ、世界市場で38.7%の市場シェアを占め、支配的な地位を占めています。この地域には、ファイザー、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、イーライ リリーなどの大手製薬会社やバイオテクノロジー企業が存在し、AI を活用した創薬に積極的に投資しています。精密医療薬剤の用途変更に関する取り組みを加速させるため。

• 米国の医薬品転用市場は、国内における希少疾患の蔓延によって牽引されている。例えば、2024年11月時点で、米国では7,000種類以上の希少疾患が3,000万人以上に影響を与えていると報告されている。これらの疾患の多くは生命を脅かすものであり、その大半は依然として効果的な治療法が存在しない。そのため、治療ソリューションを加速させるための医薬品転用が喫緊の課題となっている。
• カナダにおける薬剤転用市場は、国内の癌患者数の増加によって牽引されている。例えば、カナダ癌統計によると、2023年にはカナダ国内で推定23万9100人が癌と診断されており、患者の予後改善のために、薬剤転用を含む効果的な治療選択肢への需要が高まっていることがうかがえる。

地域別インサイトを確認国別データと地域動向をご確認ください。

アジア太平洋地域における医薬品用途変更市場の動向

アジア太平洋地域は、医療投資の増加、慢性疾患の蔓延、医薬品研究開発の拡大により、最も速いCAGRを記録すると予想されています。インド、中国、日本などの政府は、研究助成金や規制上のインセンティブを通じて、医薬品の用途変更を積極的に推進しています。契約研究機関（CRO）やAIベースの技術の拡大も、創薬これらの企業は、同地域の市場成長をさらに促進している。

• インドの医薬品転用市場は、転用医薬品の上市に対する規制当局の支援によって牽引されています。2024年7月、NovaLead Pharmaは、インド中央医薬品標準管理機構（CDSCO）が、同社が特許を取得した転用医薬品を糖尿病性足潰瘍（DFU）の治療薬として承認したと発表しました。これは、世界的に満たされていない重要な医療ニーズに対応するものです。NovaLeadが発見・開発したこの新規外用ゲルは、新たな適応症と新たな製剤の両方を備えており、インドで初めて上市される予定です。

欧州における医薬品用途変更市場の動向

ヨーロッパは、ドキソルビシン研究開発への多額の投資、共同研究の枠組み、そして強力な規制環境が市場成長を牽引している。欧州医薬品庁（EMA）は、希少疾病用医薬品指定や適応型ライセンス制度といったインセンティブを提供し、既存薬の用途転換を促進している。さらに、個別化医療やAIを活用した創薬への関心の高まりも市場成長を後押ししている。

• ドイツの医薬品用途転換産業は、医薬品用途転換を促進するための官民の取り組みによって推進されている。2022年9月には、ドイツにおける医薬品用途転換を推進するため、EUの資金援助を受けた意欲的な研究イニシアチブであるREMEDi4ALLが立ち上げられた。このイニシアチブは、既存薬の新たな治療用途の特定と検証を効率化し、希少疾患、がん、および新たな健康上の脅威に対する治療法の利用可能性を加速させるとともに、医薬品開発のコストと期間を削減することを目的としている。
• 英国の薬剤転用市場は、国内における薬剤転用に関する臨床試験の増加によって牽引されている。例えば、2023年8月、DEBRA UKは、A Life Free of Painキャンペーンからの資金提供を受けて実施された、初の薬剤転用臨床試験の承認を発表した。この取り組みは、既存薬の新たな治療用途を特定することで、表皮水疱症（EB）の治療法開発を加速させることを目的としている。

企業別市場シェア

医薬品用途転換業界の主要企業は、市場での存在感を強化し、競争優位性を獲得するために、戦略的提携、製品承認、買収、革新的な製品発売など、戦略的な事業イニシアチブを積極的に採用している。企業は、AIを活用したプラットフォームを活用し、研究パートナーシップを拡大し、規制当局による迅速な承認を得ることで、医薬品用途転換の取り組みを加速させている。

Rejuvenate Biomed Nv：世界の医薬品用途転換市場における新興企業

Rejuvenate Biomed NVは、健康的な加齢と加齢関連疾患に対する薬剤の用途転換を専門とする企業です。同社はAIを活用したプラットフォームを用いて、既存薬の新たな治療用途を特定し、開発しています。

Rejuvenate Biomed NVの最近の動向：

• 2023年10月、Rejuvenate Biomed社は、ガランタミンとメトホルミンを組み合わせた既存薬RJx-01の、不使用性筋萎縮症に対する第1b相臨床試験を完了しました。この試験はすべての評価項目を達成し、安全性、忍容性、および高い生物学的利用能を示しました。2024年にはサルコペニアに対する第2相試験が予定されており、これは加齢関連疾患への対処における既存薬の用途変更の役割がますます大きくなっていることを示しています。

主要および新興プレーヤー一覧 薬剤転用市場