医薬品用途変更市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：方法別（医薬品中心、疾患中心、標的中心）、用途別（腫瘍学、自己免疫疾患、希少疾患、その他）、エンドユーザー別（製薬・バイオテクノロジー企業、受託研究機関、学術・研究機関）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2026年～2034年

薬剤用途変更市場の成長要因

慢性疾患および神経変性疾患の罹患率の上昇

アルツハイマー病、パーキンソン病、多発性硬化症既存薬の用途変更市場を牽引する大きな要因の一つは、治療選択肢が限られ、新規医薬品開発の失敗率が高い現状において、既存薬の用途変更は、より迅速で費用対効果の高い代替手段となる。

• 例えば、米国国立医学図書館に掲載された記事によると、2024年5月時点で、米国では65歳以上の約690万人がアルツハイマー型認知症を患っており、2060年までには1380万人に達すると予測されている。こうした罹患率の上昇は、治療選択肢として既存薬の用途変更に対する需要を高め、増大する医療負担への対応を促している。

患者数の増加と薬剤転用技術の進歩が相まって、効果的で利用しやすく、迅速に導入可能な治療法の開発が加速し、市場の成長を促進している。

規制当局のサポートと迅速承認

世界中の規制当局は、迅速承認、希少疾病用医薬品指定、優先審査制度などを通じて、既存薬の用途変更をますます積極的に支援しています。これらの取り組みは、用途変更された医薬品の商業化を加速させ、開発期間とコストを削減するのに役立ちます。FDAの505(b)(2)制度とEMAの適応型ライセンス制度は、既存の安全性および有効性データを活用することで、より迅速な承認を可能にします。

• 例えば、2023年4月、バイオジェン社は、SOD1遺伝子変異を有する成人筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として、QALSODY（100mg/15mL注射剤）が米国FDAから迅速承認されたと発表した。この承認は、神経変性のマーカーである血漿中の神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少に基づいており、承認の継続は確認試験の結果次第となる。

こうした迅速な承認手続きは、世界市場を牽引し、患者が救命治療に迅速にアクセスできるようにする上で、規制当局の支援が極めて重要な役割を果たしていることを浮き彫りにしている。

市場抑制要因

高濃度化における規制上の課題

ジェネリック医薬品や低価格代替品の登場により、市場は課題に直面しており、既存薬の用途変更による医薬品の商業的実現可能性が制限される可能性がある。多くの用途変更医薬品は特許切れの化合物に基づいているため、ジェネリック医薬品メーカーはより安価な代替品を投入することができ、製薬会社の市場独占権と収益性を低下させる可能性がある。

既存薬の用途変更に対する強力な知的財産権（IP）保護の欠如は、企業が長期的な収益源を確保することを困難にし、用途変更への投資を阻害している。さらに、医療制度からの価格圧力や償還に関する課題も、用途変更薬の市場導入に影響を与え、商業的な成功を制限している。

市場機会

政府および非営利団体による資金調達イニシアチブの増加

政府助成金、研究資金、非営利団体の連携の増加により、世界の医薬品転用市場に新たな機会が生まれています。公衆衛生機関や非営利団体は、特に希少疾患や満たされていない医療ニーズに対する治療の迅速化を目指し、医薬品転用への取り組みを積極的に支援しています。

• 例えば、2024年2月、医薬品の用途転換に取り組む非営利団体Every Cureは、米国保健研究高等計画局（ARPA-H）から4,830万ドルの資金を獲得しました。この投資は、既存薬の新たな治療用途を特定し、治療法の発見を大幅に加速させるために設計されたAI搭載プラットフォーム「MATRIX」の開発に充てられます。

こうした資金提供の取り組みは、イノベーションを促進し、医薬品へのアクセスを改善し、市場機会を拡大することが期待されており、従来の医薬品開発に代わる費用対効果が高く時間効率の良い選択肢として、既存薬の用途変更を強化するものとなるだろう。

地域別分析

北米は、医薬品の研究開発への強力な投資、高い医療費、有利な規制枠組みに支えられ、世界市場で38.7%の市場シェアを占め、支配的な地位を占めています。この地域には、ファイザー、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、イーライ リリーなどの大手製薬会社やバイオテクノロジー企業が存在し、AI を活用した創薬に積極的に投資しています。精密医療薬剤の用途変更に関する取り組みを加速させるため。

• 米国の医薬品転用市場は、国内における希少疾患の蔓延によって牽引されている。例えば、2024年11月時点で、米国では7,000種類以上の希少疾患が3,000万人以上に影響を与えていると報告されている。これらの疾患の多くは生命を脅かすものであり、その大半は依然として効果的な治療法が存在しない。そのため、治療ソリューションを加速させるための医薬品転用が喫緊の課題となっている。
• カナダにおける薬剤転用市場は、国内の癌患者数の増加によって牽引されている。例えば、カナダ癌統計によると、2023年にはカナダ国内で推定23万9100人が癌と診断されており、患者の予後改善のために、薬剤転用を含む効果的な治療選択肢への需要が高まっていることがうかがえる。

アジア太平洋地域における医薬品用途変更市場の動向

アジア太平洋地域は、医療投資の増加、慢性疾患の蔓延、医薬品研究開発の拡大により、最も速いCAGRを記録すると予想されています。インド、中国、日本などの政府は、研究助成金や規制上のインセンティブを通じて、医薬品の用途変更を積極的に推進しています。契約研究機関（CRO）やAIベースの技術の拡大も、創薬これらの企業は、同地域の市場成長をさらに促進している。

• インドの医薬品転用市場は、転用医薬品の上市に対する規制当局の支援によって牽引されています。2024年7月、NovaLead Pharmaは、インド中央医薬品標準管理機構（CDSCO）が、同社の特許取得済み転用医薬品を糖尿病性足潰瘍（DFU）の治療薬として承認したと発表しました。これは、世界的に満たされていない重要な医療ニーズに対応するものです。NovaLeadが発見・開発したこの新規外用ゲルは、新たな適応症と新たな製剤の両方を備えており、インドで初めて上市される予定です。

欧州における医薬品用途変更市場の動向

ヨーロッパは、ドキソルビシン研究開発への多額の投資、共同研究の枠組み、そして強力な規制環境が市場成長を牽引している。欧州医薬品庁（EMA）は、希少疾病用医薬品指定や適応型ライセンス制度といったインセンティブを提供し、既存薬の用途転換を促進している。さらに、個別化医療やAIを活用した創薬への関心の高まりも市場成長を後押ししている。

• ドイツの医薬品用途転換産業は、医薬品用途転換を促進するための官民の取り組みによって推進されている。2022年9月には、ドイツにおける医薬品用途転換を推進するため、EUの資金援助を受けた意欲的な研究イニシアチブであるREMEDi4ALLが立ち上げられた。このイニシアチブは、既存薬の新たな治療用途の特定と検証を効率化し、希少疾患、がん、および新たな健康上の脅威に対する治療法の利用可能性を加速させると同時に、医薬品開発のコストと期間を削減することを目的としている。
• 英国の薬剤転用市場は、国内における薬剤転用に関する臨床試験の増加によって牽引されている。例えば、2023年8月、DEBRA UKは、A Life Free of Painキャンペーンからの資金提供を受けて実施された、初の薬剤転用臨床試験の承認を発表した。この取り組みは、既存薬の新たな治療用途を特定することで、表皮水疱症（EB）の治療法開発を加速させることを目的としている。

メソッドに関する考察

既存薬の新たな適応症を効率的に特定し、安全性プロファイルを確立できるという利点から、医薬品中心のアプローチが市場を席巻しています。この手法は開発期間とコストを大幅に削減するため、市場参入を加速させたい製薬会社にとって魅力的なものとなっています。計算機を用いた薬剤スクリーニングやAIを活用したモデリングの利用拡大も、この分野の成長をさらに後押ししています。加えて、シルデナフィル（バイアグラ）やサリドマイドといった成功事例が、業界におけるこのアプローチの採用を促進しています。

アプリケーションインサイト

がん治療において薬剤耐性を克服し、治療選択肢を向上させるために、既存薬の用途変更が広く研究されていることから、腫瘍学分野が市場を牽引しています。メトホルミン（元々は糖尿病治療薬）やサリドマイドなど、多くの既存薬ががん治療において有望視されています。世界的にがん患者数が増加していることに加え、腫瘍学分野における用途変更への研究開発投資が活発化していることが、この分野の成長を後押ししています。さらに、優先審査や画期的治療薬指定といった、がん治療薬の用途変更に対する規制上の優遇措置も、市場の成長を後押ししています。

エンドユーザーのインサイト

製薬・バイオテクノロジー企業は、既存の医薬品パイプラインの価値を最大化するために、既存薬の用途転換戦略を積極的に模索しており、市場を牽引しています。この分野は、製薬企業とAIを活用した研究企業との連携強化によって、承認済み医薬品の新たな治療用途が特定される恩恵を受けています。さらに、市場独占権や特許期間の延長といった金銭的インセンティブが、企業が医薬品の用途転換に投資する動機付けとなっています。特に腫瘍学や神経学分野において、用途転換された医薬品が満たされていない医療ニーズに対応することに成功していることが、市場の拡大をさらに促進しています。