世界の医薬品用途変更市場規模は、2025年には357億7000万米ドルと評価され、2026年の368億1000万米ドルから2034年には463億3000万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間における年平均成長率（CAGR）は2.91%である。
ドラッグリポジショニング（薬剤再利用）とは、既存の薬剤に新たな治療用途を見出すプロセスです。費用と時間がかかる新規薬剤開発ではなく、研究者たちは既に承認されている薬剤や治験中の薬剤の中から、他の疾患に有効な可能性のあるものを探します。これらの薬剤は安全性が確立されていることが多いため、リスクや規制上のハードルが軽減され、薬剤開発が加速されます。
研究開発への投資増加、慢性疾患の蔓延、AIを活用した創薬技術の進歩などを背景に、市場は著しい成長を遂げています。従来の創薬手法と比較して、費用対効果が高く、開発期間が短く、成功率が高いことから、魅力的なアプローチとなっています。FDAの505(b)(2)承認制度やEMAの適応型ライセンス制度といった規制上の優遇措置も、市場拡大をさらに加速させています。
計算モデリングやビッグデータ分析といった新興技術は、医薬品の用途変更の効率性を高めるとともに、製薬会社、学術機関、AIを活用したバイオテクノロジー企業間の連携強化がイノベーションを促進している。
この進歩は、AIが医薬品の用途転換において果たす役割の拡大を浮き彫りにし、治療法の発見を加速させ、満たされていない医療ニーズに対する治療選択肢の拡大に貢献しています。さらに、医薬品開発業務受託機関（CRO）の拡大や臨床試験における戦略的パートナーシップも、市場の成長を後押ししています。希少疾患や満たされていない医療ニーズへの注目が高まる中、用途転換された医薬品は、特に新たな治療選択肢が緊急に必要とされている腫瘍学や神経学の分野において、重要な解決策として浮上しています。
医薬品の用途転換におけるAIとビッグデータ分析の統合は、創薬を促進し、精度を向上させ、コストを削減する。AIを活用したプラットフォームは、ゲノミクス、プロテオミクス、臨床試験記録などの膨大な生物医学データセットを分析し、既存薬の新たな治療用途を特定する。
こうしたAIとビッグデータの普及拡大は、医薬品の用途変更を変革し、効率性を向上させ、世界市場を活性化させている。
希少疾患や難病への注目度の高まりが世界市場を牽引している。これらの疾患に対する従来の医薬品開発は、多くの場合、費用と時間がかかるためだ。希少疾病用医薬品指定、税額控除、市場独占権といった規制上の優遇措置は、製薬会社による既存薬の転用をさらに促進し、希少疾患の治療法の普及を加速させている。
AIを活用したイノベーションと希少疾患への注目度の高まりが相まって、治療の選択肢が拡大し、市場の成長が大幅に促進されている。
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アルツハイマー病、パーキンソン病、多発性硬化症既存薬の用途変更市場を牽引する大きな要因の一つは、治療選択肢が限られ、新規医薬品開発の失敗率が高い現状において、既存薬の用途変更は、より迅速で費用対効果の高い代替手段となる。
患者数の増加と薬剤転用技術の進歩が相まって、効果的で利用しやすく、迅速に導入可能な治療法の開発が加速し、市場の成長を促進している。
世界中の規制当局は、迅速承認、希少疾病用医薬品指定、優先審査制度などを通じて、既存薬の用途変更をますます積極的に支援しています。これらの取り組みは、用途変更された医薬品の商業化を加速させ、開発期間とコストを削減するのに役立ちます。FDAの505(b)(2)制度とEMAの適応型ライセンス制度は、既存の安全性および有効性データを活用することで、より迅速な承認を可能にします。
こうした迅速な承認手続きは、世界市場を牽引し、患者が救命治療に迅速にアクセスできるようにする上で、規制当局の支援が極めて重要な役割を果たしていることを浮き彫りにしている。
ジェネリック医薬品や低価格代替品の登場により、市場は課題に直面しており、既存薬の用途変更による医薬品の商業的実現可能性が制限される可能性がある。多くの用途変更医薬品は特許切れの化合物に基づいているため、ジェネリック医薬品メーカーはより安価な代替品を投入することができ、製薬会社の市場独占権と収益性を低下させる可能性がある。
既存薬の用途変更に対する強力な知的財産権（IP）保護の欠如は、企業が長期的な収益源を確保することを困難にし、用途変更への投資を阻害している。さらに、医療制度からの価格圧力や償還に関する課題も、用途変更薬の市場導入に影響を与え、商業的な成功を制限している。
政府助成金、研究資金、非営利団体の連携の増加により、世界の医薬品転用市場に新たな機会が生まれています。公衆衛生機関や非営利団体は、特に希少疾患や満たされていない医療ニーズに対する治療の迅速化を目指し、医薬品転用への取り組みを積極的に支援しています。
こうした資金提供の取り組みは、イノベーションを促進し、医薬品へのアクセスを改善し、市場機会を拡大することが期待されており、従来の医薬品開発に代わる費用対効果が高く時間効率の良い選択肢として、既存薬の用途変更を強化するものとなるだろう。
既存薬の新たな適応症を効率的に特定し、安全性プロファイルを確立できるという利点から、医薬品中心のアプローチが市場を席巻しています。この手法は開発期間とコストを大幅に削減するため、市場参入を加速させたい製薬会社にとって魅力的なものとなっています。計算機を用いた薬剤スクリーニングやAIを活用したモデリングの利用拡大も、この分野の成長をさらに後押ししています。加えて、シルデナフィル（バイアグラ）やサリドマイドといった成功事例が、業界におけるこのアプローチの採用を促進しています。
がん治療において薬剤耐性を克服し、治療選択肢を向上させるために、既存薬の用途変更が広く研究されていることから、腫瘍学分野が市場を牽引しています。メトホルミン（元々は糖尿病治療薬）やサリドマイドなど、多くの既存薬ががん治療において有望視されています。世界的にがん患者数が増加していることに加え、腫瘍学分野における用途変更への研究開発投資が活発化していることが、この分野の成長を後押ししています。さらに、優先審査や画期的治療薬指定といった、がん治療薬の用途変更に対する規制上の優遇措置も、市場の成長を後押ししています。
製薬・バイオテクノロジー企業は、既存の医薬品パイプラインの価値を最大化するために、既存薬の用途転換戦略を積極的に模索しており、市場を牽引しています。この分野は、製薬企業とAIを活用した研究企業との連携強化によって、承認済み医薬品の新たな治療用途が特定される恩恵を受けています。さらに、市場独占権や特許期間の延長といった金銭的インセンティブが、企業が医薬品の用途転換に投資する動機付けとなっています。特に腫瘍学や神経学分野において、用途転換された医薬品が満たされていない医療ニーズに対応することに成功していることが、市場の拡大をさらに促進しています。
北米は、医薬品の研究開発への強力な投資、高い医療費、有利な規制枠組みに支えられ、世界市場で38.7%の市場シェアを占め、支配的な地位を占めています。この地域には、ファイザー、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、イーライ リリーなどの大手製薬会社やバイオテクノロジー企業が存在し、AI を活用した創薬に積極的に投資しています。精密医療薬剤の用途変更に関する取り組みを加速させるため。
アジア太平洋地域は、医療投資の増加、慢性疾患の蔓延、医薬品研究開発の拡大により、最も速いCAGRを記録すると予想されています。インド、中国、日本などの政府は、研究助成金や規制上のインセンティブを通じて、医薬品の用途変更を積極的に推進しています。契約研究機関（CRO）やAIベースの技術の拡大も、創薬これらの企業は、同地域の市場成長をさらに促進している。
ヨーロッパは、ドキソルビシン研究開発への多額の投資、共同研究の枠組み、そして強力な規制環境が市場成長を牽引している。欧州医薬品庁（EMA）は、希少疾病用医薬品指定や適応型ライセンス制度といったインセンティブを提供し、既存薬の用途転換を促進している。さらに、個別化医療やAIを活用した創薬への関心の高まりも市場成長を後押ししている。
医薬品用途転換業界の主要企業は、市場での存在感を強化し、競争優位性を獲得するために、戦略的提携、製品承認、買収、革新的な製品発売など、戦略的な事業イニシアチブを積極的に採用している。企業は、AIを活用したプラットフォームを活用し、研究パートナーシップを拡大し、規制当局による迅速な承認を得ることで、医薬品用途転換の取り組みを加速させている。
Rejuvenate Biomed NVは、健康的な加齢と加齢関連疾患に対する薬剤の用途転換を専門とする企業です。同社はAIを活用したプラットフォームを用いて、既存薬の新たな治療用途を特定し、開発しています。
Rejuvenate Biomed NVの最近の動向：
アナリストによると、世界の医薬品用途転換市場は、研究開発投資の増加、慢性疾患や希少疾患の罹患率の上昇、AIを活用した創薬技術の進歩などを背景に、大幅な成長が見込まれています。従来の医薬品開発と比較して、用途転換薬は費用対効果が高く、承認までの期間も短いため、製薬会社にとって非常に魅力的なアプローチとなっています。
こうした成長要因があるにもかかわらず、市場は知的財産（IP）の制約、価格圧力、ジェネリック医薬品との競争など、いくつかの課題に直面している。用途変更された医薬品に対する強力な特許保護の欠如は収益性を低下させ、企業が長期的な収益源を確保することを困難にする可能性がある。さらに、投与量の変更や新たな適応症に対する有効性の証明に関連する規制上の複雑さが、市場参入を遅らせる可能性がある。
しかしながら、AI、ビッグデータ分析、計算モデリングにおける継続的な進歩は、薬剤の用途変更を大きく変革し、精度と効率性を向上させている。腫瘍領域は依然として重要な焦点であり、多くの用途変更された薬剤が癌治療において有望な結果を示しており、治療選択肢が限られている患者に新たな希望をもたらしている。
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著者の詳細
Research Associate
Mitiksha Koul is a Research Associate with 2 years of experience in market research. She focuses on analyzing industry trends, competitive landscapes, and growth opportunities to support strategic decision-making. Mitiksha’s strong analytical skills and research expertise enable her to deliver actionable insights that help businesses adapt to evolving market dynamics and achieve sustainable growth.
掲載実績：
sales@straitsresearch.com