脊髄性筋萎縮症治療市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：SMAタイプ別（重症（I型、重症SMAまたはウェルドニッヒ・ホフマン病）、中等症（II型または慢性SMA）、軽症（III型、若年性SMAまたはクーゲルベルグ・ウェランダー病）、IV型（成人SMA））、治療法別（遺伝子治療、薬剤、投薬、理学療法、手術、その他）、投与経路別（経口、髄腔内、非経口）、薬剤別（ヌシネルセン、オナセムノゲン、アベパルボベック、その他）、投与方法別（髄腔内、脊髄内、皮下、その他）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、エンドユーザー別（病院、在宅医療、専門クリニック、その他）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東およびアフリカ、ラテンアメリカ）予測、2025～2033年

脊髄性筋萎縮症治療市場の推進要因

世界的にSMAの有病率の上昇は、SMN遺伝子が欠失した欠陥DNAの保因者頻度の増加に起因すると考えられる。₁遺伝子、治療選択肢の不足、認知度の低さなどが、脊髄性筋萎縮症治療市場の成長を阻害しています。しかし、急速な技術進歩、認知度の高まり、償還制度、政府の取り組みなどが、脊髄性筋萎縮症治療市場を牽引しています。SMAの治療選択肢は限られており、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東における普及率も低いため、市場の成長をある程度阻害しています。しかし、臨床開発段階にある多数の薬剤やその他の治療選択肢の存在が、市場成長の基盤となることが期待されています。

セグメンテーション分析

Smaタイプによる

世界の市場は、重症（I型、重症SMAまたはウェルドニッヒ・ホフマン病）、中等症（II型または慢性SMA）、軽症（III型、若年性SMAまたはクーゲルベルク・ウェランダー病）、およびIV型（成人SMA）に分類されます。重症またはI型SMAは最も一般的な脊髄性筋萎縮症であり、生後6ヶ月までの乳幼児に影響を及ぼします。患者は座る能力を失い、平均余命は2年未満です。I型SMAの有病率の上昇、継続的な研究開発活動、および臨床パイプライン段階にある多数の薬剤が、このセグメントの成長を促進すると予想されます。世界的に、SMA患者の約半数がI型に罹患しており、その結果、治療薬の需要が増加しています。遺伝子治療2019年6月、アベクシス／ノバルティスが開発したゾルゲンスマ／AVXS-101は、2歳未満の患者を対象にFDAの承認を受けた。同様に、ノバルティスが開発したブラナプラムは、I型脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として第II相臨床試験段階にある。

中間型SMA（II型）は、生後6ヶ月から18ヶ月頃の患者に発症します。II型SMA患者のうち約70%は深部腱反射が消失しており、高度な治療法や特殊な医療機器への需要が高まっています。2019年6月時点で、サイトキネティクス／アステラス製薬のレルデセムティブは第II相臨床試験段階にありました。現在、スカラーロック社のSRK-015（トパーズ）も第II相臨床試験段階にあります。

治療による

世界の市場は遺伝子治療と医薬品に区分される。遺伝子治療この分野は、脊髄性筋萎縮症治療市場において最大のシェアを獲得している。この治療法は、年間75万ドル以上かかる他の薬物治療オプションと比較して、やや高価ではあるが、より効果的である。2019年5月、ノバルティスは脊髄性筋萎縮症治療のための遺伝子治療薬ゾルゲンスマの承認を取得し、1人あたり約210万ドルの費用がかかると予想されている。

地域分析

北米：SMA治療薬市場が急成長

北米は世界の脊髄性筋萎縮症治療市場を牽引しており、予測期間中もその状況は続くと予想されます。これは、疾患に対する認識の高まり、政府による取り組みの増加、魅力的な償還制度、強固な医療インフラ、そして購買力の向上などが要因となっています。また、この地域には、脊髄性筋萎縮症患者を支援するために積極的に活動している大手企業や保険会社が多数存在します。例えば、バイオジェンは、FDA承認薬であるスピンラザ（約400万米ドル）を用いた脊髄性筋萎縮症治療の償還制度を提供しています。SMA 360^oバイオジェン社が提供するこのプログラムは、患者とその家族に対し、個別的かつ包括的なサポートを提供します。また、教育、物流支援、財政支援、保険給付の調査などもプログラムの一環として提供されます。同様に、この地域では、政府が希少疾患償還管理（RDRM）プログラムを設立し、スピンラザ治療の償還を行っています。

欧州市場の成長に対応するため、臨床開発中の医薬品が開発中

欧州では、臨床開発段階にある治療法、薬剤、遺伝子治療薬の増加に伴い、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場が大きく成長すると予想されています。バイオジェン社のSMA治療薬であるスピンラザは2016年に承認され、販売が開始されました。同様に、アベクシス社の遺伝子治療薬ゾルゲンスマは2019年5月に承認されました。遺伝子治療の費用は比較的高額で、低所得層から中所得層の家庭にとっては負担が大きいのが現状です。こうした状況に対応するため、政府は患者への償還制度を多数提供するとともに、遺伝子治療薬の費用削減にも取り組んでいます。

アジア太平洋SMA疾患管理の革新

インド、中国、韓国、オーストラリア、日本の脊髄性筋萎縮症治療市場は、予測期間中に著しい成長が見込まれています。これら5か国を合わせた市場規模は、2018年の3億940万米ドルから2029年には29億5960万米ドルに達すると予測されています。これは、各国政府による承認活動の増加によるものです。2017年6月、日本は脊髄性筋萎縮症の治療薬としてスピンラザを世界で初めて承認しました。これに続き、韓国、中国、オーストラリアも、運動機能の著しい改善と小児の生存率向上という有望な効果を示すスピンラザを承認しました。同様に、ロシュ社のSMN製剤であるリスジプラムの発売も市場成長を後押ししています。₂スプライシング修飾剤は、ある程度市場の成長を促進すると予想される。