脊髄性筋萎縮症治療市場：SMAの種類（重度、軽度）、治療法（遺伝子治療、医薬品）、投与経路（経口、くも膜下腔内）、地域別情報 — 2030年までの予測

市場概況

世界の脊髄性筋萎縮症治療市場規模は、2018 年に 9 億 4,870 万米ドルと評価されました。

脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、常染色体劣性遺伝の遺伝的プロファイルを持つ神経筋疾患です。 SMA は致死性疾患の 1 つで、発生率は出生 6,000 人あたり 1 人から出生 10,000 人あたり 1 人です。 SMA のヘテロ接合体保因者の頻度は、世界中で約 40 ～ 60 人に 1 人です。生存運動ニューロン遺伝子 1 (SMN ₁ ) のホモ接合性変異により、脳と脊髄の運動ニューロンに深刻な影響を及ぼします。これらの運動ニューロンは、体全体に存在する随意筋との間で化学電荷と電荷の移動を引き起こします。これにより、脳や脊髄の運動ニューロンが影響を受けると、嚥下、這い、歩行などのいくつかの身体活動が困難になります。 SMA は診断が難しい疾患であり、筋除神経の組織学的および電気生理学的証拠に依存しており、治療結果は不確実です。

市場動向

脊髄性筋萎縮症の臨床的特徴は次のとおりです。

世界的に SMA の有病率が上昇しているのは、SMN ₁遺伝子が欠失した欠陥 DNA の保有頻度、治療選択肢の欠如、認識の欠如に起因すると考えられます。しかし、急速な技術の進歩、意識の高まり、償還シナリオ、政府の取り組みが、脊髄性筋萎縮症治療市場を牽引しています。 SMAの治療選択肢は限られており、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東全体での導入率も限られており、これが市場の成長をある程度妨げています。ただし、臨床パイプラインには多数の医薬品やその他の治療選択肢が存在しており、市場成長のバックボーンとして機能すると予想されます。

分析

世界の脊髄性筋萎縮症治療市場は、SMAの種類、治療法、投与経路、地域に分割されています。

SMA タイプ分析による

SMAのタイプによって、世界市場は重度（I型、重度SMAまたはヴェルドニッヒホフマン病）、中型（II型または慢性SMA）、軽度（III型、若年性SMAまたはクーゲルベルク・ヴェランダー病）、およびIV型（成人）に分類されます。 SMA）。重度または I 型 SMA は、最も一般的なタイプの脊髄性筋萎縮症であり、生後 6 か月までの小児が罹患します。患者は座る能力を失い、余命は2年未満となります。 I型SMAの有病率の上昇、進行中の研究開発活動、臨床パイプライン段階にある多数の医薬品がこのセグメントの成長を促進すると予想されます。世界的には、SMA 患者の約半数が I 型に苦しんでおり、その後、遺伝子治療などの治療療法の需要が増加しています。 2019年6月、Avexis/Novartisによって開発されたZolgensma/AVXS-101が2歳未満の患者を対象としてFDAによって承認されました。同様に、ノバルティスが開発したブラナプラムは、I 型 SMA の治療のための第 II 相臨床試験中です。

中間型 SMA または II 型は、生後約 6 ～ 18 か月の患者に発生します。 II 型 SMA 患者のうち、約 70% は深部腱反射を持たないため、技術的に高度な治療オプションと特殊な医療機器の需要が高まっています。 2019年6月、Cytokinetics/AstellasによるReldesemtivは第II相臨床試験に入った。現在、Scholar Rock 社の SRK-015 (Topaz) も第 II 相臨床試験中です。

治療分析による

世界の脊髄性筋萎縮症治療市場は、治療ごとに遺伝子治療と薬剤に分割されています。遺伝子治療セグメントは、脊髄性筋萎縮症治療市場で最高のシェアを獲得しています。この治療は、毎年 75 万米ドル以上かかる他の薬物治療オプションと比較すると、若干費用はかかりますが、より効果的です。 2019年5月、ノバルティスは脊髄性筋萎縮症治療のための遺伝子治療であるゾルゲンスマの承認を取得したが、その費用は1人当たり約210万米ドルと見込まれている。

地域分析

地域的には、世界の脊髄性筋萎縮症治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。

北米: SMA 治療市場が急成長

北米は世界の脊髄性筋萎縮症治療市場を支配しており、予測期間中も同様の状況が続くでしょう。これは、この病気に関する意識の高まり、政府の取り組みの強化と魅力的な償還政策、強固な医療インフラ、支出力の増大に起因すると考えられます。この地域は、脊髄性筋萎縮症に苦しむ人々の支援に積極的に取り組んでいる大手企業や保険会社の存在にも支えられています。たとえば、バイオジェンは、FDA 承認薬であるスピンラザを使用した脊髄性筋萎縮症の治療費の償還を提供していますが、その費用は約 400 万ドルです。バイオジェンの SMA 360 ^oは、患者とその家族に個別かつ包括的なサポートを提供するプログラムです。また、このプログラムに基づいて、教育、後方支援、財政支援、保険給付調査も提供しています。同様に、この地域では、政府はスピンラザ治療に対する償還を提供するための希少疾患償還マネージャー (RDRM) プログラムを設立しました。

欧州市場の成長に応える臨床パイプライン医薬品

欧州では、臨床パイプラインにおける治療法、薬剤、遺伝子治療の数が増加しているため、脊髄性筋萎縮症治療市場が大幅に成長すると予想されています。バイオジェンによる SMA 治療薬であるスピンラザは 2016 年に承認され、販売されました。同様に、アベクシスによる遺伝子治療であるゾルゲンスマも 2019 年 5 月に承認されました。遺伝子治療の費用は、低所得から中所得の世帯にとって手頃な価格であるため比較的高額です。この状況に対処するために、政府は患者に数多くの償還政策を提供しており、遺伝子治療薬のコスト削減にも取り組んでいます。

アジア太平洋地域: SMA 疾患管理に革命を起こす

インド、中国、韓国、オーストラリア、日本の脊髄性筋萎縮症治療市場は、予測期間中に大幅な成長が見込まれています。累計すると、これら 5 か国の市場は 2018 年の 3 億940 万米ドルから 2029 年には 29 億 5,960 万米ドルに達すると予想されます。これは政府による承認活動の活発化によるものと考えられます。 2017年6月、日本は脊髄性筋萎縮症の治療薬としてスピンラザを初めて承認した。これに合わせて、韓国、中国、オーストラリアもスピンラザが小児では稀な運動機能の有意な改善と生存率の向上を示す有望な効果があるとして、治療薬として承認した。同様に、SMN ₂スプライシング修飾剤である Roche の Risdiplam の発売は、市場の成長をある程度押し上げると予想されます。