脊髄性筋萎縮症治療市場 サイズと展望 2025-2033

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脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場の牽引要因

世界的にSMAの有病率が上昇している主な要因として、SMN₁遺伝子が欠失した欠陥DNAのキャリア頻度、治療選択肢の不足、そして認知度の低さが挙げられます。しかしながら、急速な技術進歩、認知度の高まり、保険償還のシナリオ、そして政府の取り組みが、SMA治療市場を牽引しています。SMAの治療選択肢は限られており、アジア太平洋地域、ラテンアメリカ、中東における導入率も低いため、市場の成長をある程度阻害しています。しかしながら、臨床パイプラインには豊富な薬剤やその他の治療選択肢が存在するため、市場の成長を支える基盤となることが期待されます。

セグメンテーション分析

脊髄性筋萎縮症（SMA）の種類別

世界市場は、重症（I型、重症SMAまたはウェルドニッヒ・ホフマン病）、中等症（II型または慢性SMA）、軽症（III型、若年性SMAまたはクーゲルベルク・ウェランダー病）、およびIV型（成人SMA）に分類されます。重症またはI型SMAは、脊髄性筋萎縮症の中で最も一般的なタイプであり、生後6ヶ月までの乳幼児に発症します。患者は座る能力を失い、平均余命は2年未満です。I型SMAの有病率の上昇、進行中の研究開発活動、そして臨床パイプライン段階にある多数の薬剤が、このセグメントの成長を牽引すると予想されます。世界的に、SMA患者の約半数がI型SMAを患っており、その結果、遺伝子治療などの治療法の需要が高まっています。 2019年6月、アベクシス社/ノバルティス社が開発したゾルゲンスマ/AVXS-101が、2歳未満の患者を対象にFDAの承認を取得しました。同様に、ノバルティス社が開発したブラナプラムは、I型SMAの治療薬として第II相臨床試験を実施中です。

中間型SMA、つまりII型SMAは、生後6ヶ月から18ヶ月頃の患者に発症します。II型SMAの患者のうち、約70%は深部腱反射を欠いているため、高度な治療法や特殊な医療機器への需要が高まっています。2019年6月には、サイトキネティクス社/アステラス製薬のレルデセムティブが第II相臨床試験に導入されました。現在、スカラーロック社のSRK-015（トパーズ）も第II相臨床試験に導入されています。

治療別

世界市場は、遺伝子治療と医薬品に分類されます。脊髄性筋萎縮症治療市場において、遺伝子治療は最大のシェアを獲得しています。遺伝子治療は、年間75万ドル以上かかる他の薬物治療と比較して、やや費用は高くなりますが、より効果的です。2019年5月、ノバルティスは脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の承認を取得しました。この治療の費用は、1人あたり約210万ドルと予想されています。

地域分析

北米：脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場の活況

北米は世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場を牽引しており、予測期間中もその傾向が続くと予想されます。これは、この疾患に対する意識の高まり、政府の取り組みや魅力的な償還政策の増加、強固な医療インフラ、そして支出力の増大に起因しています。また、この地域には、脊髄性筋萎縮症（SMA）に苦しむ人々を支援するために積極的に活動している大手企業や保険会社が多数存在します。例えば、バイオジェンは、FDA承認薬であるスピンラザを用いた脊髄性筋萎縮症の治療費（約400万米ドル）に対して償還制度を設けています。バイオジェンのSMA 360は、患者とその家族に個別かつ包括的なサポートを提供するプログラムです。このプログラムでは、教育、ロジスティクス支援、財政支援、保険給付調査なども提供しています。同様に、この地域では、政府がスピンラザ治療の償還を行うための希少疾患償還管理者（RDRM）プログラムを設立しました。

欧州市場の成長に対応する臨床パイプライン医薬品

欧州では、臨床パイプラインにおける治療法、医薬品、遺伝子治療薬の増加により、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場が著しく成長すると予想されています。バイオジェン社のSMA治療薬であるスピンラザは、2016年に承認・販売されました。同様に、アベクシス社の遺伝子治療薬であるゾルゲンスマは、2019年5月に承認されました。遺伝子治療の費用は比較的高額であるため、低所得層から中所得層の世帯にとって負担が大きくなります。この状況に対処するため、政府は患者に対して数多くの償還政策を提供し、遺伝子治療薬のコスト削減にも取り組んでいます。

アジア太平洋：SMA疾患管理の革新

インド、中国、韓国、オーストラリア、日本の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場は、予測期間中に大幅な成長が見込まれています。これら5カ国の市場規模は、2018年の3億940万米ドルから2029年には29億5960万米ドルに達すると予想されています。これは、各国政府による承認活動の増加によるものです。2017年6月、日本は世界で初めてSpinrazaをSMA治療薬として承認しました。これに伴い、韓国、中国、オーストラリアもSpinrazaをSMA治療薬として承認しました。これは、Spinrazaが小児の運動機能の有意な改善と生存率の向上という有望な効果を示しているためです。同様に、ロシュ社のSMN2スプライシング修飾剤であるリスディプラムの発売により、市場の成長がある程度促進されると予想されます。

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脊髄性筋萎縮症治療市場のトップ競合他社

1. Pfizer Inc.
2. Biogen Idec
3. Boehringer Ingelheim GmbH
4. Ionis Pharmaceuticals Inc.
5. Avexis Inc.
6. Novartis AG
7. Cytokinetics Inc.
8. Hoffmann-La Roche AG
9. Regeneron Pharmaceuticals Inc.