Markt für Enzymersatztherapien Größe und Ausblick, 2024-2032

Marktübersicht

Der weltweite Markt für Enzymersatztherapien hatte im Jahr 2023 ein Volumen von 9,25 Milliarden US-Dollar. Prognosen zufolge wird er bis 2032 einen Wert von 18,42 Milliarden US-Dollar erreichen und im Prognosezeitraum (2024–2032) eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 8,98 % aufweisen.

Die Enzymersatztherapie ist eine Form der medizinischen Behandlung, bei der ein fehlendes oder mangelhaftes Enzym im Körper ersetzt wird. Dieser Vorgang wird normalerweise durchgeführt, indem dem Patienten eine intravenöse (IV) Infusion einer enzymhaltigen Lösung verabreicht wird. Die Enzymersatztherapie (ERT) ist ein medizinisches Verfahren, mit dem Menschen mit bestimmten genetischen Erkrankungen behandelt werden, indem fehlende oder mangelhafte Enzyme ersetzt werden. Die wichtigsten Erkrankungen, die mit der ERT behandelt werden, sind lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), eine Gruppe seltener erblicher Stoffwechselkrankheiten, die durch chemische Ablagerungen in Zellen aufgrund von Enzymmangel gekennzeichnet sind. Im Rahmen der ERT werden rekombinante Enzyme intravenös verabreicht, um das fehlende oder mangelhafte Enzym zu ersetzen. Das Enzym zielt speziell auf die angesammelten Chemikalien ab und baut sie ab, verringert ihre Konzentration und beschleunigt den Beginn von Symptomen und Krankheit.

Marktdynamik

Globale Markttreiber für Enzymersatztherapien

Verlagerung der Patienten in die häusliche Pflege aufgrund der Kosteneffizienz und der besseren Lebensqualität

Patienten mit lysosomalen Speicherkrankheiten werden häufiger zu Hause als im Krankenhaus behandelt. Eine Studie des Instituts für Umweltforschung und öffentliche Gesundheit ergab beispielsweise, dass 80 % der befragten Patienten in Polen die Pflege durch eine qualifizierte Krankenschwester zu Hause vorziehen. Die meisten Patienten sind Berichten zufolge bereit, von der Krankenhausbehandlung zur Behandlung zu Hause zu wechseln, da letztere sicherer, wirksamer und lebensqualitätssteigernder ist. Darüber hinaus hat der Anstieg von COVID-19 erheblich zum wachsenden Trend zur häuslichen Pflege beigetragen. Eine Umfrageanalyse des Galenos Publishing House ergab, dass 89 % der Befragten während der Pandemie eine häusliche Pflegetherapie in Anspruch nahmen, weil sie befürchteten, sich im Krankenhaus anzustecken. Die besonderen Vorteile der häuslichen Pflege, darunter Komfort, Kosteneffizienz und risikofreie Umgebung, führen dazu, dass Patienten während der Pandemie in diese Einrichtungen abwandern. Solche Faktoren treiben das Marktwachstum voran.

Zunehmende Verbreitung seltener Krankheiten

Die Prävalenz mehrerer lysosomaler Speicherkrankheiten wie Gaucher, Fabry, Pompe und MPS nimmt weltweit allmählich zu. So berichtete das National Institute of Neurological Disorders and Stroke im August 2021, dass es in den Vereinigten Staaten etwa 32.950 Fälle von Morbus Pompe gab, also 1 von 40.000 Menschen. Die National Fabry Foundation schätzt außerdem, dass es im Mai 2020 in den Vereinigten Staaten etwa 7.713 Fabry-Patienten gab. Daher besteht aufgrund des großen Patientenpools mit seltenen lysosomalen Speicherkrankheiten eine größere Nachfrage nach wirksamen Behandlungsalternativen wie Enzymersatztherapien. Ein fortschreitender Anstieg der Diagnoserate seltener Krankheiten ist auch das Ergebnis wachsender Bemühungen von Regierungen und gemeinnützigen Gruppen in verschiedenen Ländern, das öffentliche Bewusstsein zu schärfen. Infolgedessen erhöhen diese entscheidenden Elemente sowie günstige Erstattungsrichtlinien und staatliche Unterstützung der medizinischen Versorgung in Industrieländern die Akzeptanzrate dieser Therapie und treiben die Expansion des Marktes im Prognosezeitraum voran.

Globale Marktbeschränkung für Enzymersatztherapien

Hohe Behandlungskosten

Die positiven Erstattungsrichtlinien in Industrieländern und die zunehmende Häufigkeit seltener Krankheiten sind die Haupttreiber des Marktwachstums. Das Marktwachstum wird jedoch durch mehrere Probleme behindert, darunter ein Mangel an qualifiziertem medizinischem Personal für diese Therapie und unzureichende Erstattungsrichtlinien in Entwicklungsländern. Die National Gaucher Foundation schätzt beispielsweise, dass die durchschnittlichen jährlichen Kosten für einen Patienten mit Morbus Gaucher bei etwa 0,2 Millionen USD liegen. Einem Bericht von Elsevier BV zufolge wurde in Brasilien zwischen dem Beginn und dem Auftreten der Symptome des ERT-Prozesses bei der betroffenen Bevölkerung eine erhebliche Verzögerung beobachtet. Der Mangel an Versicherungsschutz in diesem Land war hauptsächlich für diese Verzögerung verantwortlich.

Außerdem besteht aufgrund der Verfügbarkeit dieser Therapien eine stärkere Nachfrage nach alternativen Therapien als ERT-Verfahren, wie z. B. der Chaperon-Therapie, bei der pharmakologische Chaperone die Blut-Hirn-Schranke des menschlichen Körpers effektiv passieren können. Die oben genannten Probleme und mehrere Nebenwirkungen wie Fieber, Hitzegefühl, Atemnot und andere innerhalb der ersten 1–4 Monate der Behandlung bremsen das globale Marktwachstum für Enzymersatztherapien weiter.

Globale Marktchancen für Enzymersatztherapien

Breites Produktangebot der Hauptakteure

Eine ausgewählte Gruppe bekannter Unternehmen wie BioMarin, Sanofi, AbbVie Inc. und Takeda Pharmaceutical Company Limited dominiert die Branche. Einer der Hauptfaktoren, die die Dominanz dieser Unternehmen in der Branche beeinflussen, ist ihr großer Schwerpunkt auf Partnerschaften und Übernahmen mit anderen großen Marktteilnehmern, um die Reichweite des Produkts international auszuweiten. So gab Takeda Pharmaceutical Company Limited im September 2021 bekannt, dass es eine Partnerschafts- und Kooperationsvereinbarung mit JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. geschlossen habe, um JR-141 außerhalb der Vereinigten Staaten zur Behandlung des Hunter-Syndroms zu vermarkten.

Auf der anderen Seite konzentrieren sich aufstrebende Unternehmen wie Clinigen Group plc, TEIJIN LIMITED und andere kontinuierlich auf die Einführung neuer Produkte für verschiedene therapeutische Krankheiten. Darüber hinaus tragen sie dazu bei, die wachsende Nachfrage nach der Behandlung lysosomaler Speicherkrankheiten in Industrie- und Schwellenländern zu decken, indem sie großen Wert auf die Marktzulassung durch die Aufsichtsbehörden legen. So brachte TEIJIN LIMITED im Mai 2019 Revcovi 2,4 mg auf den Markt, das zur Behandlung von Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA) mittels parenteraler Verabreichung bestimmt ist.

Regionalanalyse

Basierend auf der Region wird der globale Markt in Nordamerika, Europa, im asiatisch-pazifischen Raum und in LAMEA analysiert.

Nordamerika dominiert den Weltmarkt

Nordamerika ist der bedeutendste Anteilseigner am globalen Markt für Enzymersatztherapien und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich stark wachsen. Aufgrund der Maßnahmen der Regierung und anderer Organisationen zur Behandlung seltener Krankheiten wird Nordamerika voraussichtlich einen großen Marktanteil von 40,84 % halten. So finanzierten die National Institutes of Health im Jahr 2019 über 31 Millionen USD an 20 Teams – darunter fünf neue Gruppen von Forschern, Ärzten, Patienten und Familien – zur Erforschung seltener Krankheiten. Die Datenkoordinationszentren haben zusätzliche 7 Millionen USD zur Unterstützung der Forschungsinitiativen bereitgestellt. Darüber hinaus konzentriert sich eine der Einrichtungen des National Institute of Health, das National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), vollständig auf die Behandlung von Menschen mit seltenen Krankheiten. Es wird auch erwartet, dass der Einsatz von Enzymersatztherapien in Nordamerika aufgrund der größeren Prävalenz seltener Erkrankungen zunehmen wird. Laut dem Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD) leiden derzeit etwa 25 bis 35 Millionen Amerikaner an seltenen Krankheiten.

Europa hatte den zweitgrößten Marktanteil weltweit . Der Anstieg ist vor allem auf die günstigen Erstattungspraktiken einiger europäischer Länder für verschiedene seltene lysosomale Erkrankungen wie Morbus Gaucher, MPS und andere zurückzuführen. Laut F1000 Research Ltd. erhielt beispielsweise ein Patient im Jahr 2019 im Rahmen des nationalen Arzneimittelprogramms des polnischen Nationalen Gesundheitsfonds die erste Erstattung im Rahmen einer ERT für Morbus Fabry. Der Markt in dieser Region wächst aufgrund der schnellen Entwicklung der Gesundheitsinfrastruktur und der steigenden Nachfrage nach Behandlungen für seltene Erkrankungen. Im Prognosezeitraum wird für den Asien-Pazifik-Raum eine beträchtliche durchschnittliche jährliche Wachstumsrate erwartet. Die wachsende Zahl von Patienten mit seltenen Erkrankungen und die verstärkten Bemühungen der Regierung und anderer privater Organisationen, das Wissen über diese Therapie zu erhöhen, steigern die Nachfrage und Akzeptanz in der breiten Öffentlichkeit und treiben die Expansion des Marktes voran.

Segmentanalyse

Der globale Markt ist nach Produkt, Krankheitstyp, Verabreichungsweg und Endbenutzer segmentiert.

Basierend auf dem Produkt ist der globale Markt für Enzymersatztherapien in Agalsidase Beta, Imiglucerase, Velaglucerase Alfa, Idursulfase, Galsulfase, Laronidase und andere unterteilt.

Das Segment Agalsidase Beta dominiert den Weltmarkt und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 8,23 % wachsen. Dies ist auf die steigende Prävalenz chronischer und tödlicher lysosomaler Speicherkrankheiten zurückzuführen. Lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Fabry sind äußerst seltene, X-chromosomale Krankheiten. Morbus Fabry wird mit Algasidase Alfa behandelt, einer rekombinanten Version der menschlichen a-Galaktosidase (AGAL). Dieses Enzym wird unter dem Namen Replagal von Shire hergestellt, einem Tochterunternehmen der Takeda Pharmaceutical Company. Replagal hat grünes Licht für die Vermarktung und Herstellung in Kanada, Großbritannien und anderen europäischen Ländern erhalten.

Darüber hinaus stellte die 2019 in JIMD veröffentlichte Studie fest, dass Morbus Fabry bei Dialysepatienten häufiger auftritt. Weltweit wurde Morbus Fabry bei 1,2 % der Dialysepatienten diagnostiziert. Aufgrund der steigenden Häufigkeit von Morbus Fabry ist nun eine Behandlung erforderlich, was voraussichtlich das Wachstum des Marktes für Enzymersatztherapien im Algasidase-Alfa-Segment vorantreiben wird.

Basierend auf dem Krankheitstyp ist der Markt in Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe, Mukopolysaccharidose, exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI) und andere segmentiert.

Der Markt für Enzymersatztherapien behandelt verschiedene Krankheiten, aber Lysosomale Speicherkrankheiten, darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry und Morbus Pompe, sind die dominierenden Krankheiten. Morbus Gaucher ist derzeit führend, da er etwas häufiger vorkommt und eine lebenslange Behandlung erfordert – Faktoren, die den Marktanteil bestimmen. Alle lysosomalen Speicherkrankheiten dominieren jedoch aufgrund ihrer hohen Kosten und des fortlaufenden Behandlungsbedarfs. Es wird erwartet, dass Lysosomale Speicherkrankheiten auch in absehbarer Zukunft eine wichtige Rolle spielen werden, auch wenn Entwicklungen bei der Behandlung anderer Krankheiten die Situation möglicherweise ändern könnten.

Basierend auf der Verabreichungsart ist der Markt in orale und parenterale Verabreichung segmentiert.

Die parenterale Verabreichung, insbesondere intravenöse (IV) Infusionen, ist die vorherrschende Verabreichungsmethode im Bereich der Enzymersatztherapie. Diese Dominanz beruht auf vielen bedeutenden Vorteilen. Erstens ermöglicht die parenterale Verabreichung im Vergleich zu oralen Medikamenten die direkte Abgabe von Enzymen in den Blutkreislauf, was zu einer schnelleren und geregelteren Freisetzung führt. Dies ist für viele Enzymersatztherapien von entscheidender Bedeutung, insbesondere für solche, die auf eine schnelle Linderung der Symptome oder die Verhinderung des Fortschreitens der Krankheit abzielen. Zweitens können orale Medikamente abgebaut oder vom Verdauungssystem schlecht aufgenommen werden, was sie weniger wirksam macht. Die parenterale Verabreichung umgeht diese Probleme und stellt sicher, dass die Zielorgane eine zuverlässigere und vorhersehbarere Dosis erhalten.

Basierend auf dem Endverbraucher ist der Markt in Krankenhäuser, Infusionszentren und andere unterteilt

Enzymersatztherapien werden überwiegend von Krankenhäusern durchgeführt. Für diese Dominanz gibt es mehrere Gründe. Zunächst einmal handelt es sich bei diesen Therapien häufig um komplizierte Prozesse, die spezielle Instrumente und Fachpersonal erfordern – Ressourcen, die in medizinischen Einrichtungen leicht zugänglich sind. Enzymersatztherapien hingegen erfordern häufig eine intravenöse (IV) Behandlung in einer sterilen, kontrollierten Umgebung. Zweitens ist die Patientenüberwachung aufgrund möglicher Nebenwirkungen sehr wichtig, und Krankenhäuser verfügen sowohl über das Personal als auch die Ressourcen, um die Patientensicherheit zu gewährleisten. Schließlich erfordern die Schwere behandelbarer Erkrankungen wie Morbus Gaucher häufig eine umfassende medizinische Versorgung durch Krankenhäuser. Obwohl Infusionszentren in Zukunft möglicherweise eine bequemere Behandlung bieten und für einige stabile Patienten möglicherweise eine häusliche Pflege geeignet ist, werden Krankenhäuser in absehbarer Zukunft der Hauptanbieter von Enzymersatztherapien bleiben.

jüngsten Entwicklungen

• April 2023 – Laut einer Erklärung von AbbVie erhielt QULIPTA® (Atogepant) die FDA-Zulassung, seine Indikation auf die Vorbeugung von Migräne bei Erwachsenen auszuweiten. Als Ergebnis der Zulassung ist QULIPTA nun der einzige orale Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP)-Rezeptorantagonist, der sowohl zur Behandlung von episodischer als auch von anhaltender Migräne zugelassen ist. Chronische Migränepatienten berichten von 15 oder mehr Kopfschmerztagen pro Monat, wobei mindestens acht dieser Tage Migränetage sind.
• März 2023 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für VOXZOGO® (Vosoritide) zur Injektion angenommen und damit die Behandlung im Land auf Kinder mit Achondroplasie unter fünf Jahren ausgeweitet. Diese Nachricht wurde von BioMarin Pharmaceutical Inc. veröffentlicht, einem globalen Biotechnologieunternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, Leben durch genetische Entdeckungen zu verändern. Die häufigste Ursache für unverhältnismäßige Kleinwüchsigkeit ist Achondroplasie.