01 Der weltweite Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit hatte 2025 ein Volumen von 2,15 Millionen US-Dollar und wird voraussichtlich von 2,30 Millionen US-Dollar im Jahr 2026 auf 3,92 Millionen US-Dollar im Jahr 2034 anwachsen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 6,9 % im Prognosezeitraum von 2026 bis 2034 entspricht. Nordamerika dominierte den Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit mit einem Marktanteil von 41,2 % im Jahr 2025.Faktoren wie die steigende Nachfrage nach therapeutischen Behandlungen und zunehmende Investitionen und Innovationen in Forschung und Entwicklung werden die Nachfrage nach Behandlungen für die Fabry-Krankheit bis 2033 deutlich antreiben.Die zunehmende Forschung und Entwicklung im Bereich der Fabry-Krankheit sowie vielversprechende Produkte in der Entwicklungspipeline treiben das Marktwachstum an. Die Fabry-Krankheit ist eine seltene Erbkrankheit, die viele Körperteile betrifft, insbesondere die Nieren, das Herz und die Haut. Sie wird durch eine Mutation des Gens verursacht, das für das Enzym Alpha-Galaktosidase A kodiert. Dieses Enzym hilft beim Abbau von Glycosphingolipiden, einer Fettart. Glycosphingolipide reichern sich in den Zellen und Geweben erkrankter oder funktionsgestörter Organismen an und führen so zu Schäden und Funktionsstörungen. Darüber hinaus ist die Fabry-Krankheit eine schwere und fortschreitende Erkrankung, die die Lebensqualität und -dauer beeinträchtigen kann. Mit einer frühzeitigen Diagnose und einer angemessenen Behandlung können jedoch viele Betroffene ein längeres und gesünderes Leben führen.Symptome der Erkrankung sind Schmerzen und Brennen in Händen und Füßen sowie dunkelrote Flecken auf der Haut. Die Fabry-Krankheit wird X-chromosomal vererbt und betrifft hauptsächlich Männer mit einer Kopie des mutierten Gens auf ihrem X-Chromosom. Auch Frauen können an der Fabry-Krankheit erkranken, weisen jedoch unter Umständen mildere oder variablere Symptome auf, da sie zwei X-Chromosomen besitzen, von denen eines eine normale Kopie des Gens enthalten kann.
April 2026 BioMarin Pharmaceutical hat die Übernahme von Amicus Therapeutics für 4,8 Milliarden US-Dollar abgeschlossen. Durch die Akquisition von Galafold® (Migalastat) zur Behandlung der Fabry-Krankheit erweitert BioMarin sein Portfolio an Therapien für seltene Erkrankungen. Die Übernahme stärkt die globale Marktpräsenz von BioMarin im Bereich lysosomaler Speicherkrankheiten und verbessert den Zugang von Patienten zu zugelassenen Fabry-Therapien.
März 2026:Sangamo Therapeutics hat den Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) für ST-920 (Isaralgagen Civaparvovec), eine einmalige Gentherapie in der klinischen Prüfung zur Behandlung der Fabry-Krankheit, bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA eingereicht. Die Einreichung stellt einen wichtigen regulatorischen Meilenstein auf dem Weg zur potenziellen Vermarktung einer dauerhaften Gentherapie für diese Erkrankung dar.
Dezember 2025:BioMarin Pharmaceutical hat eine verbindliche Vereinbarung zur Übernahme von Amicus Therapeutics für rund 4,8 Milliarden US-Dollar getroffen. Durch die Transaktion stärkt BioMarin sein Portfolio im Bereich seltener Erkrankungen mit Galafold®, dem ersten zugelassenen oralen Medikament zur Behandlung der Fabry-Krankheit, und erweitert gleichzeitig seine globalen Vermarktungsmöglichkeiten.
Mai 2025:Sangamo Therapeutics gab wichtige regulatorische Meilensteine für ST-920 bekannt, darunter erfolgreiche Gespräche mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA im Rahmen des Typ-B-Verfahrens zur Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC), die die geplante Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) unterstützen. Das Unternehmen bestätigte außerdem, dass alle behandelten Patienten die für das beschleunigte Zulassungsverfahren erforderliche einjährige Nachbeobachtung abgeschlossen haben, was die Entwicklung der Gentherapie für Morbus Fabry voranbringt.