Markt für Gentherapie Größe und Ausblick, 2023-2031

Marktübersicht

Der globale Markt für Gentherapien hatte im Jahr 2022 einen Wert von 5,17 Milliarden US-Dollar . Bis 2031 soll er schätzungsweise 39,95 Milliarden US-Dollar erreichen und im Prognosezeitraum (2023–2031) eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von 25,51 % aufweisen. Berichten zufolge werden bis Ende 2034 über eine Million Patienten eine Gentherapie erhalten, wobei die Behandlungskosten sich potenziell auf 12,2 Milliarden US-Dollar belaufen werden. Der Markt für Gentherapien dürfte im Prognosezeitraum ein anhaltendes Wachstum verzeichnen, das vor allem auf die zunehmende Verbreitung von Zielerkrankungen wie Krebs zurückzuführen ist. Steigende F&E-Investitionen zur Unterstützung von Forschungs- und Entwicklungsprojekten im Bereich Gentherapie werden die Marktexpansion weiter vorantreiben.

Gentherapie verhindert das Fortschreiten der Krankheit, indem sie die Expression mutierter Gene oder die biologischen Eigenschaften lebender Zellen zu therapeutischen Zwecken verändert. Sie umfasst verschiedene Elemente, darunter virale Vektoren, bakterielle Vektoren, Plasmid-Desoxyribonukleinsäure (DNA), Technologie zur Bearbeitung menschlicher Gene und patientenbasierte zelluläre Gentherapie. Dabei wird ein gesundes Gen in das Genom eines Individuums eingefügt, um eine Mutation zu korrigieren, die eine genetische Störung verursacht.

Gentherapie umfasst zahlreiche Behandlungen, darunter Ex-vivo-, In-vivo- und In-situ-Gentherapie. Gentherapie funktioniert durch Hemmung, Verstärkung und Eliminierung krankheitsverursachender Zellen. Sie kann Krankheitssymptome dauerhaft beseitigen und Krankheiten heilen, die durch keine Medikamente verhindert werden können. Sie stärkt außerdem die Widerstandskraft des Körpers gegen verschiedene Krankheiten, darunter Krebs, Hämophilie, Mukoviszidose, Diabetes, Herzkrankheiten und das erworbene Immunschwächesyndrom (AIDS).

Marktdynamik

Treiber des Gentherapiemarktes

Zunehmende Verbreitung von Zielkrankheiten wie Krebs

In den letzten Jahren hat die Prävalenz chronischer Krankheiten wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und anderer Krankheiten deutlich zugenommen, was die Gesundheitsausgaben der Menschen deutlich erhöht hat. Die Gentherapie hat sich als wirksamer als herkömmliche Medikamente erwiesen, was zu ihrer zunehmenden Akzeptanz bei Menschen geführt hat, die an Krebs und anderen Krankheiten leiden. Dieser Trend hat folglich zum Wachstum des Marktes für Gentherapie beigetragen.

Laut den von der Internationalen Agentur für Krebsforschung im Jahr 2020 veröffentlichten Daten wird prognostiziert, dass etwa 20 % der Menschen irgendwann in ihrem Leben an Krebs erkranken werden. Die Statistiken zeigen, dass die Sterberate bei Krebs bei Männern höher ist: Etwa jeder Achte erliegt der Krankheit, während bei Frauen die Sterberate bei etwa einer von elf liegt. Somit erhöht die wachsende Krebsbelastung die Belastung der Diagnoseeinrichtungen, was erheblich zum Marktwachstum beitragen wird.

Steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung

Angesichts der zunehmenden Belastung durch verschiedene Krankheiten investieren biopharmazeutische Unternehmen massiv in F&E-Aktivitäten, um neuartige und fortschrittliche Therapeutika und Medikamente zu entwickeln, die wirksamer gegen die Krankheit oder das Leiden sind. Dies dürfte die Marktexpansion im Prognosezeitraum weiter beschleunigen. Laut dem Global Research and Development Expenditures Fact Sheet des Congressional Research Services vom September 2021 haben sich die gesamten weltweiten F&E-Investitionen seit dem Jahr 2000 in laufenden Dollar mehr als verdreifacht, von 677 Milliarden USD auf 2,2 Billionen USD im Jahr 2019.

Darüber hinaus werden die Innovationen und Investitionen in die Forschung und Entwicklung neuartiger Therapeutika und Medikamente durch die wichtigsten Marktführer in diesem Bereich zusammen mit der Einführung neuer Produkte oder der Erweiterung der F&E-Einrichtungen für Gentherapie das Wachstum des Marktes ankurbeln. Um die Herstellung seiner Pipeline von Genbehandlungen für Lentiviren und Adeno-assoziierte Viren (AAV) zu unterstützen, plant Rocket Pharmaceuticals beispielsweise im Februar 2021 den Bau einer neuen Forschungs- und Entwicklungs- und Produktionsanlage in Cranbury, New Jersey.

Marktbeschränkungen für Gentherapie

Hoher Preis der Produkte

Die Kosten der Gentherapie sind für Patienten weltweit ein großes Problem. Die Entwicklung und Herstellung von Genbehandlungen sind extrem teuer, und klinische Studien und die Markteinführung von Produkten erhöhen die Kosten aus diesem grundlegenden Grund, warum Gentherapien so kostspielig sind. Laut dem im Mai 2021 im Journal of Managed Care and Specialty Pharmacy veröffentlichten Artikel mit dem Titel „Gentherapie ist möglicherweise nicht so teuer, wie die Leute denken – Herausforderungen bei der Beurteilung des Werts einmaliger und kurzfristiger Therapien“ wurde die einmalige Genbehandlung Onasemnogene Abeparvovec gegen spinale Muskelatrophie, eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die unbehandelt normalerweise im Alter von zwei Jahren tödlich verläuft, mit einem Preis von 2,125 Millionen USD als „teuerstes Medikament aller Zeiten“ bezeichnet. Höhere Produktpreise werden daher das Marktwachstum in unterentwickelten Ländern im Prognosezeitraum bremsen.

Marktchancen für Gentherapie

Technologische Fortschritte

Schnelle Fortschritte in den biomedizinischen Wissenschaften können zur Entwicklung neuer und fortschrittlicher Strategien für die Gentherapie führen. Die Gentherapie bewegt sich dank verschiedener fortschrittlicher Technologien allmählich in Richtung Spitzenleistung. Sie ist derzeit bereit, von vielversprechenden Revolutionen im Bereich der Biotechnologie zu profitieren.

Laut dem im März 2021 in der Frontier in Genome Edition veröffentlichten Artikel mit dem Titel „CRISPR/Cas: Fortschritte, Einschränkungen und Anwendungen für die präzise Krebsforschung“ ist CRISPR/Cas eine Technologie, die spezifische Genommodifikationen in lebenden eukaryotischen Zellen vornehmen kann, was sie zu einem der wichtigsten wissenschaftlichen Durchbrüche des 21. Jahrhunderts macht. Fortschritte in dieser Technologie haben es in den letzten Jahren ermöglicht, in die Grundlagen- und klinische Forschung vorzudringen. Somit wird der technologische Fortschritt in der CRISPR-Gentherapie dazu beitragen, verschiedene chronische Krankheiten zu diagnostizieren, was wahrscheinlich Chancen für den Markt für Gentherapie schafft.

Regionalanalyse

Regional ist der globale Markt für Gentherapie in Nordamerika, Europa, den asiatisch-pazifischen Raum, Südamerika sowie den Nahen Osten und Afrika unterteilt.

Nordamerika dominiert den Weltmarkt

Nordamerika ist der weltweit bedeutendste Markt für Gentherapien nach Marktanteilen und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 24,81 % aufweisen. Der nordamerikanische Markt für Gentherapien wird durch den starken regulatorischen Rahmen zur Unterstützung der Entwicklung von Zelltherapien und die Präsenz vieler Biopharmaunternehmen angetrieben. Gentherapietechnologien erhalten von den oben genannten Organisationen zunehmend Zustimmung, was das Marktwachstum ankurbeln dürfte. So gab AveXis, ein Unternehmen von Novartis, im Mai 2019 bekannt, dass die US-amerikanische FDA die Verwendung von Zolgensma (Onasemnogen-abeparvovec-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen habe, die unter zwei Jahren alt sind und biallelische Mutationen im Gen des Survival-Motorneurons 1 (SMN1) aufweisen.

Darüber hinaus nehmen kanadische Forscher laut der Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) derzeit oder in der Vergangenheit an einer großen Zahl von Gentherapiestudien teil, darunter zwei der drei Studien zum Medikament Alipogentiparvovec gegen monogenen Lipoproteinlipasemangel, der aufgrund eines Gründereffekts in Quebec weit verbreitet ist (151–153). Daher werden alle oben genannten Faktoren das Marktwachstum in Zukunft wahrscheinlich ankurbeln.

Europa wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 25,87 % aufweisen. Europa ist der weltweit zweitgrößte Markt für Gen- und Zelltherapien, wobei Deutschland und Großbritannien führend sind. Deutschland entwickelt und testet aktiv innovative Medikamente, die Patienten zugutekommen und den Bereich der Gentherapie voranbringen. Darüber hinaus sind Forschung und Entwicklung in Deutschland gut finanziert und die Zahl der wissenschaftlichen Veröffentlichungen und Patente ist mit der der führenden Länder in der Gentherapie vergleichbar. Dies hat das Marktwachstum in Deutschland angekurbelt.

Darüber hinaus dürfte auch die Entwicklung neuer Produkte durch Marktteilnehmer das Marktwachstum ankurbeln. So gaben beispielsweise im Oktober 2021 Boehringer Ingelheim, das UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, IP Group und Oxford Biomedica bekannt, dass sie die Entwicklung einer erstklassigen Gentherapie für Patienten mit Mukoviszidose beschleunigt hätten. Daher fördern alle oben genannten Faktoren das Marktwachstum der Gentherapie im Vereinigten Königreich. Daher fördern alle oben genannten Faktoren das Marktwachstum in der Region.

Der asiatisch-pazifische Raum dürfte am schnellsten wachsen. Das Marktwachstum in der Region wird durch Faktoren wie die wachsende Zahl geriatrischer Bevölkerungsgruppen, die steigende Zahl von Produkteinführungen und einen verbesserten regulatorischen Rahmen gefördert. Laut einem im Juli 2020 veröffentlichten Artikel mit dem Titel „Gentherapie in China im Rampenlicht“ hat China beispielsweise eine Bevölkerung von mehr als 1,4 Milliarden Menschen, von denen schätzungsweise 57 Millionen Menschen mit genetischen Erkrankungen leben und jedes Jahr mehr als 4 Millionen neue Krebserkrankungen auftreten. Dadurch entsteht ein dringender Bedarf an neuen Therapeutika, bei denen Gentherapien zu einem entscheidenden Bestandteil werden. Darüber hinaus wurden laut einem im März 2021 veröffentlichten Artikel mit dem Titel „Aktueller Status und Zukunftsperspektiven von Gentherapieprodukten in Japan“ bis Januar 2021 10 regenerative Medizinprodukte in Japan zugelassen. Die Forschung und Entwicklung von regenerativen Medizinprodukten und Zell- und Gentherapieprodukten beschleunigt sich, insbesondere bei Gentherapieprodukten.

Im Nahen Osten und in Afrika führt die regionale Krankheitslast zu höheren Forschungs- und Entwicklungsausgaben der Pharmaindustrie, was sich auf den Gentherapiemarkt in dieser Region auswirkt. So wurden beispielsweise in Südafrika im Jahr 2020 laut Statistiken von GLOBOCAN 2020 schätzungsweise 108.000 neue Krebsfälle festgestellt, bis 2040 sollen es schätzungsweise 178.000 sein. Darüber hinaus werden Kooperationen und Fusionen zwischen Pharmaunternehmen zur Bereitstellung von Gentherapien wahrscheinlich das Marktwachstum vorantreiben. So beabsichtigt Orchard Therapeutics im Januar 2021, seine kommerzielle Reichweite im Nahen Osten und in der Türkei durch eine Partnerschaft mit GenPharm Services und GEN zu erweitern, zwei Spezialpharmaunternehmen mit umfassender Erfahrung im Bereich seltener genetischer Erkrankungen.

Segmentanalyse

Der globale Markt für Gentherapie ist nach Indikation und Technologie segmentiert.

Basierend auf den Indikationen ist der globale Markt für Gentherapie in Krebs, Stoffwechselerkrankungen, Augenerkrankungen, spinale Muskelatrophie und andere Indikationen unterteilt.

Das Krebssegment dominiert den globalen Markt und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 25,25 % aufweisen. Das Potenzial der Gentherapie bei der Behandlung verschiedener Krebsarten hat zu enormen Investitionen in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch die Regierung sowie nichtstaatliche Einrichtungen geführt, die intensive Forschung in diesem Bereich vorangetrieben haben, und die Ergebnisse dieser Forschungsaktivitäten werden voraussichtlich einen erheblichen Einfluss auf das Wachstum des Krebssegments im Prognosezeitraum haben. Laut der im Oktober 2021 von Shoushan Hu et al. veröffentlichten Forschungsstudie beispielsweise hat die akademische Aufmerksamkeit verschiedener Fächer auf die Gentherapie bei Krebs von 2016 bis 2020 erheblich zugenommen, wobei Materialwissenschaften, Nanowissenschaften und Nanotechnologie einen starken Anteil an der Forschung zur Gentherapie bei Krebs hatten.

Mit der Weiterentwicklung der Verabreichungssysteme hat sich die Gentherapie aufgrund ihrer hohen Genauigkeit bei der Behandlung solcher Störungen als eines der wirksamsten Mittel zur Behandlung von Stoffwechselstörungen erwiesen. Laut der im August 2020 von Carlos G. Moscoso und Clifford J. Steer veröffentlichten Forschungsstudie ist die auf die Leber ausgerichtete Gentherapie beispielsweise eine Behandlungsoption für monogene genetische Störungen (wie Hämophilie A und B, Harnstoffzyklusstörungen und familiäre Hypercholesterinämie). Sowohl in der präklinischen als auch in der klinischen Phase wurden erhebliche Erfolge erzielt. Laut der im September 2020 von Berna Seker Yilmaz et al. veröffentlichten Forschungsstudie wird die Gentherapie allmählich zu einer Therapieoption für Patienten mit vererbten Stoffwechselerkrankungen und sichereren Verabreichungsvektoren, und es wurden erfolgreiche Ergebnisse für verschiedene seltene Erbkrankheiten wie Lebersche kongenitale Amaurose gemeldet, was das Potenzial der Gentherapie bei der Behandlung verschiedener Stoffwechselstörungen zeigt.

Basierend auf der Technologie ist der globale Markt in Adenovirusvektoren, Adeno-assoziierte Virusvektoren, lentivirale Vektoren, retrovirale Vektoren, Herpesvirusvektoren und andere Technologien segmentiert.

Das Segment der Adeno-assoziierten Virusvektoren besitzt den höchsten Marktanteil im Bereich der Gentherapie und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 26,36 % aufweisen. Das 4,7 kb große einzelsträngige DNA-Genom des kleinen (25 nm), unbehüllten Virus, das als Adeno-assoziiertes Virus (AAV) bekannt ist, wird häufig als Plattform für die Übertragung von Genen zur Behandlung verschiedener menschlicher Krankheiten verwendet. Seine Vorteile, wie die langfristige DNA-Persistenz in Zielzellen, minimale oder keine Entzündungsreaktion des Wirts und eine hohe Effizienz bei der Genübertragung, zusammen mit präklinischen und klinischen Erfolgen bei AAV-vermitteltem Genersatz, Gen-Silencing und Gen-Editierung, haben dazu beigetragen, dass AAV im Segment der Gentherapie als idealer therapeutischer Vektor für verschiedene Krankheiten an Popularität gewonnen hat. Daher wird erwartet, dass das AAV-Segment erheblich wachsen wird. Es laufen derzeit viele Forschungsstudien und klinische Versuche zur Gentherapie mit AAV-Virusvektoren, was das Wachstum des untersuchten Segments im Laufe der Jahre voraussichtlich erheblich beeinflussen wird.

Retrovirale Vektoren sind 7 bis 10 kb lange einzelsträngige RNA-Vektoren, die aus zwei Kopien eines einzelsträngigen RNA-Genoms mit gag-, pol- und env-Sequenzen bestehen, die virale Struktur- und katalytische Proteine kodieren, die für virale Funktionen erforderlich sind. Retrovirale Vektoren werden häufig in der Gentherapie eingesetzt, um den effektiven Transfer von Genen in Zellen zu erleichtern. Diese Vektoren bieten mehrere Vorteile, darunter einen unkomplizierten Manipulationsprozess zum Einbau therapeutischer Gene in das Zellgenom, eine relativ hohe Konzentration rekombinanter Retroviren, die Fähigkeit, eine Vielzahl von Zielarten und -zellen zu infizieren, ohne erkennbare schädliche Auswirkungen zu verursachen, und ein vereinfachtes Manipulationsverfahren für das rekombinante Virus. Diese vorteilhaften Eigenschaften haben zu einer weit verbreiteten Verwendung retroviraler Vektoren in der Gentherapie geführt, und es wird erwartet, dass dieses spezielle Segment ein erhebliches Wachstum erfahren wird.

jüngsten Entwicklungen

• Juni 2023: Laurus Labs Ltd. gab bekannt, dass es mit IIT Kanpur (IITK) eine Absichtserklärung zur Einlizenzierung und Vermarktung neuartiger Gentherapie-Assets unter Verwendung von Adeno-assoziierten Virusvektoren (AAV) unterzeichnet hat.
• Juni 2023: Sarepta Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die FDA die Zulassung von ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl) zur Behandlung von gehfähigen pädiatrischen Patienten im Alter von 4–5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen beschleunigt hat.