01 Hinwendung zu Genomeditierungstechniken, die nicht auf Doppelstrangbrüchen (Nicht-DSB) basieren. Ein wichtiger Trend im Gentherapiemarkt ist der Wandel von traditionellen Methoden zur Bearbeitung von Doppelstrangbrüchen (DSB), wie beispielsweise CRISPR-Cas9-Nukleasen, hin zu fortschrittlichen, DSB-freien Verfahren wie Base Editing und Prime Editing. Forscher des Broad Institute am MIT und der Harvard University haben die Prime-Editing-Technologie weiterentwickelt, die das Einfügen oder Ersetzen ganzer Gene in menschlichen Zellen mit therapeutischer Wirksamkeit ermöglicht. Diese Innovation hat das Potenzial der Gentherapie durch präzise Bearbeitungen ohne Doppelstrangbrüche in der DNA erweitert und somit unbeabsichtigte Mutationen reduziert und das Sicherheitsprofil verbessert.
02 Hinwendung zu wertorientierten Partnerschaften angesichts rückläufiger Transaktionsaktivitäten Die Transaktionsaktivitäten im Bereich fortgeschrittener molekularer Therapien zeigen Anzeichen einer Abschwächung. Anfang 2025 werden weniger Finanzierungsrunden, strategische Allianzen und Kooperationsvereinbarungen erwartet. Laut der American Society of Genetics and Genetics & Sciences (ASGG) …ZelltherapieDie Zahl der Transaktionen im Bereich der fortgeschrittenen molekularen Therapien ging im ersten Quartal 2025 zurück, wie die folgende Grafik veranschaulicht:Während sich die Dynamik der Finanzierung insgesamt abgeschwächt hat, verlagert sich der Fokus der Branchenakteure hin zu wertorientierten Partnerschaften. Anstatt eine Vielzahl von Abschlüssen anzustreben, priorisieren Unternehmen strategisch Kooperationen, die stärkere Synergien, klar definierte kommerzielle Ergebnisse und eine langfristige Wettbewerbspositionierung ermöglichen. Diese Entwicklung spiegelt eine reifende Marktdynamik wider, in der agile und innovationsorientierte Akteure gezielte Allianzen nutzen, um die Effizienz ihrer Forschung und Entwicklung zu steigern, Zugang zu Schlüsseltechnologien zu erhalten und ihre Position im sich wandelnden Markt der Gentherapie zu stärken.
August 2025 Sarepta Therapeutics erweiterte sein Gentherapie-Portfolio um Fortschritte bei Genmedikamenten für seltene Krankheiten, darunter Muskelerkrankungen, sowie um innovative Verabreichungstechnologien.
März 2026:Novartis erweiterte sein Gentherapie-Portfolio mit Fortschritten bei innovativen Gentherapeutika und konzentrierte sich dabei auf seltene Krankheiten, neurologische Störungen und Behandlungsplattformen der nächsten Generation.
Januar 2026:Pfizer erweiterte seine Gentherapie-Pipeline durch die kontinuierliche Weiterentwicklung von Programmen für die genetische Medizin mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten und fortschrittlichen Therapieansätzen.
Oktober 2025:Roche erweiterte seine Kompetenzen im Bereich der Gentherapie durch Investitionen in Plattformen für die Genmedizin und Forschungsinitiativen zur Entwicklung gezielter Behandlungen für erbliche und komplexe Krankheiten.