細胞・遺伝子治療市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：治療タイプ別（細胞治療、遺伝子治療）、用途別（腫瘍学、皮膚科、筋骨格系、その他）、製造業者別（バイオ医薬品・バイオテクノロジー企業、製薬会社、CDMO/CMO、その他）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2026年～2034年

細胞・遺伝子治療市場における新たなトレンド

がん治療を中心とした遺伝子改変療法から非遺伝子改変細胞療法への移行が進んでいることは、細胞・遺伝子治療市場を再構築する重要なトレンドとなっている。従来はがん治療が主流であったが、現在では自己免疫疾患や慢性疾患といった非がん適応症へと臨床開発パイプラインが拡大している。米国遺伝子・細胞治療学会によると、非遺伝子改変細胞療法の臨床開発が著しく増加している。細胞療法がん以外の適応症を対象とした臨床試験。この移行により、製造業者はがん以外の幅広い患者層や満たされていない臨床ニーズに対応できるようになり、治療へのアクセス性が向上し、収益源が多様化する。その結果、市場はよりバランスの取れた、適応症の多様性に富んだ開発環境を目の当たりにしている。

出典：米国遺伝子細胞治療学会およびStraits Analysis

次世代治療薬の収益拡大は、市場における商業化を推進する主要なトレンドとなっています。業界は、YescartaやZolgensmaといった少数の大型治療薬への依存から、Elevidys、Carvykti、Breyanziなど、2025年第1四半期に前年比3桁成長を記録した高成長治療薬の多様なポートフォリオへと移行しています。この力強い商業的パフォーマンスは、市場での受容の高まりを強調し、臨床的有効性を検証し、投資家の信頼を強化します。さらに、製品パイプラインを加速させ、細胞およびがん治療の持続的な拡大を支えています。遺伝子治療市場の成長をさらに促進するエコシステム。

表：主要な細胞・遺伝子治療薬の収益実績（2024年第1四半期 vs. 2025年第1四半期）

出典：再生医療アライアンス

市場の推進要因

段階的な医療費償還制度の拡大と投資の増加が市場を牽引

先進治療医薬品（ATMP）に対する先進的な償還制度の普及拡大は、細胞・遺伝子治療市場の主要な推進力となっています。特に英国などの地域では、償還承認が継続的に行われることで、高額な革新的な治療法への患者のアクセスが向上しています。Catapultの報告書によると、承認・償還される治療法は着実に増加しており、これは強力な政策支援を反映しています。こうした制度は、財政的な障壁を軽減し、医療提供者が革新的な治療法を採用することを促し、製造業者の商業化に対する自信を高めます。償還制度が世界的に成熟するにつれ、治療の普及と市場浸透を加速させる上で重要な役割を果たしています。

細胞・遺伝子治療への世界的な投資増加は、市場拡大を牽引する主要な要因となっている。細胞・遺伝子治療を含む再生医療への資金流入の増加は、研究、臨床開発、商業化活動を加速させている。これらの投資は、製造技術の進歩、臨床試験の拡大、インフラ整備を可能にする。資金が継続的に増加するにつれ、イノベーション能力が強化され、高度な治療ソリューションの長期的な拡張性が支えられる。

出典：再生医療アライアンスおよび海峡研究分析

市場の制約

民間資金の減少と高い資本依存度が細胞・遺伝子治療市場の成長を阻害

世界的な民間資金の減少は、細胞・遺伝子治療市場における主要な抑制要因となっている。ベンチャーキャピタルやプライベートエクイティ投資の減少は、初期段階の研究および臨床開発に必要な資金の確保を困難にしている。Van Lanschot Kempenの分析によると、民間資金の減少傾向はイノベーションパイプラインに影響を与えている。この資金流入の減少は、新規治療法の開発ペースを鈍化させ、小規模なバイオテクノロジー企業が有望な候補を開発することを阻害し、ひいては市場全体の活力に悪影響を及ぼす。

出典: ヴァン ランショット ケンペン分析

製造、インフラ整備、商業化における高い資本依存度は、市場におけるもう一つの大きな制約要因となっている。細胞・遺伝子治療は複雑な製造プロセス、特殊な設備、そして厳格な規制遵守を必要とするため、多大なコスト負担が生じる。資金不足はこれらの課題をさらに悪化させ、プロセス最適化、規模拡大能力、グローバル流通への投資を阻害する。その結果、特にコストに敏感な市場では製品発売の遅延や入手困難が生じ、最終的には市場全体の成長を妨げることになる。

市場機会

CAR-T療法の優位性の高まりと製造拡大は、細胞・遺伝子治療市場のプレーヤーに成長機会をもたらす

CAR-T細胞療法の普及拡大は、細胞・遺伝子治療市場において大きなビジネスチャンスを生み出す重要な要因となっています。米国遺伝子・細胞治療学会によると、2025年にはCAR-T療法が遺伝子改変細胞療法全体の約50%を占めると予測されており、臨床面および商業面での強い需要が示されています。この普及拡大に伴い、専門的な製造インフラ、物流、サプライチェーンの最適化が不可欠となっています。企業は高まる需要に対応するため、CAR-T細胞生産能力への投資を拡大しており、技術革新と拡張性のための新たな道が開かれています。

出典：米国遺伝子・細胞治療学会

先進治療薬の製造能力の規模拡大への注目の高まりは、市場参入企業にとって大きなチャンスとなっています。細胞・遺伝子治療薬の開発パイプラインが拡大するにつれ、効率的で費用対効果が高く、拡張性の高い生産システムへのニーズが高まっています。自動化、モジュール式製造ユニット、分散型生産モデルへの投資が勢いを増しています。こうした変化により、製造期間の短縮、コスト削減、そして治療薬のグローバルなアクセス性の向上が可能になります。したがって、次世代バイオプロセス技術に投資するメーカーは、拡大する市場の可能性を最大限に活用できる有利な立場にあると言えるでしょう。

治療タイプ別

細胞療法分野は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）25.13%を記録すると予想されています。これは、新規治療法の安全性、有効性、治療効果を検証する上で重要な役割を果たす臨床試験の増加が、市場の成長に大きく貢献しているためです。以下の表は、2024年から2025年第1四半期までの細胞療法に関する臨床試験のデータを示しています。

出典：再生医療アライアンス

遺伝子治療分野は、遺伝子編集技術の急速な進歩により、予測期間中に年平均成長率（CAGR）25.03%で成長すると予想されています。CRISPR-Cas9やTALENなどの技術は、ゲノムの高精度かつ標的を絞った改変を可能にし、研究者は様々な遺伝性疾患の原因となる欠陥遺伝子を修正または置換することができます。

申請により

腫瘍領域は2025年に60.21%の収益シェアを占め、市場を牽引しました。これは、個別化治療を導くための腫瘍特異的バイオマーカーの利用拡大を支えています。これらのバイオマーカーは、医師が患者固有の癌の種類に最も効果的な治療法を正確に特定するのに役立ちます。この標的型アプローチは治療の成功率を高め、副作用を軽減するため、実際の癌治療において、より魅力的で不可欠な治療法となります。

皮膚科分野は、表皮水疱症や白斑などの希少かつ慢性的な皮膚疾患の罹患率の上昇に伴い、遺伝子矯正療法や細胞再生療法がますます注目されるようになり、予測期間中に年平均成長率（CAGR）24.06%を記録すると予想されています。体外遺伝子編集皮膚移植や自家線維芽細胞を用いた治療法の臨床的成功が拡大していることも、これらの治療法の普及をさらに加速させています。

メーカー別

2025年には、バイオ医薬品およびバイオテクノロジー企業セグメントが市場を牽引し、収益シェアは41.73%に達しました。この成長は、学術機関や医療機関との戦略的な連携によるものであり、研究成果を商業的に実現可能な治療法へと迅速に転換することを可能にしています。こうしたパートナーシップは、専門的な知識や研究施設へのアクセスを容易にし、高度な細胞・遺伝子治療の開発、試験、承認をさらに加速させます。

CDMO/CMOセグメントは、細胞・遺伝子治療の専門的かつ大規模な製造に対する需要の高まり、設備投資削減のためのバイオ医薬品企業によるアウトソーシングの増加、複雑な治療薬の製造と商業化を支援するためのGDMP準拠施設の拡張などにより、予測期間中に25.54%のCAGRを記録すると予想されています。

地域分析

北米：先進的な製造技術と強力な政策支援による市場支配

北米は、高度な製造インフラと強固な規制環境を背景に、2025年には細胞・遺伝子治療市場の約52.16%を占め、市場を牽引する存在となる見込みです。同地域は、細胞・遺伝子治療に求められる厳格な基準への準拠、品質、拡張性、そしてコンプライアンスを保証する高度に専門化された生産施設を有しています。また、強力な知的財産保護体制は、新たな治療法への継続的なイノベーションと投資を促進し、地域におけるリーダーシップをさらに強化しています。

米国は、強力な支払者支援と先進的な償還制度により、高度な治療へのアクセスが向上していることから、北米の細胞・遺伝子治療市場をリードしています。例えば、米国メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）によると、2025年7月時点で、鎌状赤血球症のメディケイド受給者の約84%がCMS細胞・遺伝子治療（CGT）アクセスモデルに参加しました。この取り組みにより、革新的な遺伝子治療への早期アクセスが大幅に改善され、償還経路が簡素化され、高度な治療の普及が促進されました。さらに、大手バイオテクノロジー企業の存在、多額の研究開発投資、そして確立された臨床試験エコシステムが、米国における市場成長を牽引し続けています。

カナダは、強力な政府資金、学術研究の卓越性、協力的なバイオテクノロジーのエコシステムに支えられ、地域経済の成長に着実に貢献しています。国のイニシアチブと官民連携は、再生医療と遺伝子治療の研究の進歩を促進しています。臨床試験再生医療商業化センター（CCRM）などの機関の支援を受け、カナダはトランスレーショナルリサーチにおける地位を強化している。有利な規制枠組みとバイオ製造能力への投資の増加により、カナダは細胞・遺伝子治療市場における存在感を拡大しつつある。

アジア太平洋地域：ゲノムインフラの拡大とバイオテクノロジー支援の急成長により、最速の成長を遂げる

アジア太平洋地域は、細胞・遺伝子治療市場において最も急速に成長する地域と予測されており、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は約25.86%に達すると見込まれています。この成長は、ゲノミクスインフラへの投資増加、臨床研究能力の拡大、希少な遺伝性疾患や血液疾患を対象とした先進治療への需要の高まりによって牽引されています。日本、韓国、オーストラリアなどの国々は、細胞・遺伝子治療の商業化と普及を加速させるため、臨床応用プログラムと規制体制の強化に積極的に取り組んでいます。

日本は、先進的な規制枠組みと再生医療の早期導入に支えられ、地域市場において重要な役割を担っています。日本は医薬品医療機器等法（PMD法）に基づき、細胞・遺伝子治療薬の承認手続きを迅速化することで、革新的な治療法の商業化を加速させています。精密医療への強い注力に加え、政府による多額の資金投入と急速な高齢化が、高度な治療ソリューションへの需要を牽引しています。幹細胞研究と臨床応用への継続的な投資は、地域における日本のリーダーシップをさらに強化しています。

韓国は、強力な政府支援と急速に成長するバイオテクノロジー分野を背景に、主要なイノベーターとして台頭しつつある。同国は、先進的な治療法の開発と商業化を加速させるための支援政策と資金提供プログラムを実施してきた。韓国の強固な製造能力は、臨床試験活動の活発化と国際的な連携強化と相まって、細胞・遺伝子治療市場における競争力のあるプレーヤーとしての地位を確立している。主要なバイオテクノロジー企業の存在とCAR-T細胞療法開発の進歩は、韓国の成長軌道をさらに後押ししている。

インドは、費用対効果の高い国産治療法の開発と研究協力の拡大に支えられ、地域における重要な成長拠点として台頭しつつあります。インド工科大学ボンベイ校、タタ記念センター、ImmunoACTの共同開発により、インド初の国産CAR-T細胞療法であるNexCAR19が発売されたことは、大きな節目となりました。この画期的な成果は、先進治療におけるインドの能力向上を浮き彫りにし、世界の細胞・遺伝子治療分野におけるイノベーションへの重要な貢献国としての地位を確立するものです。政府による支援の強化、バイオテクノロジー系スタートアップ企業の拡大、医療インフラの改善などが、インド国内の市場成長をさらに加速させています。