世界の遺伝子治療市場規模は、2025年には101億4000万米ドルと推定され、2034年には475億8000万米ドルに達すると予測されており、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は18.78%です。再生医療アライアンス（ARMG）の2024年第1四半期の試験データからも明らかなように、この市場は臨床面で力強い勢いを見せており、世界中で2000件以上の再生医療試験が進行中で、特にがんや希少疾患を対象とした第III相試験において遺伝子治療が大きな割合を占めています。ASGCT Citelineレポートによると、2025年第1四半期までに、世界のパイプラインは2154件の遺伝子治療候補に拡大し、これはすべての先進治療の49%を占め、新規試験の57%ががんに集中しています。この傾向は、遺伝子治療の第III相臨床試験における力強く持続的な勢いを反映しており、この分野の着実な進歩を強調しています。
表：米国遺伝子治療市場規模（百万米ドル）
出典：ストレーツ・リサーチ
世界の市場には、ウイルス性および非ウイルス性の送達システムが含まれ、がん、嚢胞性線維症、心疾患、糖尿病、血友病、エイズ、その他の遺伝性疾患や慢性疾患など、幅広い治療分野に対応しています。治療薬は、疾患の標的や送達メカニズムに応じて、静脈内投与や吸入など、さまざまな経路で投与されます。
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遺伝子治療市場における主要なトレンドの一つは、CRISPR Cas9ヌクレアーゼなどの従来の二本鎖切断（DSB）編集法から、塩基編集やプライム編集といった高度な非DSBアプローチへの移行です。MITとハーバード大学のブロード研究所の研究者たちは、治療効果の高いヒト細胞への遺伝子全体の挿入または置換を可能にするプライム編集技術を開発しました。この革新技術は、二本鎖DNA切断を伴わない精密な編集を可能にすることで、意図しない突然変異を減らし、安全性を向上させることにより、遺伝子治療の可能性を大きく広げました。
先進分子治療における取引活動は減速の兆しを見せており、2025年初頭には資金調達ラウンド、戦略的提携、共同契約が減少していることが確認されている。米国遺伝子・分子生物学会によると細胞療法2025年第1四半期には、先進分子治療企業におけるM&A取引が減少した。その様子は以下のグラフに示すとおりである。
グラフ：先進分子治療企業におけるM&A活動（2024年第1四半期～2025年第1四半期）
出典：米国遺伝子・細胞治療学会およびストレイツ・リサーチ
資金調達の全体的な勢いは鈍化しているものの、業界関係者の関心は価値重視のパートナーシップへとシフトしつつある。企業は、大量の取引を追求するのではなく、より強力な相乗効果、明確な商業的成果、そして長期的な競争優位性をもたらす協業を戦略的に優先している。この変化は、機敏でイノベーションを重視する企業が、研究開発効率の向上、基盤技術へのアクセス、そして進化し続ける遺伝子治療分野における足場の強化のために、厳選された提携を活用しているという、成熟しつつある市場ダイナミクスを反映している。
2024年第1四半期から2025年第1四半期にかけて遺伝子治療薬の事前登録件数が着実に増加していることは、研究開発活動の加速とパイプラインの力強い成長を示しています。下のグラフに示すように、事前登録件数は2024年第1四半期の4件から2025年第1四半期には13件に増加しました（ASGCT調べ）。これは、研究開発の勢いが加速し、パイプラインが拡大していることを反映しています。この急増により、メーカーは承認手続きを迅速化し、製品ポートフォリオを拡大し、最終的に市場での存在感を強化する新たな道が開かれました。
遺伝子治療の高額な費用は、患者のアクセスと負担能力を制限するため、市場の成長を阻害している。遺伝子治療は1回あたり最大425万米ドルもの費用がかかり、価格面での懸念が浮き彫りになっている。こうした価格面での課題は、普及を妨げ、医療予算を圧迫し、償還の障壁を生み出している。また、保険適用に関する決定を遅らせ、治療の選択肢を狭め、臨床的な潜在力が高いにもかかわらず、市場全体の拡大を鈍化させている。
複数の遺伝子治療候補が臨床評価段階にあることは、市場成長の大きな機会となる。このパイプラインの拡大は、科学技術の進歩と業界の取り組みを反映しており、ひいてはGMP準拠の製造施設の需要増加につながっている。今後の承認や新たな提携も相まって、これは収益成長を促進し、世界の遺伝子治療市場を拡大させ、関係者にとって数多くの機会を生み出すだろう。
2025年にはAAVセグメントが市場を席巻し、年平均成長率（CAGR）19.43%で成長すると予測されている。この成長は、病原性が低いこと、長期にわたる免疫応答を確立できることに起因する。遺伝子発現様々な組織に存在するため、承認済みおよび治験中の多数の治療法の基盤となっている。
非ウイルス性セグメントは、ウイルスキャリアの使用を排除し、挿入変異誘発や免疫反応のリスクを低減するため、分析期間を通じて安定した成長率を示すと予想されます。脂質ナノ粒子やポリマーベースのベクターを用いたこれらのシステムは、より安全で柔軟性があり、費用対効果の高い遺伝子送達オプションを提供し、大規模かつ反復投与による治療用途での採用拡大を後押ししています。
がん治療分野は、2025年の収益シェアが42%に達し、市場を牽引した。この成長は、様々ながんの罹患率の上昇に伴い、標的療法や個別化治療の必要性が高まっていることに起因する。
世界の遺伝子治療市場において、心血管疾患分野は分析期間中に年平均成長率（CAGR）19.6%で最も速い成長が見込まれています。この成長は主に、AAVベースの心臓遺伝子送達および再生血管新生プログラムの進歩に支えられた、心不全、虚血性疾患、心筋修復を標的とした遺伝子治療の開発の進展によって牽引されています。心機能回復のための遺伝子調節に焦点を当てた進行中の臨床研究と、世界的に増加する心疾患の負担が、遺伝子治療の普及をさらに加速させ、心血管疾患分野は腫瘍学に次ぐ遺伝子治療の次の主要な成長分野として位置づけられています。
表：適応症別セグメンテーション、2025年
2025年には、静脈内投与分野が収益面で市場を牽引しました。これは、迅速な吸収と広範囲な投与を可能にするという利点によるものです。この投与経路は、血液疾患、遺伝性代謝疾患、血液がんなどの全身性疾患の治療に不可欠です。
吸入投与分野は、分析期間中に16.9%という比較的緩やかな成長率にとどまると予想されます。これは、その適用範囲が全身性疾患ではなく、嚢胞性線維症や肺疾患などの局所的な呼吸器疾患に限られているためです。さらに、効率的なベクター送達、免疫応答の管理、エアロゾル化された形態での遺伝子安定性の維持といった課題が、静脈内投与経路と比較して、吸入投与の普及を阻害しています。
北米地域は2025年に53.98%の収益シェアを占め、市場を牽引しました。この成長は、遺伝子治療薬の生産を最大化するバイオテクノロジー企業や製薬企業の集中度の高さ、そして学術研究機関の強力な存在感によって支えられています。さらに、同地域における強固な資金調達エコシステムも、新規治療法の開発を加速させ、地域市場の成長に貢献しています。
米国の遺伝子治療市場は、希少小児疾患優先審査バウチャー（RPDD/PRV）プログラムによって大きく成長している。これは、希少小児疾患に対する遺伝子治療薬に対し、優先審査のためのバウチャーを付与する米国食品医薬品局（FDA）の政策である。このインセンティブは開発を促進し、投資を増加させ、米国の遺伝子治療市場規模を拡大させた。
アジア太平洋地域は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）20.12%で最も急速に成長する地域です。この成長は、先進的な治療法を促進するための政府主導の取り組みの増加によるものであり、革新的な治療法の商業化を支援し、ひいては地域全体の遺伝子治療の成長をさらに促進しています。
インドの遺伝子治療分野は、DBT BIRACによる重点的な資金提供とBioE3イニシアチブによって支えられており、これらの取り組みは、トランスレーショナルリサーチ、バイオ製造能力、熟練した人材育成を促進することで、市場の成長を独自に牽引してきました。これらの政府主導のプログラムは、インドの遺伝子治療市場規模を拡大し、GMPの向上と規制面での支援を通じて、長期的な市場成長を強化しました。
表：地域別市場シェア（2025年）
欧州の遺伝子治療市場は、研究開発と製造活動を単一のエコシステムに集約した集中型イノベーションハブへの移行によって牽引されている。ドイツ、英国、ベルギーなどの欧州諸国は、断片化された研究センターに頼るのではなく、スタートアップ企業、学術機関、GMP認証を受けた製造施設を一つの屋根の下に集めた専用ハブを構築している。このモデルは、効率的な連携を可能にし、ベクター製造や臨床試験支援のためのインフラへの共有アクセスを提供し、治療開発のコストと期間の両方を削減する。
全国各地の国立機関からの資金提供が大幅に増加したことにより、市場は成長を加速させている。例えば、国立健康研究所（NIHR）は、高度治療治療センター（ATTC）ネットワークに2,280万米ドルを拠出し、環境整備を目指した。先進治療医薬品（ATMP）英国全土で臨床試験が実施され、市場の成長をさらに促進した。
中東・アフリカ地域では、サラセミアや血友病の罹患率が高く、遺伝子治療への需要が著しく高まっている。これらの遺伝性疾患は、高度で標的を絞った治療法に対する切実なニーズを生み出しており、各国政府や医療機関は研究開発と臨床応用を優先的に進めている。
サウジアラビアが遺伝子治療、特に鎌状赤血球症や輸血依存性βサラセミアといった遺伝性血液疾患の治療において地域をリードする存在として台頭してきたことで、市場は成長を続けています。2024年1月には、サウジアラビア食品医薬品局（SFDA）がこれらの疾患に対する初のCRISPR/Cas9ベースの遺伝子編集療法であるCasgevyを承認するという画期的な出来事がありました。この承認は、高度な遺伝子医療をサウジアラビアの医療制度に統合する上で大きな一歩となり、国内における高度な遺伝子治療への投資、研究、そして普及を促進しました。
ラテンアメリカでは、地域の研究機関と国際的な製薬会社との提携により、地域の科学的専門知識が強化され、地域全体で遺伝子治療の開発と商業化が加速している。
ブラジルでは、複数の革新的な企業が細胞・遺伝子治療の分野を発展させています。治療薬開発企業であるGEMMABioは、希少疾患患者のための画期的な先進治療法の研究を加速させ、世界規模での普及を目指しています。同社はブラジル保健省と1億米ドルのパートナーシップを締結し、希少疾患に対する遺伝子治療をブラジルに導入する予定です。同様に、サンパウロを拠点とするバイオテクノロジー系スタートアップ企業Gen-tは、多様なブラジル国民から遺伝子データを体系的に収集し、疾患関連形質を研究することで、ヒトゲノムコレクションにおける民族的多様性を高めることを目指しており、20万人以上の参加者を募る計画です。これらの取り組みは、革新的な遺伝子・細胞治療の開発と実施におけるブラジルの役割の拡大を浮き彫りにしています。
世界の遺伝子治療市場は、多様な技術プラットフォーム、幅広い治療用途、企業ごとに異なる製品開発段階、遺伝子治療の製造・商業化における頻繁な提携、そして各国における異なる承認プロセスなどにより、中程度に細分化されており、地域特有のプレーヤーが存在するため、世界的な統合が阻害されている。
ビーコン・セラピューティクス社は、失明につながる様々な一般的な網膜疾患や希少な網膜疾患に苦しむ患者の視力を救い、回復させることを目的とした眼科遺伝子治療会社です。
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著者の詳細
Healthcare Lead
Debashree Bora is a Healthcare Lead with over 7 years of industry experience, specializing in Healthcare IT. She provides comprehensive market insights on digital health, electronic medical records, telehealth, and healthcare analytics. Debashree’s research supports organizations in adopting technology-driven healthcare solutions, improving patient care, and achieving operational efficiency in a rapidly transforming healthcare ecosystem.
掲載実績：
sales@straitsresearch.com