世界の遺伝子治療市場規模は、2022年に51億7,000万米ドルと評価されました。 2031年には399億5,000万米ドルに達すると推定されており、予測期間（2023～2031年）中に25.51%のCAGRで成長します。レポートによると、2034年末までに100万人以上の患者が遺伝子治療を受け、治療費は122億ドルに達する可能性があります。遺伝子治療市場は、主にがんなどの対象疾患の有病率の増加により、予測期間中に持続的な成長が見込まれています。遺伝子治療の研究開発プロジェクトを支援するためのR＆D投資の急増により、市場拡大がさらに促進されるでしょう。
遺伝子治療は、治療目的で変異した遺伝子の発現や生体細胞の生物学的特性を変更することで、病気の進行を防ぎます。遺伝子治療には、ウイルスベクター、細菌ベクター、プラスミドデオキシリボ核酸 (DNA)、ヒト遺伝子編集技術、患者由来細胞遺伝子治療など、さまざまな項目が含まれます。遺伝子治療では、個人のゲノムに健康な遺伝子を挿入して、遺伝性疾患の原因となる変異を修正します。
遺伝子治療には、体外遺伝子治療、体内遺伝子治療、原位置遺伝子治療など、さまざまな治療法があります。遺伝子治療は、病気の原因となる細胞を抑制、増幅、除去することで機能します。遺伝子治療により、病気の症状を永久に除去し、いかなる薬でも予防できない病気を治すことができます。また、がん、血友病、嚢胞性線維症、糖尿病、心臓病、後天性免疫不全症候群 (AIDS) など、さまざまな病気に対する体の抵抗力を高めます。
| レポート指標 | 詳細 |
|---|---|
| 基準年 | 2022 |
| 研究期間 | 2021-2031 |
| 予想期間 | 2024-2032 |
| 年平均成長率 | 25.51% |
| 市場規模 | |
| 急成長市場 | アジア太平洋地域 |
| 最大市場 | 北米 |
| レポート範囲 | 収益予測、競合環境、成長要因、環境＆ランプ、規制情勢と動向 |
| 対象地域 |
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近年、がん、心血管疾患などの慢性疾患の罹患率が大幅に増加し、人々の医療費が大幅に増加しています。遺伝子治療は従来の薬物療法よりも高い効果を示しており、がんやその他の疾患に苦しむ人々の間での導入が増加しています。この傾向は、結果として遺伝子治療市場の拡大に貢献しています。
国際がん研究機関が2020年に発表したデータによると、生涯のある時点で約20％の人ががんを経験すると予測されています。統計によると、がんによる死亡率は男性の方が高く、約8人に1人がこの病気で亡くなりますが、女性の場合は死亡率は約11人に1人です。したがって、がんの負担が増大すると、診断施設の負担も増加し、市場の成長にさらに大きく貢献することになります。
さまざまな疾患の負担が増大する中、バイオ医薬品企業は、疾患や病状に対してより効果的な新しい先進的な治療薬や医薬品を開発するために、研究開発活動に多額の投資を行っています。これにより、予測期間中の市場拡大がさらに加速すると予想されます。2021年9月に議会調査局が発表した世界の研究開発費ファクトシートによると、2000年以降、世界の研究開発投資総額は現在のドル換算で6,770億ドルから2019年には2.2兆ドルへと3倍以上に増加しています。
さらに、この分野の主要な市場リーダーによる新しい治療法や医薬品の研究開発への革新と投資、および遺伝子治療のための新製品の発売や研究開発施設の拡張も、市場の成長を後押しするでしょう。たとえば、レンチウイルスとアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療のパイプラインの製造をサポートするために、ロケット・ファーマシューティカルズは2021年2月にニュージャージー州クランベリーに新しい研究開発および製造工場を建設する予定です。
遺伝子治療のコストは、世界中の患者にとって大きな問題です。遺伝子治療は設計と製造に非常に費用がかかり、臨床研究と製品の市場投入も費用を増大させます。これが遺伝子治療が非常に高価である根本的な理由です。2021年5月にJournal of Managed Care and Specialty Pharmacyに掲載された「遺伝子治療は人々が考えるほど高価ではないかもしれない：単回および短期治療の価値を評価する際の課題」と題された記事によると、治療しなければ通常2歳までに死に至るまれな神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症に対する1回限りの遺伝子治療薬オナセムノゲン・アベパルボベックは、212万5000米ドルという価格で「史上最も高価な医薬品」と呼ばれています。したがって、製品価格の上昇は、予測期間中に発展途上国での市場成長を抑制するでしょう。
生物医学の急速な進歩により、遺伝子治療の新しい高度な戦略が開発される可能性があります。遺伝子治療は、さまざまな高度な技術により、徐々に優れたものへと進化しています。現在、遺伝子治療はバイオテクノロジー分野における有望な革命を活用する態勢が整っています。
2021年3月にFrontier in Genome Editionに掲載された「CRISPR/Cas：精密がん研究の進歩、限界、応用」と題された記事によると、CRISPR/Casは生きた真核細胞で特定のゲノム改変を行うことができる技術であり、21世紀の最も重要な科学的ブレークスルーの1つとなっています。この技術の進歩により、近年、基礎研究および臨床研究への応用が可能になりました。したがって、CRISPR遺伝子治療の技術的進歩は、さまざまな慢性疾患の診断に役立ち、遺伝子治療市場にチャンスを生み出す可能性があります。
世界の遺伝子治療市場は、適応症と技術によって区分されています。
適応症に基づいて、世界の遺伝子治療市場は、がん、代謝障害、眼疾患、脊髄性筋萎縮症、およびその他の適応症に分かれています。
がんセグメントは世界市場を支配しており、予測期間中に25.25％のCAGRを示すと予測されています。さまざまな種類のがんを治療するための遺伝子治療の可能性は、政府だけでなく非政府組織による研究開発活動への巨額の投資につながり、この分野での集中的な研究を促進しており、これらの研究活動の結果は、予測期間中のがんセグメントの成長に大きな影響を与えると予想されています。たとえば、Shoushan Huらが2021年10月に発表した調査研究によると、がん遺伝子治療に関する複数の主題からの学術的注目は2016年から2020年にかけて大幅に増加し、その中で材料科学、ナノサイエンス、ナノテクノロジーががん遺伝子治療の研究で急速に役割を果たしました。
デリバリーシステムの進歩により、遺伝子治療は代謝障害の治療精度が高いことから、代謝障害の治療に最も強力なツールの1つとして浮上しています。例えば、2020年8月にCarlos G. MoscosoとClifford J. Steerが発表した研究によると、肝臓を標的とした遺伝子治療は、単一遺伝子疾患（血友病AおよびB、尿素サイクル異常症、家族性高コレステロール血症など）の治療オプションであることがわかりました。前臨床段階と臨床段階の両方で大きな成功を収めています。2020年9月にBerna Seker Yilmazらが発表した研究によると、遺伝子治療は遺伝性代謝疾患とより安全なデリバリーベクターを持つ患者の治療オプションになりつつあり、レーバー先天性黒内障などのさまざまな遺伝性希少疾患で成功した結果が報告されており、さまざまな代謝障害の治療における遺伝子治療の可能性を示しています。
技術に基づいて、世界の市場は、アデノウイルスベクター、アデノ随伴ウイルスベクター、レンチウイルスベクター、レトロウイルスベクター、ヘルペスウイルスベクター、およびその他の技術に分類されます。
アデノ随伴ウイルスベクターセグメントは、遺伝子治療市場シェアが最も高く、予測期間中に26.36％のCAGRを示すと推定されています。アデノ随伴ウイルス（AAV）として知られる小型（25nm）の非エンベロープウイルスの4.7Kb一本鎖DNAゲノムは、さまざまなヒト疾患の治療のための遺伝子送達プラットフォームとして頻繁に使用されています。標的細胞での長期DNA持続、宿主炎症反応が最小限または全くないこと、遺伝子送達の高効率などの利点に加え、AAV媒介遺伝子置換、遺伝子サイレンシング、遺伝子編集の前臨床および臨床での成功により、AAVはさまざまな疾患の理想的な治療ベクターとして遺伝子治療セグメントで人気を博しています。したがって、AAVセグメントは大幅に成長すると予想されています。AAVウイルスベクターを使用した遺伝子治療に関する多くの研究調査と臨床試験が進行中であり、これは今後数年間で研究対象セグメントの成長に大きな影響を与えると予想されます。
レトロウイルスベクターは、ウイルス機能に必要なウイルス構造タンパク質と触媒タンパク質をコードする gag、pol、env 配列を持つ 2 つの 1 本鎖 RNA ゲノムのコピーで構成される 7 ～ 10 kb の長さの 1 本鎖 RNA ベクターです。レトロウイルスベクターは、細胞への遺伝子の効果的な導入を容易にするために、遺伝子治療でよく使用されます。これらのベクターには、治療遺伝子を細胞ゲノムに組み込むための簡単な操作プロセス、比較的高い濃度の組み換えレトロウイルス、顕著な有害作用を引き起こすことなくさまざまな標的種や細胞に感染する能力、組み換えウイルスの操作手順の簡素化など、いくつかの利点があります。これらの有利な特性により、遺伝子治療でレトロウイルスベクターが広く利用されるようになり、この特定のセグメントは大幅な成長が見込まれています。
地域別に見ると、世界の遺伝子治療市場は北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、南米、中東およびアフリカに分かれています。
北米は、市場シェアで最も重要な世界の遺伝子治療市場であり、予測期間中に24.81％のCAGRを示すことが推定されています。北米の遺伝子治療市場は、細胞療法の開発を支援する強力な規制枠組みと多くのバイオ医薬品企業の存在によって推進されています。遺伝子治療技術は上記の組織によってますます承認されており、市場の成長を促進すると予想されています。たとえば、ノバルティス社のAveXisは2019年5月に、米国FDAが、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子に両対立遺伝子変異を有する2歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児患者の治療にゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベック-xioi）の使用を承認したと発表しました。
さらに、カナダ保健医薬品技術庁（CADTH）によると、カナダの研究者は最近、多数の遺伝子治療試験に参加しているか、以前参加していた。その中には、創始者効果によりケベック州で有病率が高い単一遺伝子リポタンパク質リパーゼ欠損症に対する薬剤アリポジェン ティパルボベックの3つの試験のうち2つも含まれている（151～153）。したがって、上記のすべての要因が、将来的に市場の成長を後押しする可能性があります。
ヨーロッパは予測期間中に 25.87% の CAGR を示すと予測されています。ヨーロッパは世界で 2 番目に大きな遺伝子および細胞治療市場であり、ドイツと英国がトップを占めています。ドイツは、患者に利益をもたらし、遺伝子治療分野を前進させるために、革新的な医薬品の開発とテストを積極的に行っています。さらに、ドイツでは研究開発に十分な資金が投入されており、科学出版物や特許の成果は遺伝子治療の主要国のそれに匹敵します。これがドイツの市場成長を後押ししました。
さらに、市場プレーヤーによる新製品開発も市場の成長を促進する可能性があります。たとえば、2021年10月、ベーリンガーインゲルハイム、英国嚢胞性線維症遺伝子治療コンソーシアム、IPグループ、オックスフォードバイオメディカは、嚢胞性線維症患者向けのファーストインクラスの遺伝子治療の開発を加速したと発表しました。したがって、上記のすべての要因が英国における遺伝子治療の市場成長を後押ししています。したがって、上記のすべての要因が、この地域の市場成長を後押ししています。
アジア太平洋地域は最も速いペースで成長すると予想されています。この地域の市場成長は、高齢者人口の増加、製品の発売の急増、規制枠組みの改善などの要因によって後押しされています。例えば、2020年7月に公開された「中国における遺伝子治療に注目」と題された記事によると、中国の人口は14億人を超え、遺伝性疾患を抱える人は推定5,700万人、毎年400万人以上の新規がん患者が発生しており、新しい治療法の緊急のニーズが生じており、遺伝子治療はその重要な要素になりつつあります。さらに、2021年3月に公開された「日本における遺伝子治療製品の現状と将来展望」と題された記事によると、2021年1月現在、日本で承認されている再生医療製品は10件に上ります。再生医療製品や細胞・遺伝子治療製品の研究開発は、特に遺伝子治療製品を中心に加速しています。
中東およびアフリカでは、地域の疾病負担により製薬業界による研究開発費が増加しており、この地域の遺伝子治療市場に影響を与えています。たとえば、GLOBOCAN 2020の統計によると、南アフリカでは2020年に推定108,000件の新たながん症例が確認され、2040年までに178,000件に達すると推定されています。さらに、遺伝子治療を提供するための製薬会社間の協力や合併が市場の成長を牽引する可能性があります。たとえば、2021年1月、Orchard Therapeuticsは、希少遺伝性疾患に関する豊富な経験を持つ2つの専門製薬会社、GenPharm ServicesおよびGENと提携することにより、中東とトルコでの商業的範囲を拡大する予定です。
