遺伝子治療市場 サイズと展望 2026-2034

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市場の牽引役

遺伝子治療の事前登録の増加

2024年第1四半期から2025年第1四半期にかけて遺伝子治療の事前登録が着実に増加していることは、研究開発活動の加速とパイプラインの力強い成長を示しています。下のグラフに示すように、事前登録は2024年第1四半期の4件から2025年第1四半期（ASGCT）には13件に増加しており、これは急速な研究開発の勢いとパイプラインの拡大を反映しています。この急増は、メーカーにとって承認取得の迅速化、ポートフォリオの拡大、そして最終的には市場プレゼンスの強化につながる新たな手段となりました。

市場の制約

遺伝子治療の高コスト

遺伝子治療の高コストは、患者のアクセスと費用負担を制限し、市場の成長を阻害しています。遺伝子治療は1回投与あたり最大425万米ドルの費用がかかり、価格設定上の懸念が生じています。こうした価格設定上の課題は、広範な導入を制限し、医療予算を圧迫し、償還のハードルとなります。また、保険適用の決定を遅らせ、治療の利用可能性を低下させ、臨床上の大きな可能性にもかかわらず、市場全体の拡大を鈍化させます。

市場機会

遺伝子治療のパイプライン分布

臨床評価中の遺伝子治療候補が複数存在することは、市場成長の大きな機会を表しています。このパイプラインの増加は、科学の進歩と業界のコミットメントを反映しており、GMP準拠の製造施設に対する需要の増加につながっています。今後の承認取得や新たな提携と相まって、収益成長を促進し、世界の遺伝子治療市場を拡大し、関係者に多くの機会をもたらします。

ベクターインサイト

AAVセグメントは2025年に市場を席巻し、19.43%のCAGRで成長すると予測されています。この成長は、AAVの病原性が最小限であること、様々な組織で長期的な遺伝子発現を確立できることに起因しており、多くの承認済みおよび治験中の治療法の基盤となっています。

非ウイルス性セグメントは、ウイルスキャリアの使用が不要になることで挿入変異や免疫反応のリスクが低減するため、分析期間全体にわたって安定した成長率が見込まれます。脂質ナノ粒子またはポリマーベースのベクターを用いたこれらのシステムは、より安全で柔軟性が高く、費用対効果の高い遺伝子送達オプションを提供し、大規模投与および反復投与治療への採用拡大を支えています。

適応症に関する洞察

がん分野は2025年に42%の収益シェアで市場を席巻しました。この成長は、様々ながんの罹患率の上昇に起因しており、標的治療および個別化治療のニーズが高まっています。

世界の遺伝子治療市場において、心血管疾患分野は分析期間中に19.6%という最も高いCAGRで成長すると予測されています。この成長は主に、心不全、虚血性疾患、心筋修復を標的とした遺伝子治療の開発増加によって牽引されており、AAVベースの心臓遺伝子送達および再生血管新生プログラムの進歩がそれを支えています。心機能の回復を目的とした遺伝子調節に焦点を当てた進行中の臨床研究と、世界的な心疾患負担の増大により、遺伝子治療の導入がさらに加速し、心血管疾患への応用は、腫瘍学に次ぐ遺伝子治療の次なる主要な成長フロンティアとして位置付けられています。

表：適応症別セグメンテーション、2025年

投与経路に関する洞察

迅速な吸収と広範な分布を保証する能力により、静脈内投与セグメントは2025年の収益面で市場を席巻しました。この経路は、血液疾患、遺伝性代謝疾患、血液がんなどの全身性疾患の治療に不可欠です。

吸入セグメントは、分析期間中に16.9%という比較的緩やかな成長率を示すと予想されています。これは、吸入セグメントの適用範囲が、全身性疾患ではなく、嚢胞性線維症や肺疾患などの局所的な呼吸器疾患に限定されているためです。さらに、効率的なベクター送達、免疫応答の管理、エアロゾル化における遺伝子安定性の維持に関する課題により、静脈内経路と比較して広範な採用が制限されています。

競争環境

世界の遺伝子治療市場は、多様な技術プラットフォーム、幅広い治療用途、企業間の製品開発段階のばらつき、遺伝子治療の製造・商業化における頻繁な提携、そして各国の承認プロセスの違いにより、中程度の細分化を特徴としています。これらの地域特有のプレーヤーの存在が、世界的な統合を阻害しています。

ビーコン・セラピューティクス：新興市場プレーヤー

ビーコン・セラピューティクス社は、眼科遺伝子治療を専門とする企業であり、失明につながる様々な一般的および希少な網膜疾患に苦しむ患者の視力の維持・回復を目指しています。

• 2025年1月、ビーコン・セラピューティクス・ホールディングス・リミテッドは、米国食品医薬品局（FDA）がX連鎖性網膜色素変性症の治療薬としてラルゾバに再生医療の先進治療指定を付与したことを発表しました。

地域分析

北米地域は、2025年の収益シェアで53.98%を占め、市場を牽引しました。この成長は、遺伝子治療の生産量が最も多いバイオテクノロジー企業と製薬企業の集中と、学術研究機関の強力な存在によって牽引されています。さらに、この地域には強力な資金調達エコシステムがあり、これが新規治療法の開発を加速させ、地域市場の成長にも貢献しています。

米国の遺伝子治療市場は、希少小児疾患優先審査バウチャー（RPDD/PRV）プログラムによって成長を続けています。これは、米国食品医薬品局（FDA）が、希少小児疾患に対する遺伝子治療に優先審査のバウチャーを付与する政策です。このインセンティブは開発を促進し、投資を増大させ、米国の遺伝子治療市場規模を拡大しました。

アジア太平洋地域の遺伝子治療市場に関する洞察

アジア太平洋地域は、予測期間中に20.12%のCAGRで成長し、最も急速に成長している地域です。この成長は、先進的な治療法を促進するための政府の取り組みの増加によるもので、革新的な治療法の商業化を支援し、ひいては地域全体の遺伝子治療の成長をさらに促進しています。

インドの遺伝子治療セクターは、DBT BIRACによる重点的な資金提供とBioE3イニシアチブによって支えられており、これらはトランスレーショナルリサーチ、バイオ製​​造能力、熟練労働者の育成を促進することで、市場の成長を独自に促進しました。これらの政府主導のプログラムは、インドの遺伝子治療市場規模を拡大し、GMPのアップグレードと規制支援を通じて長期的な遺伝子治療市場の成長を促進しました。

表：地域別市場シェア（2025年）

出典：Straits Research

ヨーロッパ市場インサイト

ヨーロッパの遺伝子治療市場は、研究、開発、製造活動が単一のエコシステムに集約された、集中型イノベーションハブへの移行によって推進されています。ドイツ、英国、ベルギーなどの欧州諸国は、分散した研究センターに依存するのではなく、スタートアップ企業、学術機関、GMP認証製造施設を一箇所に集めた専用ハブを構築しています。このモデルにより、効率的な連携が可能になり、ベクター製造と臨床試験支援のためのインフラへの共有アクセスが提供され、治療法開発のコストと期間の両方が削減されます。

市場は、全国の国立研究所からの資金提供が大幅に増加したことで活況を呈しています。例えば、国立保健研究所（NIHR）は、英国全土で先端治療医薬品（ATMP）の臨床試験環境を整備することを目的として、先端治療センター（ATTC）ネットワークに2,280万米ドルの資金提供を行い、市場の成長をさらに促進しました。

中東およびアフリカ市場インサイト

中東・アフリカ地域では、サラセミアと血友病の有病率が高く、遺伝子治療ソリューションの需要が著しく高まっています。これらの遺伝性疾患は、高度な標的治療の切迫したニーズを生み出しており、政府や医療提供者は研究と臨床導入を優先しています。

サウジアラビアが遺伝子治療、特に鎌状赤血球症や輸血依存性βサラセミアなどの遺伝性血液疾患の治療において、この地域のリーダーとして台頭していることから、市場は成長しています。2024年1月、サウジアラビア食品医薬品局（SFDA）がこれらの疾患に対する初のCRISPR/Cas9ベースの遺伝子編集治療であるCasgevyを承認したことは、画期的な出来事でした。この承認は、先進的な遺伝子医療をサウジアラビアの医療システムに統合する上で大きな一歩となり、国内における先進的な遺伝子治療への投資、研究、そして導入を促進しました。

ラテンアメリカ市場の洞察

ラテンアメリカでは、地域の研究機関と国際的な製薬企業との提携により、地域の科学的専門知識が強化され、地域全体で遺伝子治療の開発と商業化が加速しています。

ブラジルでは、複数の革新的な企業が細胞・遺伝子治療の分野を発展させています。治療薬企業であるG​​EMMABioは、希少疾患の患者さんの人生を変えるような先進的な治療法の研究を加速し、世界規模でアクセスを拡大することに注力しています。同社は、希少疾患に対する遺伝子治療をブラジルに導入するため、ブラジル保健省と1億米ドルの提携契約を締結しました。同様に、サンパウロを拠点とするバイオテクノロジー系スタートアップ企業であるG​​en-tは、多様なブラジル人集団から遺伝子データを体系的に収集し、疾患関連形質を研究することで、ヒトゲノムコレクションにおける民族的多様性の向上を目指しており、20万人以上の参加者を募集する計画です。これらの取り組みは、革新的な遺伝子・細胞治療の開発と実装におけるブラジルの役割の拡大を浮き彫りにしています。

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遺伝子治療市場のトップ競合他社

1. Beacon Therapeutics
2. Astellas Pharma Inc.
3. Novartis AG
4. Beam Therapeutics
5. bluebird bio, Inc.
6. Adverum Biotechnologies, Inc.
7. Benitec Biopharma
8. Oxford Biomedica PLC
9. Sangamo Therapeutics
10. uniQure N.V.
11. Verve Therapeutics, Inc.
12. CRISPR Therapeutics.
13. Krystal Biotech, Inc. 
14. Editas Medicine
15. Taysha GTx
16. Voyager Therapeutics, Inc.
17. Sarepta Therapeutics, Inc.
18. BioMarin Pharmaceutical Inc. 
19. MeiraGTx Limited.
20. Neurogene Inc.
21. Others

最近の動向

• 2025年8月～米国米国食品医薬品局（FDA）は、再発性呼吸器乳頭腫症（RRP）の成人患者の治療薬として、非複製性アデノウイルスベクターを用いた免疫療法薬Papzimeos（ゾパポゲン・イマデノベック-drba）を承認しました。
• 2025年4月～FDAは、Abeona Therapeutics社のZevaskyn（プラデマゲン・ザミケラセル、pz-cel）を承認しました。これは、劣性栄養障害性表皮水疱症（RDEB）患者の創傷に対する初の遺伝子改変細胞療法となりました。
• 2025年3月～Bharat Biotechは、インドのハイデラバードにあるゲノムバレーに、細胞および遺伝子治療薬の製造のための垂直統合型施設を設立しました。同社は、この7,500万米ドルの投資はロシアにおける同種投資としては初であり、地域における生産能力の大幅な拡大を示すものだと主張した。
• 2025年3月 - ジェネリウムは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するAAV9をベースとした遺伝子治療薬GNR-097の第1/2相臨床試験を開始すると発表した。この試験は、薬剤の忍容性、安全性、および有効性を評価することを目的としており、ロシア連邦とベラルーシ共和国で実施される予定だった。