重症筋無力症治療市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：タイプ別（眼筋型重症筋無力症、先天性重症筋無力症、一過性新生児重症筋無力症）、治療法別（薬物療法、手術、自家造血幹細胞移植（HSCT）、血漿交換療法および静脈内免疫グロブリン療法、その他）、エンドユーザー別（病院、クリニック、学術研究機関、その他）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東およびアフリカ、ラテンアメリカ）予測、2025年～2033年

市場成長要因

患者数の増加

重症筋無力症は世界的に増加傾向にある。医学誌「ランセット」に掲載された研究によると、重症筋無力症の世界的な罹患数は70万人を超えると予測されている。この疾患の発生率が高い背景には、診断技術の向上、人口の高齢化、そして疾患に対する意識の高まりなど、いくつかの要因が考えられる。

Our World in Dataの統計によると、2025年には65歳以上の人口は約8億3000万人に達すると予測されています。国連の予測では、この数は2054年までに17億人に増加すると見込まれています。一方、国連によると、世界の平均寿命は2024年には73.3歳でしたが、2050年までに77.0歳に上昇すると予想されています。結果として、患者数の増加が見込まれ、代替治療法の必要性が高まる可能性があります。

規制関連サポート

重症筋無力症などの希少疾患に特化した希少疾病用医薬品や治療法に対する支援的な規制や簡素化された承認手続きの存在は、製薬会社がこの疾患の治療法の進歩に資源を投入することを促し、ひいては市場拡大を刺激する。

• 例えば、2025年4月、米国食品医薬品局（FDA）は、ジョンソン・エンド・ジョンソン社が製造するニポカリマブ（IMAAVY™）を、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体または抗筋特異的チロシンキナーゼ（MuSK）抗体の検査で陽性反応を示した成人の全身性重症筋無力症（gMG）の治療薬として承認した。

さらに、2025年4月には、オランダに本社を置く免疫学に特化したグローバルバイオテクノロジー企業であるargenx社が製造するVYVGART Hytruloのプレフィルドシリンジ版がFDAの承認を受け、AChR陽性全身性重症筋無力症の高齢者を含む多くの患者が自宅で自己注射できるようになりました。これにより、点滴センター以外へのアクセスが拡大し、繰り返しクリニックに通うという物流上の負担を軽減できます。

市場抑制

限定的な認識

重症筋無力症はまれな自己免疫疾患です。比較的まれな疾患であるため、医療従事者はその症状を十分に認識していなかったり、他の神経筋疾患と誤診したりする可能性があります。疾患に関する知識不足は診断の遅れにつながり、患者の症状が悪化し、重篤な疾患や全体的な健康状態の悪化を招く恐れがあります。

重症筋無力症（MG）は、症状の多様性や認知度の低さから、診断が見落とされるケースが少なくありません。患者は症状を加齢、ストレス、あるいは他の疾患によるものと考えがちで、医療従事者も重症筋無力症を鑑別診断として考慮しない場合があります。そのため、早期介入や適切な治療の機会を逃し、病状がコントロールされないまま進行してしまう可能性があります。これらの問題が複合的に作用し、市場の成長を阻害しています。

市場機会

研究開発および臨床試験の成長

製薬会社、学術機関、研究機関は研究開発（R&D）にリソースを割り当て、臨床試験重症筋無力症に対する新規医薬品、治療法、および治療方法を開発する。

2025年8月、セムジシラン単剤療法は、NIMBLE第III相試験において主要評価項目と主要副次評価項目の両方を達成し、MG-ADLスコアの著しい改善と補体C5活性の74%阻害を示しました。セムジシランの重症筋無力症プログラムへの資金提供は、主にリジェネロン・ファーマシューティカルズが、別の製薬会社であるアルニラム・ファーマシューティカルズとの提携およびライセンス契約に基づき行っており、リジェネロンは2026年第1四半期までに米国での承認申請を行う予定です。

さらに、2024年2月には、研究者らは、全身性重症筋無力症患者の潜在的な治療薬として、完全ヒト型モノクローナル抗体の有効性を評価する第3相臨床試験を開始する予定です。研究者らによると、この研究は、時間の経過とともに症状の強度が変化する重症筋無力症の管理において、医療従事者に重要な支援を提供するとのことです。FLEX試験は、バトクリマブが、疾患のさまざまな段階にある患者のさまざまなニーズを満たす上で有効であるかどうかを調査することを目的としています。これには、増悪時の症状の緩和、重症筋無力症の症状の重篤な悪化の予防、および寛解の維持が含まれます。

市場セグメンテーション

タイプインサイト

眼筋型重症筋無力症（OMG）セグメントが最大の市場シェアを獲得すると予想されています。眼筋型重症筋無力症（OMG）は、随意筋の衰弱と疲労を特徴とする神経疾患である重症筋無力症（MG）の一種です。全身の多くの筋肉群に影響を与える全身性重症筋無力症とは異なり、眼筋型重症筋無力症は主に眼球運動とまぶたの機能を制御する筋肉を標的とします。眼筋型重症筋無力症の治療は個別化されていますが、多くの場合、第一選択治療としてコリンエステラーゼ阻害薬が使用されます。日本で行われた研究では、コルチコステロイドやその他の薬剤が免疫抑制剤免疫系に作用する薬剤であるこれらの薬剤は、単独で使用した場合、またはコリンエステラーゼ阻害剤と併用した場合に、眼筋型重症筋無力症の症状を緩和することができる。

治療に関する洞察

自家造血幹細胞移植（HSCT）セグメントが最大の市場シェアを占めています。自家造血幹細胞移植（HSCT）は、患者の幹細胞（通常は骨髄または末梢血から）を採取する医療技術です。これらの幹細胞は、機能不全の免疫細胞を根絶するために強力な化学療法を受けます。その後、採取された幹細胞は患者の体内に戻され、理想的には病状の原因となる自己免疫反応のない新しい免疫系の再生を促進します。自家造血幹細胞移植（HSCT）は、重症筋無力症などの特定の病状によって損なわれた可能性のある患者の造血機能と免疫系の機能を回復させることを目的としています。

エンドユーザーのインサイト

病院部門は世界市場を牽引しています。重症筋無力症の患者は、重篤な増悪や危機的状況に陥った際に、入院治療を必要とすることがよくあります。重症筋無力症の治療には、神経内科医、呼吸器内科医、集中治療医、外科医、看護師、その他の医療専門家など、様々な医療専門家が連携したアプローチが不可欠です。このような包括的なケアは、患者一人ひとりのニーズに合わせてカスタマイズされ、病院部門の成長に貢献すると期待されています。

地域別分析

北米は、世界の重症筋無力症治療市場において最も重要なシェアを占めており、予測期間中に大幅な拡大が見込まれています。重症筋無力症治療市場は、主に北米地域における重症筋無力症患者の罹患率の高さに起因して、北米によって牽引されています。

米国における重症筋無力症の推定罹患率は、人口10万人あたり14～20例であり、これは国内で約3万6000～6万人の患者数に相当する。さらに、重症筋無力症の新たな治療法の研究開発が活発化しており、こうした研究から得られる良好な成果が、同地域における市場拡大を促進すると期待されている。

• 2025年4月、米国で実施された第2b相臨床試験では、BCMAを標的とするように設計された自家mRNA遺伝子改変CAR-T細胞療法であるDescartes-08が、全身性重症筋無力症患者を対象に評価された。南フロリダ大学の研究者らが主導したこの研究では、重度の前治療を受けた36人の患者を追跡調査し、うち12人から詳細なデータが得られた。

治療後、参加者は顕著かつ持続的な臨床的改善を示し、MG-ADLスコアは12か月時点で平均4.8ポイント低下しました。治療は忍容性が高く、1年間の追跡調査期間を通して良好な安全性プロファイルを示しました。この治験は、米国における自己免疫疾患へのCAR-T細胞療法の応用において、意義のある現実的な進歩を示しており、難治性重症筋無力症の治療法を変革する可能性を浮き彫りにしています。

アジア太平洋地域の市場動向

アジア太平洋地域は、著しい成長の可能性を秘めている。医療インフラの拡充と人々の意識向上により、重症筋無力症（MG）治療の普及が進んでいる。加えて、様々な研究機関、団体、そして有力企業による研究開発活動も著しく増加している。

• 2025年7月、QiらはBMC Neurology誌に症例報告を発表し、免疫チェックポイント阻害剤療法に関連した重症筋無力症と同時発症の筋炎を発症した患者におけるエフガルチギモドの使用について詳述した。

患者は、筋炎を伴う重症筋無力症を発症した。免疫チェックポイント阻害剤これらは、時に重篤な自己免疫性神経筋合併症を引き起こすことが知られている癌治療薬である。

患者は、循環する病理学的IgG自己抗体を減少させる新生児Fc受容体（FcRn）阻害薬であるエフガルチギモドによる治療を受けた。この治療により神経筋症状の臨床的改善が見られ、この疾患の治療における重要な進歩となった。