01 世界の筋萎縮性側索硬化症治療市場規模は、2025年に8億6,000万米ドルと評価され、2026年の9億1,000万米ドルから2034年には14億2,000万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間中の年平均成長率(CAGR)は5.76%となる見込みです。北米は、2025年に42.6%の市場シェアを占め、筋萎縮性側索硬化症治療市場を牽引しました。筋萎縮性側索硬化症(ALS)、通称ルー・ゲーリック病は、随意筋を制御する中枢神経系の神経細胞を徐々に侵す神経変性疾患です。一般的な症状としては、腕や脚の筋肉の萎縮に伴う筋肉のけいれん、こわばり、筋力低下などが挙げられます。ALS患者のほぼ半数では、嚥下、呼吸、発話、歩行、手の使用といった機能が失われる可能性があります。米国国立神経疾患・脳卒中研究所(NINDS)の報告によると、ALS患者は呼吸能力が徐々に低下した後、3~5年以内に呼吸不全で亡くなることが多い。また、ALSには2つの形態があり、米国では孤発性ALSが90~95%を占め、残りは家族性ALSであると指摘している。
2025年5月:バイオジェンは、SOD1変異型ALSを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド療法であるカルソディ(トフェルセン)へのアクセス拡大に向けた取り組みを継続した。この治療法は、遺伝子標的型ALS治療アプローチにおける重要な進歩であり、精密医療に基づく疾患管理への移行を支えるものである。
2025年6月:ニューロセンス・セラピューティクス社は、ALS治療薬として評価中の併用療法であるPrimeCの臨床開発活動を推進した。同社は、多標的治療アプローチを通じて疾患の進行を遅らせることに焦点を当てた研究を引き続き進めている。
2025年7月:Insitroとブリストル・マイヤーズ スクイブは、ALS治療薬開発に人工知能と機械学習技術を応用するため、提携関係を拡大した。この提携は、計算手法を用いてALSの潜在的な治療法を特定し、開発することに重点を置いている。
2025年9月:プリレニア・セラピューティクス社とフェレール社は、ALS治療薬プリドピジンを第3相臨床試験プログラムに進める計画を発表した。この共同研究は、より多くの患者集団において、この治療法の潜在的な神経保護効果を評価することを目的としている。