酵素補充療法市場の規模、シェア、トレンド分析レポート。製品別（アガルシダーゼベータ、イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、イデュルスルファーゼ、ガルスルファーゼ、ラロニダーゼ、その他）、疾患別（ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症、外分泌膵機能不全（EPI）、その他）、エンドユーザー別（病院、点滴センター、在宅医療環境）、投与経路別（経口、非経口）、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東、アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2024年～2032年

市場概況

世界の酵素補充療法市場規模は、2023年に92億5,000万米ドルと評価されました。予測期間（2024年～2032年）中に8.98%のCAGRで成長し、2032年までに184億2,000万米ドルに達すると予測されています。

酵素補充療法は、体内の欠損または不足している酵素を補充する医療の一種です。この処置は通常、患者に酵素を含む溶液を静脈内（IV）注入することによって行われます。酵素補充療法（ERT）は、欠損または不十分な酵素を補充することで特定の遺伝性疾患を持つ人々を治療する医療処置です。ERTが治療する主な病状は、リソソーム蓄積症（LSD）です。これは、酵素欠乏により細胞内に化学物質が蓄積することを特徴とする、まれな遺伝性代謝疾患のグループです。組み換え酵素は、欠損または不十分な酵素を補充するために、ERTの一環として静脈内投与されます。酵素は蓄積している化学物質を特に標的として分解し、その濃度を下げて症状や疾患の発症を早めます。

市場動向

世界の酵素補充療法市場の推進要因

費用対効果と生活の質の向上により、患者は在宅ケア環境に移行している

リソソーム蓄積症の患者は、病院よりも自宅でケアを受けることが多い。例えば、環境研究公衆衛生の調査によると、ポーランドで調査対象となった患者の80％が、自宅で資格のある看護師からケアを受けることを好んだ。ほとんどの患者は、安全性、有効性、生活の質の高さから、病院での治療から在宅治療に切り替える用意があると報告されている。さらに、COVID-19の流行は、在宅ケア環境の増加傾向に大きく貢献している。ガレノス出版の調査分析によると、回答者の89％が、病院で病気に感染することを恐れて、パンデミック中に在宅ケア療法を求めた。快適さ、費用対効果、リスクのない環境など、在宅ケア治療の特定の利点は、パンデミック中に患者がこれらの環境に移行することを促進している。このような要因が市場の成長を促進している。

希少疾患の増加

ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、MPSなどのいくつかのリソソーム蓄積疾患の有病率は、世界中で徐々に増加しています。たとえば、国立神経疾患・脳卒中研究所は、2021年8月に米国で約32,950件のポンペ病の症例があり、4万人に1人であると報告しました。全米ファブリー財団も、2020年5月時点で米国のファブリー病患者は約7,713人であると推定しています。したがって、まれなリソソーム蓄積疾患の患者プールが大きいため、酵素補充療法などの効果的な治療の代替手段に対する需要が高まっています。まれな疾患の診断率が徐々に増加しているのは、さまざまな国の政府や非営利団体が国民の意識を高めるための取り組みを強化している結果でもあります。その結果、これらの重要な要素、および先進国における有利な償還ポリシーと医療に対する政府の支援により、この治療法の採用率が上昇し、予測期間中の市場の拡大が促進されます。

世界の酵素補充療法市場の抑制

治療費の高騰

先進国で利用できる積極的な償還ポリシーと、まれな病気の発生率の増加は、市場拡大の主な原動力です。しかし、この治療法の資格を持つ医療技術者の不足や発展途上国での不十分な償還ポリシーなど、いくつかの問題によって市場の拡大は制約されています。たとえば、国立ゴーシェ財団は、ゴーシェ病患者1人あたりの年間平均支出は約20万米ドルであると推定しています。Elsevier BVのレポートによると、ブラジルの罹患人口におけるERTプロセス症状の開始と発現の間にはかなりの遅延が見られました。この遅延の主な原因は、この国での保険適用の欠如です。

また、薬理学的シャペロンが人体の血液脳関門を効果的に通過できるシャペロン療法などの治療法が利用できることから、ERT手順よりも代替療法に対する需要が高まっています。前述の問題や、治療開始後1～4か月以内に起こる発熱、顔面紅潮、呼吸困難などのいくつかの副作用は、酵素補充療法の世界市場の成長をさらに抑制しています。

世界の酵素補充療法市場の機会

主要プレーヤーによる幅広い製品ラインナップ

バイオマリン、サノフィ、アッヴィ、武田薬品工業などの厳選された有名企業が業界を支配しています。これらの企業が業界で優位に立っている主な要因の1つは、製品の国際的な普及拡大を目的に、他の大手市場プレーヤーとの提携や買収を重視していることです。例えば、武田薬品工業は2021年9月に、ハンター症候群の治療薬JR-141を米国外で商品化するために、JCRファーマシューティカルズ株式会社と提携・協力契約を締結したと発表しました。

一方、Clinigen Group plc、TEIJIN LIMITEDなどの新興企業は、さまざまな治療疾患に対する新製品の導入に継続的に注力しています。さらに、規制当局からの販売承認の取得に重点を置くことで、先進国と新興国の両方で高まるリソソーム蓄積疾患の治療需要への対応に貢献しています。たとえば、2019年5月、TEIJIN LIMITEDは、非経口投与によるアデノシンデアミナーゼ（ADA）欠乏症の治療を目的としたRevcovi 2.4 mgを導入しました。

分析

世界の市場は、製品、疾患の種類、投与経路、エンドユーザーに分類されています。

製品に基づいて、世界の酵素補充療法市場は、アガルシダーゼ ベータ、イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼ アルファ、イデュルスルファーゼ、ガルスルファーゼ、ラロニダーゼなどに分かれています。

アガルシダーゼ ベータ セグメントは世界市場を支配しており、予測期間中に 8.23% の CAGR で成長すると予想されています。これは、慢性および致命的なリソソーム蓄積疾患の罹患率が上昇しているためです。ファブリー病などのリソソーム蓄積疾患は、極めてまれな X 連鎖疾患です。ファブリー病は、ヒト α-ガラクトシダーゼ (AGAL) の組み換えバージョンである Algasidase Alfa で治療されています。この酵素は、武田薬品工業の関連会社である Shire によって Replagal として製造されています。Replagal は、カナダ、英国、その他のヨーロッパ諸国での販売および製造の承認を受けています。

さらに、2019年にJIMDで発表された研究では、ファブリー病は透析を受けている人に多く見られることが判明しました。ファブリー病は、世界中の透析患者の1.2％に確認されています。ファブリー病の発症頻度が上昇しているため、現在では治療が必要であり、アルガシダーゼアルファ分野の酵素補充療法市場の成長を促進すると予想されています。

病気の種類に基づいて、市場はゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症、外分泌膵機能不全（EPI）などに分類されます。

酵素補充療法市場ではさまざまな疾患が治療されていますが、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などのリソソーム蓄積疾患が主流となっています。ゴーシェ病は、有病率がやや高く、生涯にわたる治療が必要であることから、現在トップを占めています。これらの要因が市場シェアを押し上げています。しかし、すべてのリソソーム蓄積疾患は、コストが高く、継続的な治療が必要であることから、優位に立っています。他の疾患の治療の進歩によって状況が変化する可能性はあるものの、リソソーム蓄積疾患は、当面は引き続き重要な役割を担うと予想されています。

投与経路に基づいて、市場は経口と非経口に分類されます。

非経口投与、特に静脈内 (IV) 注入は、酵素補充療法の分野では主流の投与方法です。この主流の理由には、多くの重要な利点があります。まず、経口薬と比較して、非経口投与では酵素を血流に直接送達できるため、より迅速かつ制御された放出が得られます。これは多くの酵素補充療法、特に症状の迅速な緩和や病気の進行防止を目的とした療法にとって重要です。次に、経口薬は分解したり消化器系で吸収されにくくなったりするため、効果が低下します。非経口投与ではこれらの問題が回避され、標的臓器に確実かつ予測可能な用量が確実に届きます。

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、輸液センター、その他に分類されます。

酵素補充療法は、主に病院で行われています。この優位性にはいくつかの理由があります。まず、これらの療法は複雑なプロセスであることが多く、特殊なツールと熟練した作業員が必要ですが、これらは医療施設で簡単に入手できるリソースです。一方、酵素補充療法では、滅菌された管理された環境での静脈内 (IV) 治療が頻繁に必要になります。次に、副作用の可能性があるため、患者のモニタリングが非常に重要であり、病院には患者の安全を確保するためのスタッフとリソースの両方があります。最後に、ゴーシェ病などの治療可能な病状の重症度により、病院による広範な医療が必要になることがよくあります。将来的には点滴センターが便利になる可能性があり、安定した患者には在宅ケアが適している場合もありますが、当面は病院が酵素補充療法の主な提供者であり続けるでしょう。

地域分析

地域に基づいて、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、LAMEA にわたる世界市場が分析されます。

北米が世界市場を支配

北米は、酵素補充療法のグローバル市場において最も重要なシェアを占めており、予測期間中に大幅な成長が見込まれています。北米は、希少疾患の治療に関して政府やその他の組織が講じた措置により、40.84% という大きな市場シェアを占めると見込まれています。たとえば、国立衛生研究所は、希少疾患の研究のために、2019 年に 20 チーム (研究者、医師、患者、家族からなる 5 つの新しいグループを含む) に 3,100 万ドル以上の資金を提供しました。データ調整センターは、研究イニシアチブを支援するためにさらに 700 万ドルを提供しました。さらに、国立衛生研究所の機関の 1 つである国立トランスレーショナル サイエンス推進センター (NCATS) は、希少疾患の患者の治療に完全に焦点を合わせています。北米での酵素補充療法の使用も、まれな疾患の有病率が高いため増加すると予想されています。遺伝性および希少疾患情報センター (GARD) によると、現在、約 2,500 万から 3,500 万人のアメリカ人が希少疾患に苦しんでいます。

ヨーロッパは世界で2番目に大きな市場シェアを占めました。ゴーシェ病、MPSなどを含むいくつかのまれなリソソーム疾患に対するヨーロッパのいくつかの国での有利な償還慣行が、主に増加の原因です。たとえば、F1000リサーチ社によると、2019年にポーランド国立健康基金の国家医薬品プログラムの下で、ファブリー病のERTで患者が初めて償還を受けました。この地域の市場は、医療インフラの急速な発展とまれな疾患の治療に対する需要の高まりにより拡大しています。予測期間中、アジア太平洋地域は相当なCAGRで発展すると予想されています。まれな疾患の患者数の増加と、この治療法の知識を高めるための政府やその他の民間組織の取り組みの増加により、一般の人々の間での需要と採用が促進され、市場の拡大が推進されています。

最近の動向

• 2023年4月 - AbbVie社の発表によると、QULIPTA®（アトゲパント）は、成人の片頭痛予防を含む適応症の拡大についてFDAの承認を受けた。承認の結果、QULIPTAは現在、反復性片頭痛と持続性片頭痛の両方の治療に認可されている唯一の経口カルシトニン遺伝子関連ペプチド（CGRP）受容体拮抗薬である。慢性片頭痛患者は、1か月に15日以上の頭痛日数を報告しており、そのうち少なくとも8日は片頭痛日である。
• 2023年3月 - 米国食品医薬品局（FDA）は、注射用VOXZOGO®（ボソリチド）の追加新薬申請（sNDA）を受理し、国内での治療が5歳未満の軟骨無形成症の子供にも拡大されました。このニュースは、遺伝子の発見を通じて人々の生活を変えることに取り組んでいる世界的なバイオテクノロジー企業、BioMarin Pharmaceutical Inc.によって公表されました。不釣り合いに小さい身長の最も一般的な原因は、軟骨無形成症です。