血友病治療市場 サイズと展望 2025-2033

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市場動向

世界の血友病治療市場の推進要因

血友病の発症率増加

世界中で血友病の発症頻度が増加していることから、血友病治療の需要も高まっています。認知度が高まり、診断能力が向上するにつれて、より多くの症例が発見され、治療されています。世界血友病連盟 (WFH) は、男性の 5,000 人に 1 人が血友病 A で生まれ、30,000 人に 1 人が血友病 B で生まれると推定しています。CDC によると、血友病は遺伝性の出血性疾患で、男児の出生 5,617 人に 1 人が罹患しています。これは、米国には約 30,000 ～ 33,000 人の男性が血友病を患っていることを示しています。認知度、スクリーニング、診断の向上により、血友病患者の早期発見につながっています。

血友病は、一般的に診断不足または誤診されており、その有病率が過小評価される可能性があります。認識と診断方法の改善により、より多くの症例を特定できるようになりました。そのため、2023年4月17日、WFHは世界血友病デーを記念し、血友病やその他の遺伝性出血性疾患の認識を高めることを目指しています。「すべての人へのアクセス：世界標準のケアとしての出血予防」が2023年のテーマでした。2023年初頭、FDAは、血友病A患者の長期FVIII補充療法としてAltuviiio（エファネソクトコグアルファ）を承認しました。Altuviiioは、予防的にもオンデマンドでも出血を治療できます。したがって、診断の改善、認識キャンペーン、専門治療施設の設立に支えられた血友病の発生率の上昇は、血友病治療市場のトレンドに貢献しています。

世界の血友病治療市場の制約

高コスト

血友病の治療、特に因子補充療法は高額になることがあります。これらの薬の法外な費用は、医療制度、患者、およびその家族に多大な経済的負担をかける可能性があります。血友病の治療にかかる年間費用は、患者 1 人あたり 393,000 米ドル以上です。遺伝子治療は血友病を治すことができますが、1 回の投与に 350 万米ドルかかる場合があります。これらの治療では通常、治癒は得られません。インドでの補充療法の費用は、病気の重症度に応じて 195,000 ルピーから 552,500 ルピーです。

さらに、第 VIII 因子および第 IX 因子濃縮物は、特に重症例において血友病治療の要となります。これらの凝固因子濃縮物はヒト血漿から生成されるか、組み換え技術を使用して作成されます。これらの因子濃縮物のコストは高額になる場合があり、血友病患者は生涯にわたって頻繁に繰り返し点滴を受ける必要があります。Value in Health によると、第 VIII 因子 (FVIII) 濃縮物の国際単位 (IU) あたりの平均卸売価格 (AWP) は 1.35 ～ 2.56 米ドルで、第 IX 因子 (FIX) 濃縮物の場合は 1.31 ～ 5.28 米ドルです。また、TIFAC によると、米国製薬工業協会は、組み換え DNA 治療に今後 10 年間で約 2 億 5,000 万ドルの費用がかかると予想しています。これは、医療制度、保険会社、および個人に多大な財政的負担を課します。

世界の血友病治療市場の機会

遺伝子治療の進歩

血友病の遺伝子治療は、第 VIII 因子または第 IX 因子 (FIX) の持続的な内因性発現を回復させることで患者を治癒させることができます。出血は大幅に減少し、いくつかの研究では 91.5% 減少したと報告されています。遺伝子編集技術の継続的な研究と開発により、より効果的で長期的な血友病治療が実現する可能性があります。血友病の遺伝子治療の安全性と有効性を判断するために、いくつかの臨床試験が行われています。これらの試験では、欠陥のある凝固因子遺伝子の機能的なコピーが患者の細胞に導入され、凝固因子の生成が可能になります。注目すべき例としては、血友病 A と B の試験があります。

血友病の遺伝子治療の承認は、大きなチャンスをもたらします。米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）などの規制当局がこれらの薬剤を承認することで、商品化と広範な患者アクセスへの道が開かれます。2023年、FDAは重症血友病A患者向けの初の遺伝子治療薬であるロクタビアン（バロクトコゲン ロキサパルボベック）を承認しました。この1回限りの注入では、ベクターを使用して機能遺伝子を送達し、患者の欠陥遺伝子を置き換えます。最終的には、凝固因子の活性が高まり、出血を防ぎます。さらに、遺伝子治療が成功すれば、長期的または治癒的な選択肢が提供され、血友病治療の状況を変えることができます。遺伝子治療の初期費用は相当なものになる可能性がありますが、生涯にわたる因子補充療法の必要性が減ることを考えると、長期的な経済的影響は大きい可能性があります。

分析

世界の血友病治療市場は、種類、薬物療法、地域に基づいて区分されています。

このタイプはさらに血友病Aと血友病Bに分類されます。

血友病 A が市場で最大のシェアを占めています。血友病 A セグメントは、血友病治療市場の収益の大部分を占めています。血友病 A は、凝固因子 VIII の欠乏または不在によって定義される遺伝性の出血性疾患です。因子 VIII は血液凝固カスケードに不可欠なタンパク質であり、欠乏すると血液凝固が不良になります。血友病 A の患者は、外傷または手術後に出血が長引く場合があり、関節や筋肉への自然出血がよく見られます。症状の強さはさまざまで、重度の例ではランダムな出血エピソードが発生しますが、より軽度の変異体は外傷後にのみ現れる場合があります。因子 VIII 補充療法は、不足している凝固因子を注入して正常な血液凝固機能を回復するために一般的に使用されます。半減期を延長した因子濃縮物の進歩と現在の遺伝子治療研究は、血友病 A の患者にとってより効果的で便利な治療への将来的な道筋を示しています。

血友病 B は、クリスマス病とも呼ばれ、凝固因子 IX の欠乏または欠如によって引き起こされる別の種類の血友病です。これは、血友病 A と同様に、主に男性に発症する X 連鎖遺伝性疾患です。血友病 B の患者は、外傷や手術後の出血が長引く、自然出血の可能性など、類似の症状を示します。症状の重症度はさまざまで、凝固障害の程度は因子 IX レベルによって左右されます。血友病 B の治療には、出血を抑えるために点滴で補充する因子 IX 補充が一般的に使用されます。血友病 A と同様に、半減期の長い因子濃縮物の開発と現在の遺伝子治療研究により、血友病 B の患者の治療オプションと生活の質の向上が図られています。

市場は薬物療法によってさらに、組み換え凝固因子濃縮物療法、血漿由来凝固因子濃縮物療法、および非因子補充療法に分けられます。

組換え凝固因子濃縮物療法は、市場で最も大きな収益を生み出しています。組換え凝固因子濃縮物療法のカテゴリーは、治療に利用できる組換え技術製品の数が増加したため、予測期間を通じて血友病治療市場規模に最も大きな収益をもたらしました。組換え凝固因子濃縮物療法では、遺伝子工学技術を使用して作成された凝固因子を使用します。この方法では、ヒトの遺伝子が細胞（通常は細菌または哺乳類細胞）に導入され、必要な凝固因子が生成されます。組換え因子濃縮物は、純粋で管理された凝固因子の供給源となり、血漿由来製品による感染のリスクを低下させます。この薬は、血友病Aと血友病Bの両方で、欠陥のある凝固因子を置き換えるためによく使用されます。組換え技術の進歩は、これらの薬の純度、安全性、有効性を高め、血友病患者にとってより信頼性が高く便利な治療の選択肢を提供することを目指しています。

血漿由来凝固因子濃縮物療法では、提供されたヒト血漿から凝固因子を抽出します。これらの濃縮物には、治療する欠乏に応じて、第 VIII 因子または第 IX 因子など、さまざまな凝固因子が含まれています。血漿由来製品は、凝固成分の一貫した供給源として、血友病治療に長年使用されてきました。しかし、組み換え技術の発達により、危険な血液媒介疾患を予防できるという安全性の利点が認識され、ますます受け入れられるようになりました。それでも、特に組み換え医薬品の入手が難しい地域では、血漿由来製品は依然として重要な治療オプションです。

地域分析

世界的な血友病治療市場の分析は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東、アフリカ、ラテンアメリカで実施されています。

北米が世界市場を支配

北米は、世界の血友病治療市場で最も重要なシェアを占めており、予測期間中に8.5％のCAGRで成長すると推定されています。血友病の症例の増加、技術的に改善された製品に対する認識の高まり、および地方政府の好ましい政策により、予測期間中に同様の成長が見込まれています。さらに、2021年4月にFrontiers in Immunologyに発表された研究によると、米国では、血友病Bなどの遺伝性疾患の患者が、長期治療用遺伝子発現を達成することで、アデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子移入の恩恵を受けていることがわかりました。このような知見は、血友病の遺伝子治療を強化し、市場の拡大を加速させます。

さらに、主要な業界プレーヤーによる取り組みの増加が、市場拡大の推進力となる可能性が高い。たとえば、2022年2月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、2年間の第3相GENEr8-1試験分析からの肯定的な結果と、valoctocogene roxaparvovecの全体的な安全性の最新情報を発表しました。欧州血友病および関連疾患協会（EAHAD）の第15回年次バーチャル会議では、重度の血友病Aの患者を治療するための治験中の遺伝子治療が取り上げられました。

アジア太平洋地域は、血友病患者数の増加により、予測期間中に8.8% の CAGRを示すことが予想されています。さらに、医療費の増加は市場拡大の有利な見通しを表しています。中国本土では、血友病の全体的な有病率は 10 万人あたり 3.6 人で、男性は 10 万人あたり 5.5 人です。中国では 65,000 人以上が血友病を患っていると考えられています。したがって、中国の血友病治療市場は予測期間を通じて急増すると予想されます。

同様に、遺伝子研究の進歩、新製品の発売と承認、公衆衛生意識の高まり、診断スクリーニングの増加により、中国での血友病治療の需要が高まると予想されています。たとえば、2021年8月、Belief Biomedの血友病B遺伝子治療（BBM-H901）は中国国家薬品監督管理局（NMPA）からIND承認を受け、同社は2022年に血友病Bの登録遺伝子治療臨床試験で最初の被験者への投与を完了しました。

市場調査によると、ヨーロッパは2023年の主な貢献者であり、血友病治療事業の予測期間を通じてその地位を維持する可能性が高い。これは、医療施設の整備、最近の技術開発、および疾患認識の高まりによる早期血友病診断の需要の急増により、ヨーロッパで血友病治療の研究活動が急増していることに関連している。たとえば、2023年2月、欧州委員会は血友病Bの治療薬として新しい遺伝子治療薬であるHemgenixを承認した。この製品はUniQure Inc.が製造し、CSL Behringが開発および販売している。この承認により、血友病B患者の治療パラダイムが大きく変わり、生涯にわたる輸液の負担が軽減されると期待されている。

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血友病治療市場のトップ競合他社

1. Pfizer Inc
2. Novo Nordisk A/S
3. Hoffmann-La Roche Ltd
4. Bayer AG
5. Shire
6. CSL Behring
7. Grifols, S.A
8. Biogen Inc
9. Sanofi S.A
10. BioMarin Pharmaceutical Inc
11. Octapharma AG
12. Swedish Orphan Biovitrum AB
13. Novartis AG
14. Sangamo Therapeutics, Inc

最近の進展

• 2023年12月 - FDAとEMAは、血友病AおよびBの治療薬としてMarstacimabの承認申請を受理しました。 B.
• 2023年12月 - ロシュ社（SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY）は、第III相試験HAVEN 7の主要解析において、未治療または部分的な治療歴を有する、血液凝固第VIII因子インヒビターを保有しない重症血友病A乳児におけるヘムライブラ®（エミシズマブ）の有効性と安全性が確認されたと発表しました。ヘムライブラは、生後12ヶ月までの乳児において有意な出血抑制効果を示し、忍容性も良好でした。