血友病治療市場 サイズと展望 2025-2033

このレポートについてさらに詳しく知るには 無料サンプルをダウンロード

血友病治療市場の成長要因

血友病発症率の増加

世界中で血友病の発症率が増加しており、血友病治療の需要も高まっています。認知度が高まり、診断能力が向上するにつれて、発見・治療される症例も増加しています。世界血友病連盟（WFH）は、男性の5,000人に1人が血友病A、30,000人に1人が血友病Bを持って生まれると推定しています。米国疾病対策センター（CDC）によると、血友病は遺伝性の出血性疾患で、出生男児の約5,617人に1人が罹患しています。これは、米国では約30,000人から33,000人の男性が血友病を患っていることを示唆しています。血友病に関する意識、スクリーニング、診断の向上により、血友病患者の早期発見が可能になりました。

血友病は診断不足や誤診が多く、その有病率が過小評価される可能性があります。意識向上と診断方法の改善により、より多くの症例を特定できるようになりました。そこで、2023年4月17日、WFHは血友病やその他の遺伝性出血性疾患への意識向上を目指す世界血友病デーを記念しました。2023年のテーマは「すべての人へのアクセス：世界標準治療としての出血予防」でした。2023年初頭、FDAはAltuviiio（エファネソクトコグアルファ）を​​血友病A患者の長期FVIII補充療法として承認しました。Altuviiioは、出血を予防的にも必要に応じても治療できます。したがって、診断の改善、啓発活動、専門治療施設の設立に支えられた血友病発症率の上昇は、血友病治療市場の動向に貢献しています。

市場抑制要因

高コスト

血友病治療、特に因子補充療法は高額になる場合があります。これらの薬剤の法外な費用は、医療制度、患者、そしてその家族に多大な経済的負担をかける可能性があります。血友病治療の年間費用は、患者1人あたり39万3,000米ドル以上です。遺伝子治療は血友病を治癒させることは可能ですが、1回の投与に最大350万米ドルかかる場合があります。これらの治療は通常、治癒をもたらすものではありません。インドにおける補充療法の費用は、19万5,000ルピーから2,000ルピーです。病気の重症度に応じて55万2500ドルです。

さらに、第VIII因子および第IX因子濃縮液は、特に重症の場合、血友病治療の基盤となります。これらの凝固因子濃縮液は、ヒト血漿から生成されるか、組換え技術を用いて製造されます。これらの濃縮液のコストは高額になる場合があり、血友病患者は生涯にわたって頻回の輸注を必要とすることがよくあります。Value in Healthによると、第VIII因子（FVIII）濃縮液の国際単位（IU）あたりの平均卸売価格（AWP）は1.35ドルから2.56ドル、第IX因子（FIX）凝固因子濃縮液は1.31ドルから5.28ドルです。また、TIFACによると、米国製薬工業協会（USPA）は、組換えDNA治療の費用が今後10年間で約2億5000万ドルになると予測しています。これは、医療制度、保険会社、そして個人に多大な経済的負担を課します。

市場機会

遺伝子治療の進歩

血友病に対する遺伝子治療は、血液凝固第VIII因子または血液凝固第IX因子（FIX）の持続的な内因性発現を回復させることで、患者を治癒させることができます。出血は大幅に減少しており、いくつかの研究では91.5%の減少が報告されています。遺伝子編集技術の継続的な研究開発により、より効果的で長期的な血友病治療が実現する可能性があります。血友病に対する遺伝子治療の安全性と有効性を確認するために、いくつかの臨床試験が実施されています。これらの試験では、欠陥のある凝固因子遺伝子の機能的なコピーを患者の細胞に導入し、凝固因子の産生を可能にします。注目すべき例としては、血友病AおよびBの臨床試験が挙げられます。

血友病に対する遺伝子治療の承認は、大きなチャンスをもたらします。米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）などの規制当局によるこれらの薬剤の承認は、商業化と広範な患者アクセスへの道を開きます。2023年、FDAは重症血友病A患者に対する初の遺伝子治療薬であるロクタビアン（valoctocogene roxaparvovec）を承認しました。この単回投与の遺伝子治療では、ベクターを用いて機能遺伝子を送達し、患者の欠陥遺伝子を置き換えます。その結果、凝固因子の活性が高まり、出血を予防します。さらに、遺伝子治療の成功は、長期的または治癒的な選択肢を提供することで、血友病治療のあり方を変える可能性があります。遺伝子治療の初期費用は高額になる可能性がありますが、生涯にわたる因子補充療法の必要性が減少することを考えると、長期的な経済的影響は大きくなる可能性があります。

タイプ別インサイト

市場はさらに血友病Aと血友病Bに分類されます。血友病Aが市場シェアの大半を占めています。血友病Aセグメントは、血友病治療市場の収益の大部分を占めています。血友病Aは、血液凝固因子VIIIの欠乏または欠如によって定義される遺伝性の出血性疾患です。第VIII因子は血液凝固カスケードに不可欠なタンパク質であり、その欠乏は血液凝固不全を引き起こします。血友病Aの患者は、外傷や手術後に出血が長引く場合があり、関節や筋肉への自然出血もよく見られます。症状の強さは様々で、重症の場合は突然の出血がみられるのに対し、軽症の場合は外傷後にのみ症状が現れることがあります。第VIII因子補充療法は、不足している凝固因子を注入することで正常な血液凝固機能を回復させるために一般的に用いられています。半減期延長型凝固因子濃縮液の進歩と最新の遺伝子治療研究は、血友病A患者にとってより効果的で簡便な治療法への将来的な道筋を示しています。

血友病Bは、クリスマス病とも呼ばれ、血液凝固第IX因子の欠乏または欠如によって引き起こされる別の種類の血友病です。血友病Aと同様に、主に男性に発症するX連鎖性遺伝疾患です。血友病Bの患者は、外傷や手術後の出血が長引くことや、自然出血の可能性など、血友病Aと同様の症状を示します。症状の重症度は様々で、第IX因子のレベルは凝固障害の程度に影響を及ぼします。血友病Bの治療では、出血を抑えるために点滴による第IX因子補充療法が一般的に行われます。血友病Aと同様に、半減期の長い凝固因子濃縮物の開発と最新の遺伝子治療研究は、血友病B患者の治療選択肢と生活の質の向上を目指しています。

薬物療法に関する洞察

市場はさらに、組換え凝固因子濃縮物療法、血漿由来凝固因子濃縮物療法、および非因子補充療法に分けられます。組換え凝固因子濃縮物療法は、市場で最も大きな収益を生み出しています。組換え凝固因子濃縮物療法のカテゴリーは、治療に利用可能な組換え技術製品の数の増加により、予測期間を通じて血友病治療市場規模に最も大きな収益をもたらしました。組換え凝固因子濃縮物療法では、遺伝子工学技術を用いて作製された凝固因子を使用します。この方法では、ヒト遺伝子を細胞（通常は細菌または哺乳類細胞）に導入し、必要な凝固因子を生成します。遺伝子組換え凝固因子濃縮液は、純粋で管理された凝固因子の供給源となり、血漿由来製剤による感染症のリスクを低減します。この薬剤は、血友病Aと血友病Bの両方において、機能不全の凝固因子を補充するためによく使用されます。遺伝子組換え技術の進歩は、これらの薬剤の純度、安全性、および有効性の向上を目指しており、血友病患者にとってより信頼性が高く便利な治療選択肢を提供します。

血漿由来凝固因子濃縮液療法は、献血されたヒト血漿から凝固因子を抽出します。これらの濃縮液には、治療対象となる欠乏に応じて、第VIII因子や第IX因子など、様々な凝固因子が含まれています。血漿由来製剤は、安定した凝固成分の供給源として、血友病治療に長年使用されてきました。しかし、組み換え技術の発展により、危険な血液媒介性疾患の予防という安全性の利点が認識され、組み換え製剤の普及が進んでいます。それでもなお、血漿由来製剤は、特に組み換え医薬品の入手が困難な地域において、依然として重要な治療選択肢であり続けています。

地域別インサイト

北米は、世界の血友病治療市場において最も重要なシェアを占めており、予測期間中に8.5%の年平均成長率（CAGR）で成長すると予測されています。血友病症例の増加、技術的に改善された製品に対する認知度の高まり、そして地域政府の好ましい政策により、北米でも予測期間中に同様の成長が見込まれています。さらに、2021年4月にFrontiers in Immunology誌に掲載された研究では、米国において、血友病Bなどの遺伝性疾患の患者が、アデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子導入によって長期的な治療用遺伝子発現を達成し、その恩恵を受けていることが明らかになりました。これらの知見は、血友病に対する遺伝子治療を強化し、市場拡大を加速させるものです。

さらに、主要な業界プレーヤーによる取り組みの増加も、市場拡大を促進すると予想されます。例えば、2022年2月、バイオマリン・ファーマシューティカル社は、2年間にわたる第3相試験GENEr8-1の解析結果と、ロキサパルボベック（valoctocogene roxaparvovec）の安全性に関する最新情報を発表しました。第15回欧州血友病・関連疾患学会（EAHAD）年次バーチャル会議では、重症血友病A患者の治療を目的とした治験中の遺伝子治療が紹介されました。

アジア太平洋地域の血友病治療市場動向

アジア太平洋地域は、血友病患者数の増加により、予測期間中に8.8%の年平均成長率（CAGR）を示すと予想されています。さらに、医療費の増加は、市場拡大の好機となっています。中国本土における血友病の有病率は10万人あたり3.6人で、男性は10万人あたり5.5人です。中国では6万5千人以上が血友病を患っていると考えられています。そのため、中国の血友病治療市場は予測期間を通じて急成長することが予想されます。

同様に、遺伝子研究の進歩、新製品の発売と承認、公衆衛生意識の高まり、診断スクリーニングの増加が、中国における血友病治療の需要を押し上げると予測されています。例えば、2021年8月、Belief Biomed社の血友病B遺伝子治療薬（BBM-H901）は中国国家薬品監督管理局（NMPA）からIND承認を取得し、同社は2022年に血友病Bの遺伝子治療臨床試験における最初の被験者への投与を完了しました。

市場インサイトによると、2023年はヨーロッパが市場を牽引し、血友病治療事業の予測期間を通じてこの状況が続く可能性が高いとされています。これは、ヨーロッパにおける血友病治療の研究活動の活発化に関連しており、これは確立された医療施設、近年の技術開発、そして疾患認知度の高まりによる早期血友病診断の需要の急増によるものです。例えば、2023年2月、欧州委員会は血友病Bの治療薬として、新しい遺伝子治療薬であるHemgenixを承認しました。この製品はUniQure Inc.が製造し、CSL Behringが開発・販売を行っています。この承認により、血友病B患者の治療パラダイムが大きく変化し、生涯にわたる輸液の負担が軽減されることが期待されます。

地域別成長の洞察 無料サンプルダウンロード

血友病治療市場のトップ競合他社

1. Pfizer Inc
2. Novo Nordisk A/S
3. Hoffmann-La Roche Ltd
4. Bayer AG
5. Shire
6. CSL Behring
7. Grifols, S.A
8. Biogen Inc
9. Sanofi S.A
10. BioMarin Pharmaceutical Inc
11. Octapharma AG
12. Swedish Orphan Biovitrum AB
13. Novartis AG
14. Sangamo Therapeutics, Inc

最近の進展

• 2023年12月 - FDAとEMAは、血友病AおよびBの治療薬としてMarstacimabの承認申請を受理しました。
• 2023年12月 - ロシュ社（SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY）は、第III相試験HAVEN 7の主要解析において、未治療または部分的な治療歴を有する、血液凝固第VIII因子インヒビターを保有しない重症血友病A乳児におけるヘムライブラ®（エミシズマブ）の有効性と安全性が確認されたことを発表しました。ヘムライブラは、生後12ヶ月までの乳児において有意な出血抑制効果を示し、忍容性も良好でした。