01 世界のレット症候群市場規模は、2025年には4億2814万米ドルと評価され、2026年の4億8123万米ドルから2034年には12億2598万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間中の年平均成長率(CAGR)は12.4%となる見込みです。北米は2025年に42.5%の市場シェアを占め、レット症候群市場を牽引しました。レット症候群に対する医療従事者、介護者、そして一般市民の認識の高まりは、早期診断と適切な治療へのアクセス向上につながっています。こうした認識の高まりは、研究資金や支援の増加にもつながっています。レット症候群は、主に女性に発症するまれで重篤な神経疾患であり、出生児1万~1万5千人に1人の割合で発生すると推定されています。典型的な発達期を経て、運動能力やコミュニケーション能力などの獲得したスキルが失われるのを特徴とし、通常、生後6ヶ月から2歳の間に発症します。レット症候群の顕著な特徴の一つは、しばしば「手をこすり合わせる」と表現される反復的な手の動きの発現です。レット症候群の患者は、呼吸困難、発作、知的障害などの症状を呈することがあります。レット症候群は主にMECP2遺伝子の変異によって引き起こされますが、他のまれな遺伝子変異によっても同様の臨床症状が現れることがあります。この疾患は患者本人とその家族の生活に深刻な影響を与えるため、レット症候群特有の課題に対応するための専門的なケアと治療が必要となります。
2026年2月:ニューロジーン社は、レット症候群に対する同社の治験段階の遺伝子治療薬NGN-401が、米国食品医薬品局(FDA)から画期的治療薬指定を受けたことを発表した。これにより、同プログラムの開発が加速されることになる。
2025年12月:Unravel Biosciences社は、コロンビアのINVIMA(国立生物医学研究所)からレット症候群治療薬RVL-001の臨床試験開始の承認を受け、臨床開発プログラムをラテンアメリカに拡大した。