ファブリー病治療市場：治療法（酵素補充療法、経口付き添い療法）、エンドユーザー（病院、診療所、在宅医療）、地域別の情報—2031年までの予測

市場概況

世界のファブリー病治療市場規模は、2022 年に 17 億 6,752 万米ドルと評価されています。 2031年までに34億4,361万米ドルに達すると予測されており、予測期間（2023年から2031年）中に6.9％のCAGRを記録します。治療に対する需要の高まり、研究開発への投資とイノベーションの増加などの要因により、2031年までにファブリー病治療市場の需要が大幅に増加します。

ファブリー病に関連する研究開発の増加と有望なパイプライン製品が市場の成長を推進しています。ファブリー病は、体の多くの部分、特に腎臓、心臓、皮膚に影響を及ぼす稀な遺伝病です。これは、α-ガラクトシダーゼ A と呼ばれる酵素を作る遺伝子の変異によって引き起こされます。この酵素は、スフィンゴ糖脂質と呼ばれる一種の脂肪の分解を助けます。スフィンゴ糖脂質は、病気の生物や機能不全に陥った生物の細胞や組織に蓄積し、損傷や機能不全を引き起こします。さらに、ファブリー病は、生命の質と長さに影響を与える可能性がある重篤で進行性の病気です。しかし、早期診断と適切な治療があれば、ファブリー病の多くの人がより長く健康に生きることができます。

この病気の症状は、手足の痛みや灼熱感、皮膚の暗赤色の斑点です。この病気は X 染色体に連鎖して遺伝し、主に X 染色体上に変異遺伝子が 1 コピーある男性が罹患します。女性もファブリー病にかかる可能性がありますが、X染色体が2本あり、そのうちの1本が正常な遺伝子コピーを持っている可能性があるため、症状が軽度またはより多様になる可能性があります。

市場動向

世界のファブリー病治療市場の推進力

治療に対する需要の高まり

ファブリー病の治療選択肢は近年大幅に進歩しており、病気の根本的な原因を標的にしたり、症状を緩和したりできる新薬や治療法が開発されています。たとえば、酵素補充療法 (ERT) では、欠乏酵素を補う合成酵素を提供できますが、シャペロン療法では、残っている酵素の活性を高めることができます。これらの治療により、細胞や組織内の有害な脂肪の蓄積が軽減され、臓器の機能と結果が改善されます。この病気は、重篤な合併症を引き起こし、寿命を縮める可能性がある、稀な進行性の遺伝性疾患です。したがって、患者とその家族は、生活の質を改善し、臓器の損傷や不全を防ぐための効果的でタイムリーな治療を求めています。このような要因がファブリー病治療市場の成長を促進します。

世界のファブリー病治療市場の制約

ファブリー病の治療に伴う高額な費用

ファブリー病の治療に関連する高額な費用は、患者が利用できる治療法へのアクセスと手頃な価格を制限することにより、市場の成長を妨げる可能性があります。ファブリー病の治療オプションは主に酵素補充療法 (ERT) に基づいており、欠乏または欠陥のある酵素を補充するために合成酵素を血流に注入することが含まれます。 ERT は、専門的な製造、保管、配送を必要とする、コストとリソースを大量に消費するプロセスです。米国におけるファブリー病に対する ERT の年間平均費用は、成人で約 340,000 米ドルと推定されています。

ファブリー病の治療選択肢は、さまざまな地域や国における薬剤や治療法の入手可能性や利用しやすさによっても制限されています。ファブリー病の一部の薬や治療法は、特定市場の規制当局や保険機関によって承認または払い戻しされていないため、患者がそれらを利用する際に障壁が生じる可能性があります。

世界のファブリー病治療市場の機会

研究開発への投資とイノベーションの増加

ファブリー病の新規かつ効果的な治療法の研究開発（R&D）への投資とイノベーションの増加は、ファブリー病患者の満たされていない要件や課題に対処するのに役立つため、ファブリー病治療市場にチャンスをもたらしています。現在の治療法の高コスト、限られた有効性、および効果のばらつき。たとえば、遺伝子治療、幹細胞治療、および遺伝子編集は、ファブリー病患者の遺伝的欠陥を修正したり、酵素産生を回復したりするための新たなアプローチです。これらの治療法は、ファブリー病の治癒または長期的な解決策を提供する可能性があります。

分析

世界のファブリー病治療市場は、治療法とエンドユーザーに基づいて分割されています。

治療に基づいて、世界のファブリー病治療市場は酵素補充療法、経口シャペロン療法などに分類されます。

酵素補充療法セグメントは世界市場を支配しており、予測期間中に大幅に拡大すると予想されます。体内で欠損している、または正常に機能していない酵素を補充する医学的治療法です。酵素は、脂肪、糖、その他の物質の分解など、体内の多くの化学反応やプロセスを助けるタンパク質です。さらに、十分な酵素、または適切な種類の酵素の生成を妨げる遺伝的障害を抱えている人もおり、これがさまざまな健康上の問題や合併症を引き起こす可能性があります。酵素補充療法は、静脈内 (IV) 注入または注射を通じて必要な酵素を提供することで、これらの人々を助けることができます。

経口シャペロン療法は、体内のグロボトリアオシルセラミド（Gb3）と呼ばれる脂肪様物質の分解に影響を与える希少な遺伝性疾患であるこの病気の治療法の一種です。ファブリー病の人は、α-ガラクトシダーゼA（AGAL）と呼ばれる酵素を作る遺伝子に変異を持っています。この酵素は通常、細胞のリサイクルセンターであるリソソーム内のGb3の分解に役立ちます。 α-ガラクトシダーゼ A (AGAL) の欠如または機能不全により、複数の組織や器官にグロボトリアオシルセラミド (Gb3) が蓄積し、有害な影響や機能障害が引き起こされます。

世界のファブリー病治療市場は、エンドユーザーに基づいて病院、診療所、在宅医療に分かれています。

病院部門はファブリー病治療市場で最大のシェアを占めており、予測期間中に大幅に成長すると予想されています。この病院は、ファブリー病の標準治療である酵素補充療法 (ERT) を主に提供しています。 ERT では、合成酵素を血流に注入して、欠損または欠陥のある酵素を置き換えます。 ERT はファブリー病患者の症状と生活の質を改善できますが、根本的な遺伝性疾患は治癒しません。したがって、ERTを受ける患者は生涯、またはより良い治療法が利用可能になるまでERTを継続しなければなりません。さらに、ERT はコストがかかり、リソースを大量に消費するプロセスであり、特殊な製造、保管、配送が必要です。病院はファブリー病患者に ERT を提供する費用と責任のほとんどを負担します。

クリニックは、この稀で複雑な症状を持つ患者に専門的かつ包括的なケアを提供できるため、ファブリー病の治療に役立ちます。クリニックではファブリー病の診断と遺伝子検査を提供できます。これは、状態を確認し、GLA 遺伝子の変異の種類を特定するのに役立ちます。これは、最適な治療選択肢と家族の遺伝リスクを判断するのに役立ちます。クリニックでは、アメンナブル変異と呼ばれる、GLA 遺伝子に特定の種類の変異を持つ一部のファブリー病患者に対する代替治療法である経口シャペロン療法も提供できます。

さらに、経口シャペロン療法には、ミガラスタット（ガラフォールド）と呼ばれる錠剤の服用が含まれます。この錠剤は、欠陥のある酵素に結合し、正しく折りたたまれてリソソームに到達するのを助け、そこで Gb3 を分解します。経口付き添い療法は、1日おきに錠剤を服用するだけで済むため、患者にとってより便利で快適です。クリニックは、この治療の対象となる患者を特定し、薬を処方し、監視するのに役立ちます。

地域分析

地域に基づいて、世界のファブリー病治療市場分析は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東、アフリカ、ラテンアメリカにわたって行われます。

北米が世界市場を支配

北米は世界市場の最大の株主であり、予測期間中に大幅に拡大すると予想されています。北米におけるファブリー病治療の成長の主な理由の 1 つは、診断能力の大幅な向上です。以前は、この病気は、神経因性疼痛、胃腸障害、皮膚症状などの多様で非特異的な症状のため、誤診されたり、未診断のままであったりすることがよくありました。しかし、高度な分子遺伝学と診断検査方法を使用すると、医療専門家はファブリー病をより正確かつ効率的に特定できるようになります。さらに、遺伝子検査はファブリー病の診断において極めて重要な役割を果たしています。北米の医療システムは遺伝子スクリーニングと分子診断を採用しており、症状のある個人と無症候性キャリアの病気の特定が容易になっています。さらに、ファブリー病専門クリニックの設立と医療従事者の訓練は、早期かつ正確な診断に貢献しました。

さらに、ミガラスタット（ガラフォールド）などの付き添い療法の開発は、特定の遺伝子変異を持つ患者に別の実行可能な選択肢を提供します。これらの革新的な治療法は症状を軽減するだけでなく、病気の進行を遅らせ、北米のファブリー病患者の全体的な生活の質を向上させます。北米におけるファブリー病治療の成長は、研究コミュニティの繁栄によるところが大きいです。多くの学術機関、製薬会社、医療機関がファブリー病の研究に投資しており、その結果、ファブリー病の分子メカニズムと潜在的な治療標的についての理解を深めることができました。

アジア太平洋地域は、予測期間中に大幅に拡大すると予想されます。アジア太平洋地域では、長年にわたり、ファブリー病などの希少疾患に関する意識と教育が大幅に増加してきました。患者擁護団体、医療機関、医療専門家は、この病気の兆候や症状、早期診断の重要性についての意識を高めるために協力してきました。意識レベルの高まりにより、より多くの人が積極的に医療を受け、自分の問題に対する適切な診断を求めるようになりました。医療技術と遺伝子検査の分野における最近の進歩により、ファブリー病の適切な診断が大幅に容易になりました。

さらに、遺伝子検査と酵素活性アッセイがより利用しやすく、手頃な価格になったため、アジア太平洋地域の医療提供者は罹患している個人をより迅速かつ正確に特定できるようになりました。早期に治療を開始し、さらなる臓器損傷を防ぐためには、早期診断が非常に重要です。アジア太平洋地域では、ファブリー病の治療選択肢が利用可能になりました。アガルシダーゼ アルファやアガルシダーゼ ベータなどの酵素補充療法 (ERT) は、より広く利用できるようになりました。 ERT は、不足している酵素を補い、病気の症状の一部を緩和するのに役立ち、影響を受けた人の生活の質を改善します。

最近の動向

• 2022年3月 -アヴロビオ社は、オーストラリアにおけるファブリー病の遺伝子治療であるAVR-RD-01の第2相臨床試験で最初の患者に投与されたと発表した。この試験は、12人の患者を登録し、48週間にわたってAVR-RD-01の安全性と有効性を評価することを目的としています。
• 2023年2月 - Moderna Therapeutics Inc.は、国立アレルギー感染症研究所（NIAID）と協力して、ファブリー病のmRNA治療法であるmRNA-3630の第1/2相臨床試験を開始したと発表した。この試験は、16 人の患者を登録し、52 週間にわたって mRNA-3630 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することを目的としています。