フェニルケトン尿症市場 サイズと展望 2024-2032

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市場動向

世界のフェニルケトン尿症市場の推進要因：

フェニルケトン尿症（PKU）の罹患率の増加

フェニルケトン尿症（PKU）の罹患率は、認知度の高まりや新生児スクリーニングプログラムの拡大などの要因により、世界的に増加しています。米国では、年間約15,000人から20,000人に1人がPKUに罹患しており、合計で年間1,000人から2,000人の新生児が罹患しています。新生児スクリーニング検査による早期発見は、迅速な治療開始を可能にし、重篤な症状を緩和し、患者の転帰を改善します。

同様に、英国では、NHSイングランドの報告によると、2015年から2016年の間にPKUと診断された人の有病率は約10,000人に1人から14,000人に1人でした。この有病率の上昇は、PKUが患者の生活の質に与える影響を軽減するための、強化された治療法と管理戦略の緊急の必要性を浮き彫りにしています。 PKUの世界的な発症率が上昇を続ける中、これらの開発は世界のフェニルケトン尿症（PKU）市場の成長を牽引する上で極めて重要であり、世界中の患者層の変化する医療ニーズに応える進歩を促進します。

世界のフェニルケトン尿症市場の制約：

高額な治療費

フェニルケトン尿症（PKU）の治療費は高額であり、治療へのアクセスを阻む大きな障壁となっています。米国では、疾患の重症度や必要な介入に応じて、年間平均3万ドルから10万ドルの費用がかかります（National PKU Alliance、2024年）。この経済的負担は、主に特別な食事療法の必要性と継続的な医療監督に起因しています。 PKU患者は低タンパク質食を厳格に守る必要があり、高価な専用食品やサプリメントが必要となります。

さらに、頻繁な血液検査、通院、そして入院の可能性も治療費の大きな要因となります。保険適用範囲が限られていることも経済的負担をさらに悪化させており、PKU治療に対する償還オプションは世界的に不十分であったり、一貫性がなかったりするケースが多く見られます。その結果、患者とその家族はこれらの費用のかなりの部分を負担することになり、必要な医療への普遍的なアクセスが妨げられています。世界的に、PKUに伴う高い経済的負担は市場の重大な制約要因となっており、患者にとっての医療費負担を制限し、医療格差を悪化させています。

世界のフェニルケトン尿症市場の機会：

遺伝子検査と個別化医療の進歩

遺伝子検査技術の進歩により、PKUの診断と管理は大幅に改善され、世界のフェニルケトン尿症（PKU）市場に大きな市場機会が生まれています。米国国立衛生研究所（NIH）によると、PKUの新生児スクリーニングは米国全50州で義務付けられており、早期発見と適切な介入により重篤な神経学的合併症を予防することが可能です。遺伝子検査方法の高度化により、PKUに関連する特定の変異を特定できるようになり、個別化医療の普及が促進されています。

このアプローチでは、酵素補充療法や遺伝子治療といった標的療法を用いて、個々の遺伝子プロファイルに合わせた治療戦略が立てられます。Journal of Inherited Metabolic Disorders誌に掲載された研究によると、個別化治療を含む世界のPKU治療薬市場は、2030年までに19億6000万ドルに達すると予測されており、2023年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）11.07%で成長します。この成長は、個別化医療の普及とPKU患者向けの新たな治療法の開発によって牽引されています。

セグメント分析

世界市場は、治療タイプ、診断、エンドユーザーの3つに分かれています。

治療タイプに基づいて市場は、食事療法、酵素補充療法、薬物療法、遺伝子治療に分類されます。

食事療法は、PKUの管理において重要な役割を果たし、主要な治療法として広く採用されているため、治療タイプセグメントの大部分を占めています。食事療法は、PKU患者が適切に代謝できないアミノ酸であるフェニルアラニンの摂取を制限する、厳格な低タンパク質食を摂取することを伴います。この療法は、血中のフェニルアラニン濃度を調整し、神経学的合併症を引き起こす可能性のある有毒な副産物の蓄積を防ぐことを目的としています。食事管理はPKU治療の基盤であり、フェニルアラニンの摂取量を制限しながら栄養ニーズを満たすために、専用の医療用食品やサプリメントを摂取することの重要性を強調しています。

PKU市場における食事療法の優位性は、病状を管理し、健康への悪影響を予防する能力に基づいています。PKU患者は、低タンパク質食を厳格に守ることで、健康的なフェニルアラニンレベルを維持でき、未治療のPKUに伴う認知障害やその他の合併症のリスクを低減できます。食事療法はPKUの標準治療として市場で確立されており、臨床ガイドラインや医療プロトコルでは、この疾患の管理における栄養管理の重要性が強調されています。

診断に基づいて市場は、新生児スクリーニング、遺伝子検査、生化学検査に分類されます。

診断セグメントでは新生児スクリーニングが主流です。新生児スクリーニングは、出生直後の乳児のPKUを検出するため、PKUの診断における主要な方法です。このスクリーニングでは、簡単な血液検査でフェニルアラニン値の上昇を検出し、医療従事者が適切なタイミングで介入と食事管理を開始することで、PKUを未治療のまま放置した場合に伴う健康への悪影響を回避できます。新生児スクリーニングがPKU市場で優位に立っているのは、罹患した患者を幼い段階で特定し、適切なタイミングで治療を開始し、経過観察を行うことができるためです。新生児スクリーニングによる早期発見は、未治療のPKUに起因する可能性のある重篤な神経学的合併症を予防する上で極めて重要であり、この診断方法が患者の転帰を改善する上での価値を浮き彫りにしています。

エンドユーザーに基づいて市場は、病院、専門クリニック、在宅医療、研究機関に二分されています。

エンドユーザーセグメントでは、病院が大きな役割を果たしています。病院は、遺伝子検査、食事カウンセリング、酵素補充療法、継続的なフェニルアラニンモニタリングなど、様々なサービスを提供することで、PKUの診断、治療、管理において重要な役割を果たしています。PKU患者への包括的なケアを確実にするために、病院は遺伝学者、栄養士、小児科医、代謝疾患専門医などの医療専門家との連携を含む学際的なアプローチを採用しています。PKU市場における病院の優位性は、高度な医療インフラ、専門的な医療知識、そして最先端の診断・治療手段へのアクセスに起因しています。病院は、PKU 患者が統合的なケア、個別の治療計画、そして病状の管理をうまく行うための継続的なサポートを受けるための中心拠点としての役割を果たします。

地域分析

地域別に見ると、世界市場は北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカに分かれています。

北米が世界市場を支配

北米は世界のフェニルケトン尿症（PKU）市場で支配的な地位を占めており、予測期間中に大幅な成長が見込まれています。この顕著な成長は、特に米国とカナダにおいて、いくつかの要因に起因しています。PKUは、フェニルアラニンの代謝能力を損なう希少な遺伝性疾患であり、治療しないと深刻な発達障害や神経学的問題を引き起こす可能性があります。米国では、全米PKU連盟（National PKU Alliance）の報告によると、約16,500人がPKUを患っており、発症率は新生児10,000人から15,000人に1人程度です。同様に、カナダPKUおよび関連疾患協会は、PKUの発生率は出生12,000～15,000人に1人程度であると報告しています。

この地域では、PKUの副作用を軽減するために不可欠な早期発見と治療を促進する、充実した新生児スクリーニングプログラムの恩恵を受けています。さらに、フェニルアラニンを含まないタンパク質代替品や低タンパク質加工食品などの必須医療食品の入手可能性は、北米におけるPKU管理において極めて重要な役割を果たしています。Nutricia、Vitaflo、Cambrooke Therapeuticsなどの主要市場プレーヤーは、これらの重要な栄養製品の供給において重要な役割を果たしています。

北米の製薬会社と研究機関は、革新的なPKU治療薬の開発を担っています。2018年にFDAがPalynziqを承認したことは、この地域がPKU治療薬の進歩に注力していることを浮き彫りにしています。さらに、全米フェニルケトン尿症連盟（National PKU Alliance）やカナダフェニルケトン尿症・関連疾患協会（Canadian PKU and Allied Disorders Association）といった患者支援団体は、フェニルケトン尿症（PKU）の患者に対する意識向上、支援提供、そして擁護活動において極めて重要な役割を果たしています。これらの団体の活動は、北米におけるフェニルケトン尿症（PKU）の管理と治療の環境を全体的に大きく向上させています。

ヨーロッパは世界のフェニルケトン尿症（PKU）市場において最も急速に成長している地域であり、市場の拡大に大きく貢献しています。欧州フェニルケトン尿症・関連疾患協会（ESPKU）によると、ヨーロッパにおけるPKUの有病率は出生10,000人に1人程度で、アイルランド（出生4,500人に1人）やトルコ（出生4,000人に1人）などの国では発生率がさらに高くなっています。欧州のPKU市場を牽引する主な要因としては、確立された新生児スクリーニングプログラム、医療用食品および治療製品の入手可能性、そして強力な研究開発活動などが挙げられます。

欧州委員会の報告書によると、欧州連合（EU）加盟国はすべて、PKUの新生児スクリーニングプログラムを実施しており、早期発見と治療を確実にしています。Nutricia（ダノン傘下）、Vitaflo（ネスレ ヘルスサイエンス傘下）、Mevalia（APRグループ傘下）といった大手市場プレーヤーは、PKU患者向けの専門的な医療用食品や栄養製品を提供しています。バイオマリン・ファーマシューティカル社による酵素補充療法であるPalynziq（pegvaliase-pqpz）が2019年に欧州医薬品庁（EMA）に承認されるなど、研究の進歩も市場の成長を後押ししています。PKU市場の状況は、希少疾患管理に充てられる医療システムやリソースの格差の影響を受け、欧州全体で異なります。 ESPKU や全国患者協会などの組織は、PKU 患者をサポートし、地域全体で治療オプションの強化を推進する上で重要な役割を果たしています。

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フェニルケトン尿症市場のトップ競合他社

1. BioMarin Pharmaceutical Inc.
2. Nutricia (part of Danone)
3. Vitaflo (part of Nestlé Health Science)
4. Cambrooke Therapeutics
5. Biomarin
6. Mead Johnson & Company, LLC
7. Abbott Laboratories
8. Prominmetabolics
9. Applied Therapeutics
10. Codexis
11. Homology Medicines
12. Dimension Therapeutics
13. Codexis Inc.
14. Synlogic Inc.

最近の進展

• 2024年1月～ 臨床段階にあるバイオテクノロジー企業Jnana Therapeuticsは、高度なケモプロテオミクス・プラットフォームを用いて、治療困難な標的に対する治療薬の探索を進めています。同社は本日、フェニルケトン尿症（PKU）患者を対象としたJNT-517の進行中の臨床試験から、有望な中間結果が得られたと発表しました。
• 2024年5月～ PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ: PTCT）は、PKUに対するセピアプテリンMAAがEMAによる検証を受け、評価承認されたことを発表しました。