01 Der globale Markt für Mukoviszidose-Therapeutika wurde im Jahr 2025 auf 12,69 Milliarden US-Dollar geschätzt und soll von 14,11 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 auf 33,05 Milliarden US-Dollar im Jahr 2034 anwachsen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 11,22 % im Prognosezeitraum von 2026 bis 2034 entspricht. Nordamerika dominierte den Markt für Mukoviszidose-Therapeutika mit einem Marktanteil von 51,4 % im Jahr 2025.Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, die hauptsächlich die Lunge betrifft, aber auch andere Organe und Organsysteme wie Bauchspeicheldrüse, Leber und Nieren beeinträchtigen kann. Ursache ist eine Mutation des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Dieses Gen, das sich auf Chromosom 7 befindet, ist wichtig für die Regulierung von Schweiß, Schleim und anderen Körperflüssigkeiten. Eine Mutation des CFTR-Gens führt zum Funktionsverlust des Proteins, was wiederum zu Chloridverlust und einer veränderten Proteinstruktur führt. Dies ist die Folge einer Kettenreaktion, die durch die Mutation ausgelöst wird. Betroffene leiden unter Atemproblemen, Schleimbildung, Funktionsstörungen der Bauchspeicheldrüse, der Gallenwege, des Darms und der Speicheldrüsen. Schweißtest und Gentest sind die beiden wichtigsten Diagnosemethoden für Mukoviszidose. Die Behandlung von Mukoviszidose umfasst Physiotherapie, die die Schleimbildung reduziert und Infektionen der Organe bekämpft. Darüber hinaus ist die Anwendung von Medikamenten wie Pulmozyme, Kalydeco und anderen ein wesentlicher Bestandteil der Mukoviszidose-Therapie. Für die Verabreichung dieser Medikamente stehen verschiedene Methoden zur Verfügung, darunter Inhalation und orale Einnahme.
November 2025 Vertex Pharmaceuticals meldete positive Phase-3-Ergebnisse für TRIKAFTA bei Kindern im Alter von 1 bis unter 2 Jahren und leitete weltweite Zulassungsanträge ein, um die zugelassene Indikation der Therapie auf jüngere Patienten auszuweiten.
September 2025 Vertex Pharmaceuticals erweiterte die weltweite Vermarktung von ALYFTREK durch die Erlangung von Zulassungen in mehreren internationalen Märkten und verbesserte so den Zugang der Patienten zu seiner einmal täglich einzunehmenden Dreifachkombinationstherapie gegen Mukoviszidose.
Juni 2026:Vertex Pharmaceuticals präsentierte auf der Europäischen Mukoviszidose-Konferenz neue Phase-3-Daten für ALYFTREK und kündigte Pläne für weltweite Zulassungsanträge für Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren an, wodurch die potenzielle Patientenpopulation der Therapie erweitert wird.
Mai 2026:Vertex Pharmaceuticals hat seine Pipeline für die nächste Generation von Mukoviszidose-Medikamenten durch die Weiterentwicklung der CFTR-Korrektoren VX-828, VX-581 und VX-272 in der klinischen Entwicklung vorangetrieben und damit sein langfristiges therapeutisches Portfolio für Mukoviszidose gestärkt.