Marktbericht zu Antisense- und RNAi-Therapeutika: Größe, Marktanteil und Trendanalyse nach Technologie (RNA-Interferenz, siRNA, miRNA, Antisense-RNA), Anwendung (Onkologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Atemwegserkrankungen, Nierenerkrankungen, neurodegenerative Erkrankungen, genetische Erkrankungen, Infektionskrankheiten, Sonstige), Verabreichungsweg (intravenös, subkutan, intrathekal, pulmonal, intraperitoneal, Sonstige) und Region (Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, Naher Osten und Afrika, Lateinamerika) – Prognosen für 2025–2033

Markttreiber für Antisense- und RNAi-Therapeutika

Technologische Fortschritte bei Arzneimittelverabreichungssystemen

Einer der Hauptkatalysatoren sind die ständigen Fortschritte bei den Techniken zur Wirkstoffverabreichung. Diese Methoden ermöglichen die gezielte Abgabe von RNA-Molekülen an spezifische Zellen auf eine Weise, die den Abbau minimiert und somit die therapeutische Wirksamkeit verbessert. Zum Beispiel dieVerwendung von LipidenNanopartikel und Konjugattechnologie haben es ermöglicht, die zelluläre Aufnahme und das Gleichgewicht von Antisense-Oligonukleotiden oder siRNA, die zuvor als unbedeutend galten, signifikant zu verbessern. Dies steigert die Effizienz der Therapieverabreichung und erhöht die Spezifität beim Targeting spezifischer menschlicher Strukturen, was unter anderem bei der Behandlung von Krebs, anderen Erkrankungen und Virusinfektionen entscheidend ist.

Darüber hinaus deuten die Marktprognosen für Antisense- und RNAi-Therapien darauf hin, dass diese Behandlungen verstärkt in den Fokus der Forschung rücken und hohe finanzielle Investitionen erhalten werden. Im Juli 2023 erwarb Novartis das Biotechnologie-Startup DTx Pharma, das sich auf die Therapie neurologischer Erkrankungen mit kurzer interferierender RNA (siRNA) spezialisiert hat. Diese Akquisitionen tragen zu einem positiven Marktausblick bei.

Zunehmende Bedeutung genetischer Störungen und chronischer Krankheiten

Die zunehmende Verbreitung erblicher und chronischer Erkrankungen in der Bevölkerung trägt maßgeblich zum Wachstum der Antisense- und RNAi-Therapieindustrie bei. Häufige Erkrankungen wie die Huntington-Krankheit, bestimmte Krebsarten und diverse erbliche genetische Erkrankungen sind nur unzureichend behandelbar, was die Nachfrage nach Antisense- und RNAi-Medikamenten erhöht. Die Orphanet-Datenbank liefert epidemiologische Daten zu 6172 verschiedenen seltenen Erkrankungen, von denen 71,9 % erblich bedingt sind und 69,9 % ausschließlich Kinder betreffen. Von den 5304 nach Punktprävalenz kategorisierten Erkrankungen wiesen 84,5 % eine Punktprävalenz von unter 1 zu 1.000.000 auf. Etwa 77,3–80,7 % der von seltenen Erkrankungen betroffenen Gesamtbevölkerung entfallen auf lediglich 4,2 % (n = 149) der Erkrankungen mit einer Prävalenz von 1–5 Fällen pro 10.000 Einwohner.

Darüber hinaus bieten Antisense- und RNAi-Therapieansätze einen neuartigen Ansatz zur Unterdrückung potenziell krankheitsprädisponierender Gene. Neuartige Medikamente haben die höchste Wahrscheinlichkeit, in die klinische Praxis Einzug zu halten. Aufgrund ihrer Fähigkeit, gezielt bestimmte Gene zu beeinflussen, bieten sie zudem einen neuen Therapieansatz für Patienten mit Erkrankungen, die mit herkömmlichen pharmazeutischen Verfahren nicht effektiv behandelt werden können. Daher besteht ein dringender Bedarf an kontinuierlichen Investitionen in innovative biopharmazeutische Forschungs- und Entwicklungsinitiativen.

Markthemmende Faktoren

Hohe Herstellungskosten von RNA-Therapeutika

Ein wesentliches Hindernis für das schnelle Wachstum des Marktes sind die hohen Produktionskosten von RNA-Therapien wie Antisense-Oligonukleotiden und siRNA-Molekülen. Die Synthese dieser sequenzspezifischen Nukleinsäuremedikamente ist komplex und kostspielig. Das Produktionsverfahren ist kapitalintensiv, da Spezialausrüstung und mehrstufige chemische Synthesen erforderlich sind. Der Aufbau einer soliden Infrastruktur für die großtechnische Produktion von RNA-Therapeutika erfordert erhebliche Investitionen von Unternehmen. Dies trägt wesentlich zu den Kosten der Arzneimittelentwicklung bei.

Darüber hinaus können Produktionsschwankungen und Verunreinigungen die finanziellen Aspekte der Herstellung erheblich beeinflussen. Die exorbitanten Kosten führen letztendlich zu steigenden Arzneimittelpreisen und verringern somit deren Bezahlbarkeit und Marktakzeptanz. Kostenhemmnisse in der Herstellung stellen weiterhin erhebliche Einschränkungen für den Markt für Antisense- und RNAi-Medikamente dar.

Marktchance

Förderliches regulatorisches Umfeld für neuartige Therapien

Das günstige regulatorische Umfeld treibt die Nachfrage nach Antisense- und RNAi-Therapien an. Im Oktober 2023 gab das Office of Orphan Products Development der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA bekannt, dass für das Haushaltsjahr 2024 Mittel zur Finanzierung von Studien zum natürlichen Verlauf seltener Erkrankungen bereitgestellt werden. Diese Ausschreibung zielt darauf ab, wissenschaftliche Strenge und Zusammenarbeit zum Wohle von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu fördern.

Darüber hinaus implementieren internationale Gesundheitsbehörden wie die FDA und die EMA beschleunigte Bewertungsverfahren für neuartige Therapien, darunter RNAi- und Antisense-Technologien. Regulatorische Anreize wie der Orphan-Drug-Status, die beschleunigte Zulassung und Priority Review Vouchers gewinnen zunehmend an Bedeutung, da sie Pharmaunternehmen einen zusätzlichen Anreiz bieten, in die Weiterentwicklung von Antisense- und RNAi-Medikamenten zu investieren.

Regionale Einblicke

Nordamerika ist der bedeutendste Marktteilnehmer im globalen Markt für Antisense- und RNAi-Therapeutika und wird voraussichtlich im Prognosezeitraum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 17,2 % wachsen. Zahlreiche RNA-Interferenz-Medikamente (RNAi) werden derzeit in den USA entwickelt. Darüber hinaus haben die meisten Unternehmen der Biotechnologiebranche erheblich in die Entwicklung von RNAi-Therapien investiert. Die führenden Pharma- und Biotechnologieunternehmen der Region bieten vielfältige Plattformen für diese Branche. Im Mai 2023 stellte das US-amerikanische Unternehmen Codexis, Inc. auf der TIDES-Jahrestagung in den USA die Technologieplattform „Enzyme-Catalyzed Oligonucleotide (ECO) Synthesis“ zur großtechnischen Herstellung von RNA-Oligonukleotid-Medikamenten vor.

Darüber hinaus wird für den nordamerikanischen Markt aufgrund technologischer Fortschritte in den USA in den kommenden Jahren ein Wachstum erwartet. Antisense- und RNA-Interferenz-Therapien (RNAi), wichtige Bestandteile von CRISPR-basierten Systemen, werden in der Forschung bereits umfassend eingesetzt und bergen Potenzial für therapeutische Interventionen. Zu den wichtigsten Akteuren im Bereich der Antisense- und RNAi-Therapien zählen Unternehmen aus den Bereichen Genomeditierung, Biotechnologie und Lebenswissenschaften. Die erwartete Zunahme von Produktzulassungen in den USA dürfte den Markt für Antisense- und RNAi-Therapien, die auf Gene abzielen, die mit verschiedenen genetischen Erkrankungen in Verbindung stehen, weiter ankurbeln. Im Jahr 2023 genehmigte die FDA das Medikament Wainua von Ionis Pharmaceuticals zur Behandlung der Transthyretin-bedingten hereditären Amyloidose.

Markttrends für Antisense- und RNAi-Therapeutika in Europa

Für Europa wird im Prognosezeitraum ein jährliches Wachstum von 17,8 % erwartet. Die regionale Expansion dürfte von zahlreichen Unternehmen getragen werden, die sich auf Antisense- und RNAi-Medikamente spezialisiert haben. Diese Unternehmen setzen zudem weitere Initiativen um, um ihr Produktportfolio und ihre Geschäftsmöglichkeiten zu erweitern. Im März 2023 schloss das US-amerikanische Unternehmen SciNeuro Pharmaceuticals eine Kooperation mit der in Europa ansässigen Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG. Ziel der KG ist die Entwicklung innovativer Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Therapien, die auf kritische Faktoren bei Erkrankungen des zentralen Nervensystems abzielen. Die zunehmende Aufmerksamkeit internationaler Unternehmen für den europäischen Markt dürfte das Wachstum der Region im Prognosezeitraum weiter beschleunigen.

Markttrends für Antisense- und RNAi-Therapeutika im asiatisch-pazifischen Raum

Der asiatisch-pazifische Markt ist die am schnellsten wachsende Region. Sein Wachstum ist vor allem darauf zurückzuführen, dass Länder wie China, Japan und Indien ihre Produktionskapazitäten für Generika rasch ausbauen und Innovationen im Inland fördern. Zahlreiche einheimische Biotechnologie-Startups erforschen RNA-Interferenz-Technologien (RNAi) zur Entwicklung therapeutischer Interventionen. Im Vergleich zu westlichen Märkten ermöglichen die relativ niedrigeren Produktionskosten diesen Unternehmen, sich auf die Bereitstellung von Medikamenten zu erschwinglichen Preisen zu konzentrieren. Aufgrund dieses Vorteils investieren weltweit führende Pharmaunternehmen erhebliche Summen, um ihre Präsenz in verschiedenen Regionen auszubauen.

Technologie-Einblicke

Der Markt ist in RNA-Interferenz (siRNA und miRNA) und Antisense-RNA unterteilt. Das Segment der Antisense-RNA-Technologie dominierte 2023. Die Antisense-RNA-Technologie ist aufgrund ihrer etablierten Technik und ihrer umfangreichen klinischen Erfahrung führend in der Antisense- und RNAi-Therapeutika-Branche. Antisense-RNA wirkt, indem sie mithilfe synthetischer RNA-Moleküle an spezifische mRNA-Sequenzen bindet und dadurch die Aktivität krankheitsverursachender Zielgene hemmt.

Darüber hinaus wurden bereits mehrere Antisense-Therapien, die auf RNA-Interferenz-Technologie basieren, von der FDA zugelassen und sind auf dem Markt erhältlich. Dies bestätigt ihre Wirksamkeit und fördert weitere Investitionen in diesem Bereich. Daher dominiert diese Technologie die Branche der RNA-basierten Therapeutika und schafft die Grundlage für zukünftige Fortschritte.

Dem Segment der RNA-Interferenz-Technologie wird im Prognosezeitraum das schnellste jährliche Wachstum (CAGR) prognostiziert. Diese Technik wird eingesetzt, um Genfunktionen in Modellorganismen zu untersuchen.Zellkulturenund zielt auf spezifische Gensequenzen ab, die mit Krebs in Verbindung stehen. Darüber hinaus wird die RNAi-Technologie häufig zur Behandlung von bakteriellen Erkrankungen, Viren und Parasiten sowie zur Schmerzlinderung eingesetzt.

Einblicke in die Verabreichungswege

Der Markt ist in intravenöse, subkutane, intrathekale, pulmonale und intraperitoneale Verabreichungswege sowie sonstige Applikationsformen unterteilt. Das Segment der pulmonalen Verabreichung dominierte im Jahr 2023. Es gibt mehrere Gründe für die lokale Verabreichung zur Behandlung von Atemwegserkrankungen, da sie die Wirksamkeit der Therapie deutlich erhöht. Daher ist die Fähigkeit, die Lunge zu erreichen und die Wirkstoffe zu transportieren, bei der Behandlung von Erkrankungen, einschließlich des Respiratorischen Synzytialvirus (RSV), äußerst effizient.pulmonale Hypertonie, und Lungenkrebs. Da die Arbeitsbelastung stetig wächst, besteht ein Bedarf an effizienteren und präziseren Therapien. Daher legt der Markt für RNAi-Technologie einen starken Fokus auf die pulmonale Verabreichung, was Investitionen und Innovationen maßgeblich beeinflusst.

Subkutane Injektionen verzeichnen das schnellste Wachstum. Sie werden in das Fettgewebe direkt unter der Haut verabreicht. Diese Methode bietet Flexibilität bei der Wahl des Injektionsortes, beispielsweise am Bauch, an den Oberschenkeln oder an der Rückseite der Oberarme. Zudem können subkutane Infusionssysteme mit kleineren Nadeln arbeiten, was den Schmerz während der Infusion potenziell verringert. Die erwarteten Vorteile der subkutanen Verabreichung dürften das Wachstum dieses Segments in Kürze beschleunigen.

Anwendungseinblicke

Der Markt ist in Onkologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Atemwegserkrankungen, Nierenerkrankungen, neurodegenerative Erkrankungen, genetische Erkrankungen, Infektionskrankheiten und Sonstiges unterteilt. Das Segment der neurodegenerativen Erkrankungen dominierte 2023. Branchenakteure arbeiten aktiv an Fortschritten bei RNA-Interferenz (RNAi) und Antisense-Therapien zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Im Juni 2023 kündigte Arrowhead Pharmaceuticals an, in Australien die Zulassung für eine Studie zu einer experimentellen RNA-Interferenz-basierten Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS), einer neurologischen Erkrankung, zu beantragen. Diese Bemühungen führender Unternehmen zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen dürften das Wachstum in diesem Sektor weiter ankurbeln.

Genetische Erkrankungen werden voraussichtlich im Prognosezeitraum das schnellste jährliche Wachstum verzeichnen. Der Bereich der Oligonukleotid-Therapeutika erlebt ein signifikantes Wachstum, was sich in der steigenden Anzahl von Forschungsarbeiten widerspiegelt. Unternehmen verfolgen verschiedene Strategien zur Entwicklung von Antisense- und RNAi-Therapien für genetische Erkrankungen. Im Juni 2023 ging Charles River Laboratories International, Inc. eine Partnerschaft mit Curigin, einem koreanischen Biotechnologieunternehmen, ein, um eine onkolytische RNA-Interferenz-(RNAi)-Gentherapie zu entwickeln.