Marktbericht zur Behandlung spinaler Muskelatrophie (SMA) – Größe, Marktanteil und Trendanalyse nach SMA-Typ (schwer (Typ I, schwere SMA oder Werdnig-Hoffmann-Krankheit), mittelschwer (Typ II oder chronische SMA), leicht (Typ III, juvenile SMA oder Kugelberg-Welander-Krankheit), Typ IV (SMA im Erwachsenenalter)), nach Behandlungsform (Gentherapie, Medikamente, Physiotherapie, Chirurgie, Sonstige), nach Verabreichungsweg (oral, intrathekal, parateral), nach Wirkstoff (Nusinersen, Onasemnogen, Abeparvovec, Sonstige), nach Verabreichungsart (intrathekal, intraspinal, subkutan, Sonstige), nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheke, Einzelhandelsapotheke, Online-Apotheke), nach Endnutzer (Krankenhäuser, häusliche Pflege, Fachkliniken, Sonstige) und nach Region (Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, Naher Osten und Afrika, Lateinamerika) – Prognosen für 2025–2033

Markttreiber für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie

Weltweit lässt sich die zunehmende Verbreitung von SMA auf die Häufigkeit von Trägern defekter DNA mit einer Deletion des SMN-Gens zurückführen.₁Genetische Faktoren, die mangelnde Verfügbarkeit von Behandlungsoptionen und fehlendes Bewusstsein stellen Herausforderungen dar. Rasante technologische Fortschritte, ein steigendes Bewusstsein, Erstattungsmöglichkeiten und staatliche Initiativen treiben jedoch den Markt für die Behandlung spinaler Muskelatrophie (SMA) an. Die Behandlungsmöglichkeiten für SMA sind begrenzt, und auch die Akzeptanzrate in Asien-Pazifik, Lateinamerika und dem Nahen Osten ist gering, was das Marktwachstum zusätzlich hemmt. Die Vielzahl an Medikamenten und anderen Behandlungsoptionen in der klinischen Entwicklung dürfte jedoch das Rückgrat für das Marktwachstum bilden.

Segmentierungsanalyse

Nach SMA-Typ

Der globale Markt ist in schwere (Typ I, schwere SMA oder Werdnig-Hoffmann-Krankheit), intermediäre (Typ II oder chronische SMA), milde (Typ III, juvenile SMA oder Kugelberg-Welander-Krankheit) und Typ IV (adulte SMA) unterteilt. Schwere SMA oder Typ I ist die häufigste Form der spinalen Muskelatrophie und betrifft Kinder bis zu einem Alter von 6 Monaten. Die Patienten verlieren die Fähigkeit zu sitzen, und die Lebenserwartung beträgt weniger als 2 Jahre. Die steigende Prävalenz von SMA Typ I, laufende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie eine große Anzahl von Medikamenten in der klinischen Entwicklungsphase dürften das Wachstum dieses Segments ankurbeln. Weltweit leidet etwa die Hälfte der SMA-Patienten an Typ I, was die Nachfrage nach Therapien, wie z. B. …, erhöht.GentherapieIm Juni 2019 wurde Zolgensma/AVXS-101 von Avexis/Novartis von der FDA für Patienten unter 2 Jahren zugelassen. Branaplam, ebenfalls von Novartis entwickelt, befindet sich in Phase II der klinischen Prüfung zur Behandlung von SMA Typ I.

Die intermediäre SMA (Typ II) betrifft Patienten im Alter von etwa 6 bis 18 Monaten. Bei rund 70 % der Patienten mit SMA Typ II sind die tiefen Sehnenreflexe nicht auslösbar, was den Bedarf an technologisch fortschrittlichen Behandlungsmethoden und spezialisierter Medizintechnik erhöht hat. Im Juni 2019 befand sich Reldesemtiv von Cytokinetics/Astellas in der Phase-II-Studie. Derzeit wird auch SRK-015 (Topaz) von Scholar Rock in Phase II geprüft.

Durch Behandlung

Der globale Markt ist in Gentherapie und Medikamente unterteilt.GentherapieDieses Segment sichert sich den größten Marktanteil im Bereich der Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Die Behandlung ist zwar etwas teurer, aber wirksamer als andere medikamentöse Therapieoptionen, deren Kosten jährlich über 750.000 US-Dollar betragen. Im Mai 2019 erhielt Novartis die Zulassung für Zolgensma, eine Gentherapie zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie, deren Kosten voraussichtlich bei rund 2,1 Millionen US-Dollar pro Person liegen werden.

Regionalanalyse

Nordamerika: Boomender Markt für SMA-Behandlungen

Nordamerika dominiert den globalen Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie und wird diese Position voraussichtlich auch im Prognosezeitraum beibehalten. Dies ist auf das wachsende Bewusstsein für die Erkrankung, zunehmende staatliche Initiativen und attraktive Erstattungspolitiken, eine robuste Gesundheitsinfrastruktur und eine steigende Kaufkraft zurückzuführen. Die Region profitiert zudem von der Präsenz führender Unternehmen und Versicherungsgesellschaften, die sich aktiv für Menschen mit spinaler Muskelatrophie einsetzen. So erstattet beispielsweise Biogen die Kosten für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie mit Spinraza, einem von der FDA zugelassenen Medikament, dessen Kosten sich auf rund 4 Millionen US-Dollar belaufen.^oDas von Biogen angebotene Programm bietet Patienten und ihren Familien individuelle und umfassende Unterstützung. Es umfasst Schulungen, logistische und finanzielle Hilfen sowie die Prüfung von Versicherungsleistungen. Auch die Regierung der Region hat ein Programm zur Kostenerstattung für seltene Erkrankungen (Rare Disease Reimbursement Manager, RDRM) eingerichtet, um die Kosten für die Spinraza-Behandlung zu erstatten.

Klinische Entwicklungspipeline für Medikamente zur Deckung des europäischen Marktwachstums

In Europa wird aufgrund der steigenden Anzahl von Therapien, Medikamenten und Gentherapien in der klinischen Entwicklung ein signifikantes Wachstum des Marktes für die Behandlung spinaler Muskelatrophie (SMA) erwartet. Spinraza, ein SMA-Medikament von Biogen, wurde 2016 zugelassen und auf den Markt gebracht. Ebenso wurde Zolgensma, eine Gentherapie von Avexis, im Mai 2019 zugelassen. Die Kosten für Gentherapien sind für Familien mit niedrigem bis mittlerem Einkommen relativ hoch. Um dieser Situation entgegenzuwirken, bietet die Regierung zahlreiche Erstattungsprogramme für Patienten an und arbeitet zudem daran, die Kosten für Gentherapie-Medikamente zu senken.

Asien-PazifikRevolutionierung des Managements von SMA-Erkrankungen

Der Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie in Indien, China, Südkorea, Australien und Japan wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein signifikantes Wachstum verzeichnen. Insgesamt wird der Markt in diesen fünf Ländern bis 2029 voraussichtlich ein Volumen von 2.959,6 Millionen US-Dollar erreichen, gegenüber 309,4 Millionen US-Dollar im Jahr 2018. Dies ist auf die zunehmenden Zulassungsaktivitäten der Regierungen zurückzuführen. Im Juni 2017 erteilte Japan als erstes Land die Zulassung für Spinraza zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie. In der Folgezeit erteilten auch Südkorea, China und Australien die Zulassung für Spinraza, da es vielversprechende Ergebnisse mit signifikanten Verbesserungen der motorischen Funktionen und einer Erhöhung der Überlebensrate bei Kindern zeigt. Ebenso trug die Markteinführung von Roches Risdiplam, einem SMN-Medikament, zu diesem Wachstum bei.₂Es wird erwartet, dass der Spleißmodifikator das Marktwachstum in gewissem Maße ankurbeln wird.