Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias del mercado de terapias antisentido y de ARN de interferencia (ARNi) por tecnología (interferencia de ARN, ARNip, ARNmi, ARN antisentido), por aplicación (oncología, enfermedades cardiovasculares (ECV), trastornos respiratorios, enfermedades renales, trastornos neurodegenerativos, trastornos genéticos, enfermedades infecciosas, otros), por vía de administración (vía intravenosa, vía subcutánea, vía intratecal, administración pulmonar, inyección intraperitoneal, otros) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el período 2025-2033.

Factores que impulsan el mercado de terapias antisentido y de ARN no activado

Avances tecnológicos en los sistemas de administración de fármacos

Uno de los principales catalizadores son los continuos avances en las técnicas de administración de fármacos. Estos métodos permiten la administración dirigida de moléculas de ARN a células específicas de una manera que minimiza la degradación, lo que resulta en una mayor eficacia terapéutica. Por ejemplo, lauso de lípidosLa tecnología de nanopartículas y conjugados ha permitido mejorar significativamente la absorción celular y el equilibrio de oligonucleótidos antisentido o siRNA, que antes se consideraban insignificantes. Esto mejora la eficacia de la administración de tratamientos y aumenta la especificidad en la focalización de material humano específico, lo cual es crucial para el tratamiento del cáncer, trastornos e infecciones virales, entre otras afecciones.

Además, las perspectivas de mercado para las terapias antisentido y de ARN de interferencia sugieren que estos tratamientos atraerán una importante atención por parte de la investigación y un considerable respaldo financiero. En julio de 2023, Novartis adquirió DTx Pharma, una empresa emergente de biotecnología especializada en terapias de ARN de interferencia corto para afecciones neurológicas. Asimismo, estas adquisiciones están generando un panorama de mercado favorable.

Mayor prominencia de los trastornos genéticos y las enfermedades crónicas

La creciente prevalencia de trastornos hereditarios y crónicos en la población general contribuye significativamente al crecimiento de la industria de las terapias antisentido y de ARN de interferencia (ARNi). Trastornos prevalentes como la enfermedad de Huntington, algunos tipos de cáncer y varias afecciones genéticas hereditarias carecen de tratamientos efectivos, lo que genera una demanda de medicamentos antisentido y de ARNi. La base de datos Orphanet proporciona datos epidemiológicos sobre 6172 enfermedades raras distintas, de las cuales el 71,9 % son hereditarias y el 69,9 % afectan exclusivamente a niños. De las 5304 enfermedades categorizadas según la prevalencia puntual, el 84,5 % de las enfermedades analizadas tenían una tasa de prevalencia puntual inferior a 1 en 1.000.000. Aproximadamente entre el 77,3 % y el 80,7 % de la población total afectada por enfermedades raras se puede atribuir a solo el 4,2 % (n=149) de las enfermedades con un rango de prevalencia de 1 a 5 casos por cada 10.000 personas.

Además, las terapias basadas en antisentido y ARN de interferencia (ARNi) ofrecen una nueva alternativa como represores de genes que predisponen a enfermedades. Por un lado, los nuevos fármacos tienen la mayor probabilidad de incorporarse a la práctica clínica. Asimismo, gracias a su capacidad para actuar selectivamente sobre genes específicos, ofrecen una nueva opción terapéutica para pacientes que padecen enfermedades que no pueden tratarse eficazmente con las técnicas farmacéuticas tradicionales. En consecuencia, existe una clara necesidad de invertir continuamente en nuevas iniciativas de investigación y desarrollo biofarmacéutico.

Factores que limitan el mercado

Alto coste de fabricación de terapias con ARN

Un obstáculo importante que frena el rápido crecimiento del mercado es el elevado coste de producción de las terapias de ARN, como los oligonucleótidos antisentido y las moléculas de ARNip. La síntesis de estos fármacos de ácido nucleico con secuencia específica es compleja y costosa. El método de producción requiere una gran inversión de capital debido a la necesidad de equipos especializados y una síntesis química en múltiples etapas. Establecer una infraestructura sólida para la producción a gran escala de terapias de ARN exige a las empresas una inversión de capital considerable, lo que contribuye significativamente a los gastos asociados al desarrollo de fármacos.

Además, las variaciones en la producción y la presencia de contaminantes pueden afectar sustancialmente los aspectos financieros de la fabricación. Los gastos exorbitantes, en última instancia, provocan un aumento en los precios de los medicamentos, lo que disminuye su accesibilidad y su adopción en el mercado. Los obstáculos relacionados con los costos de fabricación siguen siendo limitaciones importantes para el negocio de los medicamentos antisentido y de ARN interferente (ARNi).

Oportunidad de mercado

Entorno regulatorio favorable para terapias innovadoras

El entorno regulatorio favorable impulsa la demanda de tratamientos antisentido y de ARN de interferencia (ARNi). En octubre de 2023, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anunció que se destinarían fondos para el año fiscal 2024 a cubrir los gastos relacionados con la realización de estudios de historia natural sobre enfermedades y afecciones raras. Esta Convocatoria de Solicitudes (RFA) tiene como objetivo promover el rigor científico y la colaboración en beneficio de las personas que padecen enfermedades o afecciones poco comunes.

Además, organismos reguladores sanitarios internacionales, como la FDA y la EMA, están implementando procedimientos de evaluación acelerada para tratamientos innovadores, incluyendo la tecnología de ARN de interferencia (ARNi) y antisentido. Asimismo, incentivos regulatorios como la designación de medicamento huérfano, la aprobación rápida y los vales de revisión prioritaria han cobrado mayor importancia, ya que ofrecen a las compañías farmacéuticas una motivación adicional para invertir en el desarrollo de medicamentos antisentido y de ARNi.

Perspectivas regionales

América del Norte es el principal actor en el mercado global de terapias antisentido y de ARN de interferencia (ARNi), y se estima que crecerá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 17,2 % durante el período de pronóstico. Actualmente, se están desarrollando múltiples medicamentos de ARNi en Estados Unidos. Además, la mayoría de las empresas del sector biotecnológico han invertido significativamente en el desarrollo de terapias de ARNi. Los destacados sectores farmacéutico y biotecnológico de la región crean diversas plataformas para esta industria. En mayo de 2023, Codexis, Inc., una empresa con sede en Estados Unidos, lanzó una plataforma tecnológica denominada Síntesis de Oligonucleótidos Catalizada por Enzimas (ECO) para la producción a gran escala de medicamentos de oligonucleótidos de ARN. Esta tecnología se presentó durante la conferencia anual TIDES U.S.

Además, se prevé que el mercado norteamericano crezca en los próximos años gracias a los avances tecnológicos en Estados Unidos. Los tratamientos antisentido y de interferencia de ARN (ARNi), elementos clave de los sistemas basados ​​en CRISPR, se han utilizado ampliamente en investigación y tienen potencial para intervenciones terapéuticas. Entre los principales actores de la industria de las terapias antisentido y de ARNi se encuentran empresas de tecnologías de edición genética, biotecnología y ciencias de la vida. Se proyecta que el aumento previsto en las autorizaciones de productos en el país impulsará el mercado de las terapias antisentido y de ARNi dirigidas a genes vinculados a diversos trastornos genéticos. En 2023, la FDA aprobó el medicamento Wainua de Ionis Pharmaceuticals para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria relacionada con la transtiretina.

Tendencias del mercado europeo de terapias antisentido y de ARN no activado

Se prevé que Europa experimente una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 17,8 % durante el período de pronóstico. Se espera que la expansión regional esté impulsada por diversas empresas especializadas en medicamentos antisentido y de ARN de interferencia (ARNi). Además, estas organizaciones están implementando otras iniciativas para ampliar su gama de productos y oportunidades de negocio. En marzo de 2023, SciNeuro Pharmaceuticals, una empresa con sede en EE. UU., se asoció con Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co., con sede en Europa. KG tiene como objetivo desarrollar tratamientos innovadores con oligonucleótidos antisentido (ASO) dirigidos a factores críticos involucrados en trastornos del sistema nervioso central. En consecuencia, se prevé que el creciente interés de las empresas que operan en diferentes países hacia el mercado europeo impulse la expansión de la región durante el período proyectado.

Tendencias del mercado de terapias antisentido y de ARN no activado en Asia Pacífico

El mercado de Asia-Pacífico es la región de mayor crecimiento. Esta expansión se debe principalmente a que países como China, Japón e India están mejorando rápidamente su capacidad de fabricación de medicamentos genéricos e impulsando la innovación nacional. Numerosas empresas emergentes de biotecnología locales están investigando tecnologías de interferencia de ARN (ARNi) para desarrollar intervenciones terapéuticas. En comparación con los mercados occidentales, los costos de producción relativamente más bajos permiten a estas empresas centrarse en ofrecer medicamentos a precios accesibles. Gracias a esta ventaja, las principales farmacéuticas mundiales están invirtiendo importantes sumas de dinero para expandir su presencia en diferentes regiones.

Perspectivas tecnológicas

El mercado se segmenta en ARN de interferencia (siRNA y miRNA) y ARN antisentido. El segmento de tecnología de ARN antisentido dominó en 2023. Esta tecnología lidera la industria de terapias de ARN antisentido y ARN de interferencia debido a su técnica consolidada y su amplia trayectoria en uso clínico. El ARN antisentido funciona uniéndose a secuencias específicas de ARNm mediante moléculas de ARN sintético, inhibiendo así la actividad de los genes diana causantes de enfermedades.

Además, varios tratamientos antisentido que utilizan la tecnología de interferencia de ARN ya han sido aprobados por la FDA y se encuentran disponibles en el mercado. Esto confirma su eficacia e impulsa nuevas inversiones en este campo. Por lo tanto, esta tecnología domina la industria de las terapias basadas en ARN y sienta las bases para futuros avances en este ámbito.

Se prevé que el segmento de tecnología de interferencia de ARN experimente la CAGR más rápida durante el período de pronóstico. Esta técnica se emplea para estudiar las funciones de los genes en especies modelo ycultivos celularesy se dirigen a secuencias genéticas específicas asociadas con el cáncer. Además, la tecnología de ARN de interferencia (ARNi) se utiliza ampliamente para tratar enfermedades bacterianas, virus y parásitos, así como para aliviar el dolor.

Información sobre la ruta administrativa

El mercado se segmenta en vía intravenosa, vía subcutánea, vía intratecal, administración pulmonar, inyección intraperitoneal y otras. El segmento de administración pulmonar dominó en 2023. Existen múltiples razones para utilizar la administración localizada para tratar trastornos respiratorios, ya que mejora drásticamente la eficacia del tratamiento. Por lo tanto, la capacidad de llegar a los pulmones y transportar sustancias medicinales es altamente eficiente en el tratamiento de dolencias, incluido el virus sincitial respiratorio.hipertensión arterial pulmonary cáncer de pulmón. A medida que aumenta la carga de trabajo, se requiere mejorar la eficiencia y la precisión de la terapia. Por ello, el mercado de la tecnología de ARN de interferencia (ARNi) pone especial énfasis en la administración pulmonar, lo que orienta las inversiones y los esfuerzos de innovación.

Las inyecciones subcutáneas son las de mayor crecimiento. Se administran en el tejido adiposo situado justo debajo de la piel. Este método ofrece versatilidad a la hora de elegir la zona de administración, incluyendo el abdomen, los muslos y la parte posterior de los brazos. Además, los sistemas de infusión subcutánea permiten utilizar agujas de menor calibre, lo que reduce las molestias durante el procedimiento. Se prevé que los beneficios de la administración subcutánea impulsen la expansión de este segmento en breve.

Información sobre la aplicación

El mercado se segmenta en oncología, enfermedades cardiovasculares (ECV), trastornos respiratorios, enfermedades renales, trastornos neurodegenerativos, trastornos genéticos, enfermedades infecciosas y otros. El segmento de trastornos neurodegenerativos dominó en 2023. Los actores de la industria buscan activamente avances en la interferencia de ARN (ARNi) y los tratamientos antisentido para abordar las enfermedades neurodegenerativas. En junio de 2023, Arrowhead Pharmaceuticals anunció su plan para obtener la aprobación regulatoria en Australia para iniciar un estudio sobre un tratamiento experimental basado en la interferencia de ARN para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurológica. Se espera que estos esfuerzos de empresas destacadas para abordar los trastornos neurodegenerativos impulsen el crecimiento de este sector.

Se prevé que los trastornos genéticos experimenten el crecimiento anual compuesto más rápido durante el período de pronóstico. El campo de las terapias con oligonucleótidos está experimentando un crecimiento significativo, como lo indica el creciente número de investigaciones. Las empresas emplean diversas estrategias para crear tratamientos antisentido y de ARN de interferencia (ARNi) para enfermedades genéticas. En junio de 2023, Charles River Laboratories International, Inc. se asoció con Curigin, una empresa de biotecnología coreana, para desarrollar una terapia génica de ARNi oncolítico.