Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias de la terapia génica por vector (viral, no viral), por indicación (cáncer, fibrosis quística, enfermedades cardíacas, diabetes, hemofilia, SIDA, otras), por vía de administración (intravenosa, inhalación) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el periodo 2026-2034.

Impulsor del mercado

Aumento de los prerregistros de terapias génicas

El constante aumento en el preregistro de terapias génicas desde el primer trimestre de 2024 hasta el primer trimestre de 2025 indica una aceleración en la actividad de I+D y un sólido crecimiento en la cartera de productos en desarrollo. Como se muestra en el gráfico a continuación, los preregistros aumentaron de 4 en el primer trimestre de 2024 a 13 en el primer trimestre de 2025 (ASGCT), lo que refleja un rápido impulso en I+D y la expansión de la cartera de productos. Este auge abrió nuevas vías para que los fabricantes agilizaran las aprobaciones, ampliaran sus carteras y, en última instancia, fortalecieran su presencia en el mercado.

Restricción del mercado

Alto coste de las terapias génicas

El elevado coste de las terapias génicas frena el crecimiento del mercado, ya que limita el acceso y la asequibilidad para los pacientes. El precio de cada dosis puede alcanzar los 4,25 millones de dólares, lo que refleja la preocupación por los precios. Estos problemas de precios limitan la adopción generalizada, sobrecargan los presupuestos sanitarios y crean obstáculos para el reembolso. Además, retrasan las decisiones sobre la cobertura de las aseguradoras, reducen la disponibilidad de tratamientos y ralentizan la expansión general del mercado, a pesar de su gran potencial clínico.

Oportunidad de mercado

Distribución en cadena de la terapia génica

La presencia de múltiples candidatos a terapia génica en evaluación clínica representa una importante oportunidad para el crecimiento del mercado. Esta creciente cartera de proyectos refleja el avance científico y el compromiso de la industria, lo que a su vez ha incrementado la demanda de instalaciones de fabricación que cumplan con las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF). Junto con las próximas aprobaciones y nuevas alianzas, esto impulsa el crecimiento de los ingresos y expande el mercado global de terapia génica, creando numerosas oportunidades para todos los actores involucrados.

Análisis regional

La región de Norteamérica dominó el mercado con una cuota de ingresos del 53,98 % en 2025. Este crecimiento se debe a la alta concentración de empresas biotecnológicas y farmacéuticas, que generan la mayor parte de la producción de terapias génicas, así como a la fuerte presencia de instituciones de investigación académica. Además, el sólido ecosistema de financiación de la región acelera el desarrollo de nuevas terapias y contribuye al crecimiento del mercado regional.

El mercado estadounidense de terapia génica está experimentando un auge gracias al programa de Vales de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras (RPDD/PRV), una política de la FDA estadounidense que premia las terapias génicas para enfermedades infantiles raras con un vale para una revisión prioritaria. Este incentivo impulsó el desarrollo, atrajo la inversión y aumentó el tamaño del mercado estadounidense de terapia génica.

Perspectivas del mercado de terapia génica en Asia Pacífico

La región de Asia-Pacífico es la de mayor crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 20,12 % durante el período previsto. Este crecimiento se debe a las crecientes iniciativas gubernamentales para promover terapias avanzadas, lo que contribuye a la comercialización de tratamientos innovadores y, por consiguiente, impulsa el crecimiento de la terapia génica en toda la región.

El sector de la terapia génica en India cuenta con el respaldo de la financiación específica del DBT BIRAC y las iniciativas BioE3, que impulsaron el crecimiento del mercado al fomentar la investigación traslacional, la capacidad de biofabricación y la formación de personal cualificado. Estos programas gubernamentales ampliaron el mercado de la terapia génica en India y fortalecieron su crecimiento a largo plazo mediante mejoras en las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) y apoyo regulatorio.

Tabla: Cuota de mercado regional, 2025

Fuente: Straits Research

Análisis del mercado europeo

El mercado de la terapia génica en Europa se ve impulsado por la tendencia hacia centros de innovación centralizados, donde la investigación, el desarrollo y la fabricación se integran en un único ecosistema. En lugar de depender de centros de investigación fragmentados, países europeos como Alemania, el Reino Unido y Bélgica están creando centros especializados que albergan startups, institutos académicos e instalaciones de fabricación con certificación GMP. Este modelo facilita una colaboración eficiente, proporciona acceso compartido a la infraestructura para la producción de vectores y el apoyo a los ensayos clínicos, y reduce tanto los costes como los plazos de desarrollo de las terapias.

El mercado está en auge debido al aumento significativo de la financiación de los institutos nacionales de todo el país. Por ejemplo, el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR) financió con 22,8 millones de dólares la red del Centro de Tratamiento de Terapia Avanzada (ATTC), con el objetivo de desarrollar el entorno paramedicamentos de terapia avanzada (ATMP)Los ensayos clínicos realizados en todo el Reino Unido impulsaron aún más el crecimiento del mercado.

Análisis de mercado de Oriente Medio y África

La región de Oriente Medio y África presenta una alta prevalencia de talasemia y hemofilia, lo que impulsa significativamente la demanda de soluciones de terapia génica. Estas enfermedades genéticas generan una necesidad urgente de tratamientos avanzados y específicos, lo que lleva a los gobiernos y a los proveedores de atención médica a priorizar la investigación y la adopción clínica.

El mercado está creciendo gracias al surgimiento de Arabia Saudita como líder regional en terapia génica, especialmente en el tratamiento de trastornos sanguíneos hereditarios como la anemia falciforme y la beta-talasemia dependiente de transfusiones. Un hito importante se produjo en enero de 2024, cuando la Autoridad Saudita de Alimentos y Medicamentos (SFDA) aprobó Casgevy, la primera terapia de edición genética basada en CRISPR/Cas9 para estas afecciones. Esta aprobación marcó un paso fundamental en la integración de la medicina genética avanzada en el sistema de salud del Reino, impulsando la inversión, la investigación y la adopción de terapias génicas avanzadas en todo el país.

Análisis del mercado latinoamericano

En América Latina, las alianzas entre instituciones de investigación regionales y empresas farmacéuticas internacionales están fortaleciendo la experiencia científica local y acelerando el desarrollo y la comercialización de terapias génicas en toda la región.

En Brasil, varias empresas innovadoras están impulsando el campo de la terapia celular y génica. GEMMABio, una empresa de terapias, se centra en acelerar la investigación y ampliar el acceso global a terapias avanzadas que transforman la vida de pacientes con enfermedades raras. La empresa ha conseguido una alianza de 100 millones de dólares con el Ministerio de Salud de Brasil para llevar terapias génicas para enfermedades raras al país. De manera similar, Gen-t, una startup biotecnológica con sede en São Paulo, busca aumentar la diversidad étnica en las colecciones de genomas humanos mediante la recopilación sistemática de datos genéticos de diversas poblaciones brasileñas para estudiar rasgos asociados a enfermedades, con planes para reclutar a más de 200 000 participantes. En conjunto, estas iniciativas resaltan el creciente papel de Brasil en el desarrollo e implementación de terapias génicas y celulares innovadoras.

Información vectorial

El segmento AAV dominó el mercado en 2025 y se prevé que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 19,43 %. Este crecimiento se atribuye a su mínima patogenicidad y a su capacidad para establecer una relación a largo plazo.expresión génicaen diversos tejidos, lo que la convierte en la base de un gran número de terapias aprobadas y en fase de investigación.

Se prevé que el segmento de terapias no virales experimente un crecimiento estable durante el período de análisis, ya que elimina el uso de vectores virales, reduciendo los riesgos de mutagénesis por inserción y reacciones inmunitarias. Estos sistemas, que utilizan nanopartículas lipídicas o vectores basados ​​en polímeros, ofrecen opciones de administración génica más seguras, flexibles y rentables, lo que favorece su creciente adopción en aplicaciones terapéuticas a gran escala y de dosis repetidas.

Información sobre indicadores

El segmento oncológico dominó el mercado con una cuota de ingresos del 42 % en 2025. Este crecimiento se atribuye a la creciente prevalencia de diversos tipos de cáncer, lo que aumenta la necesidad de terapias dirigidas y personalizadas.

En el mercado global de terapia génica, se prevé que el segmento de enfermedades cardiovasculares experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) del 19,6 % durante el período de análisis. Este crecimiento se debe principalmente al creciente desarrollo de terapias génicas dirigidas a la insuficiencia cardíaca, las enfermedades isquémicas y la reparación miocárdica, impulsado por los avances en la administración de genes cardíacos mediante vectores AAV y los programas de angiogénesis regenerativa. La investigación clínica en curso, centrada en la modulación genética para restaurar la función cardíaca, y la creciente carga mundial de enfermedades cardíacas han acelerado aún más su adopción, posicionando las aplicaciones cardiovasculares como la próxima gran frontera de crecimiento para la terapia génica después de la oncología.

Tabla: Segmentación por indicación, 2025

Información sobre la ruta administrativa

El segmento intravenoso dominó el mercado en términos de ingresos en 2025, gracias a su capacidad para garantizar una rápida absorción y una amplia distribución. Esta vía es fundamental para el tratamiento de afecciones sistémicas, como trastornos sanguíneos, enfermedades metabólicas hereditarias y cánceres de la sangre.

Se prevé que el segmento de inhalación experimente una tasa de crecimiento relativamente moderada del 16,9 % durante el período de análisis, dado que su aplicación se ha limitado a afecciones respiratorias localizadas, como la fibrosis quística y las enfermedades pulmonares, en lugar de trastornos sistémicos. Además, los desafíos relacionados con la administración eficaz del vector, el control de la respuesta inmunitaria y el mantenimiento de la estabilidad genética en las formas aerosolizadas han restringido su adopción generalizada en comparación con las vías intravenosas.