Informe de análisis del tamaño, la cuota y las tendencias del mercado de tratamiento de la miastenia gravis por tipo (miastenia gravis ocular, miastenia gravis congénita, miastenia gravis neonatal transitoria), por tratamiento (medicamentos, cirugía, trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH), plasmaféresis e inmunoglobulina intravenosa, otros), por usuario final (hospitales, clínicas, institutos de investigación académica, otros) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el período 2025-2033.

Factores de crecimiento del mercado

Creciente población de pacientes

La miastenia gravis es cada vez más común en todo el mundo. Según un estudio publicado en The Lancet, se prevé que la prevalencia global de la miastenia gravis supere los 700 000 casos. Esta alta incidencia se debe a diversos factores, como la mejora de las técnicas de diagnóstico, el envejecimiento de la población y una mayor concienciación.

Según las estadísticas de Our World in Data, en 2025 había alrededor de 830 millones de personas mayores de 65 años. Las proyecciones de la ONU sugieren que esta cifra aumentará a 1700 millones para 2054. Mientras tanto, según las Naciones Unidas, la esperanza de vida al nacer a nivel mundial era de 73,3 años en 2024 y se espera que aumente a 77,0 años para 2050. En consecuencia, esto puede resultar en un número creciente de pacientes, lo que impulsa la necesidad de tratamientos alternativos.

Apoyo regulatorio

La existencia de normativas favorables y procedimientos de aprobación simplificados para medicamentos y terapias huérfanas que abordan específicamente enfermedades raras como la miastenia gravis anima a las compañías farmacéuticas a destinar recursos al avance de los tratamientos para esta dolencia, estimulando así la expansión del mercado.

• Por ejemplo, en abril de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó nipocalimab (IMAAVY™), un medicamento fabricado por Johnson & Johnson, para el tratamiento de adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que dieron positivo en la prueba del anticuerpo contra el receptor de acetilcolina (AChR) o contra la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK).

Además, en abril de 2025, la FDA autorizó una versión en jeringa precargada de VYVGART Hytrulo, producida por argenx, una empresa biotecnológica global centrada en la inmunología con sede en los Países Bajos. Esto permite que muchos pacientes, incluidos adultos mayores con miastenia gravis generalizada con receptores de acetilcolina positivos, se autoadministren la inyección en casa. Esto amplía el acceso más allá de los centros de infusión y puede reducir la carga logística de las visitas repetidas a la clínica.

Restricción del mercado

Conocimiento limitado

La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune poco común. Debido a su relativa rareza, los profesionales sanitarios pueden desconocer sus síntomas o diagnosticarla erróneamente como otros trastornos neuromusculares. El desconocimiento de una enfermedad puede retrasar su diagnóstico, permitiendo que los síntomas del paciente empeoren, lo que podría derivar en una enfermedad grave y un deterioro de su bienestar general.

En algunos casos, la miastenia gravis puede estar infradiagnosticada debido a la variedad de síntomas y al desconocimiento generalizado. Los pacientes pueden atribuir sus síntomas al envejecimiento, al estrés o a otros trastornos médicos, y los profesionales sanitarios pueden no considerar la miastenia gravis como un posible diagnóstico. Esto puede conllevar la pérdida de oportunidades para una intervención temprana y un tratamiento adecuado, lo que permite que la enfermedad progrese sin control. En conjunto, estos problemas dificultan el crecimiento del mercado.

Oportunidades de mercado

Crecimiento en I+D y ensayos clínicos

Las empresas farmacéuticas, las instituciones académicas y las organizaciones de investigación están destinando recursos a la investigación y el desarrollo (I+D) yensayos clínicosCrear medicamentos, tratamientos y métodos de tratamiento innovadores para la miastenia gravis.

En agosto de 2025, la monoterapia con cemdisiran alcanzó los objetivos primarios y secundarios clave del estudio de fase III NIMBLE, demostrando una mejoría notable en las puntuaciones de la escala MG-ADL, junto con una inhibición del 74 % de la actividad del complemento C5. El respaldo financiero para el programa de cemdisiran para la miastenia gravis proviene principalmente de Regeneron Pharmaceuticals, en virtud de su acuerdo de colaboración y licencia con Alnylam Pharmaceuticals, otra empresa farmacéutica. Regeneron tiene previsto presentar la solicitud de aprobación regulatoria en Estados Unidos antes del primer trimestre de 2026.

Además, en febrero de 2024, los investigadores iniciarán un ensayo de fase 3 para evaluar la eficacia de un anticuerpo monoclonal completamente humano como posible tratamiento para pacientes con miastenia gravis generalizada. Según los investigadores, el estudio brindará asistencia crucial a los profesionales de la salud para el manejo de la MG, cuya intensidad varía con el tiempo. El ensayo FLEX tiene como objetivo investigar la eficacia de batoclimab para satisfacer las diversas necesidades de los pacientes en diferentes etapas de la enfermedad. Esto incluye aliviar los síntomas durante los brotes, prevenir el empeoramiento grave de los síntomas miasténicos y mantener la remisión.

Segmentación del mercado

Información sobre tipos

Se prevé que el segmento de miastenia gravis ocular capture la mayor cuota de mercado. La miastenia gravis ocular (MGO) es una variante de la miastenia gravis (MG), una afección neurológica caracterizada por el debilitamiento y el agotamiento de los músculos voluntarios. A diferencia de la miastenia gravis generalizada, que afecta a muchos grupos musculares de todo el cuerpo, la miastenia gravis ocular afecta principalmente a los músculos responsables del control del movimiento ocular y la función de los párpados. El tratamiento de la MG ocular es individualizado, pero a menudo implica el uso de inhibidores de la colinesterasa como tratamiento de primera línea. Un estudio realizado en Japón descubrió que los corticosteroides y otrosinmunosupresoresLos fármacos que afectan al sistema inmunitario pueden aliviar los síntomas de la miastenia gravis ocular, ya sea cuando se usan solos o en combinación con inhibidores de la colinesterasa.

Información sobre el tratamiento

El segmento de trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH) posee la mayor cuota de mercado. El TCMH es una técnica médica en la que se extraen las células madre del paciente, generalmente de la médula ósea o la sangre periférica. Estas células madre se someten a quimioterapia intensiva para erradicar las células inmunitarias disfuncionales. Posteriormente, las células madre extraídas se reintroducen en el cuerpo del paciente, facilitando la regeneración de un sistema inmunitario nuevo que, idealmente, carece de la reacción autoinmunitaria responsable de la enfermedad. El TCMH tiene como objetivo restablecer la hematopoyesis y la funcionalidad del sistema inmunitario del paciente, que pueden haberse visto afectadas por ciertas afecciones como la miastenia gravis.

Perspectivas de los usuarios finales

El sector hospitalario domina el mercado global. Los pacientes con miastenia gravis suelen requerir hospitalización cuando sufren exacerbaciones o crisis graves. El tratamiento de la miastenia gravis exige un enfoque multidisciplinario que involucre a diversos especialistas médicos, como neurólogos, neumólogos, intensivistas, cirujanos, enfermeros y otros profesionales de la salud. Esta atención integral se adapta a las necesidades específicas de cada paciente y se prevé que contribuya al crecimiento del sector hospitalario.

Perspectivas regionales

América del Norte es el principal actor en el mercado mundial del tratamiento de la miastenia gravis y se prevé que experimente un crecimiento sustancial durante el período de pronóstico. El mercado del tratamiento de la miastenia gravis está impulsado principalmente por América del Norte, debido a la elevada prevalencia de casos de esta enfermedad en la región.

La prevalencia estimada de miastenia gravis en Estados Unidos es de 14 a 20 casos por cada 100 000 habitantes, lo que equivale a entre 36 000 y 60 000 casos en el país. Además, se ha observado un aumento en la investigación y el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para la miastenia gravis, y se espera que los resultados favorables de esta investigación impulsen la expansión del mercado en la región.

• En abril de 2025, un ensayo de fase 2b realizado en Estados Unidos evaluó Descartes-08, una terapia CAR-T autóloga modificada con ARNm diseñada para atacar la BCMA, en pacientes con miastenia gravis generalizada. Dirigido por investigadores de la Universidad del Sur de Florida, el estudio dio seguimiento a 36 pacientes con tratamientos previos intensivos, de los cuales 12 proporcionaron datos detallados.

Tras el tratamiento, los participantes mostraron una mejoría clínica marcada y sostenida, con una disminución promedio de 4,8 puntos en la escala MG-ADL a los doce meses. La terapia fue bien tolerada, con un perfil de seguridad favorable durante un año de seguimiento. Este ensayo demuestra un progreso significativo en la práctica clínica real en la aplicación de la tecnología CAR-T a las enfermedades autoinmunes en Estados Unidos, lo que subraya su potencial para transformar el tratamiento de la miastenia gravis refractaria.

Tendencias del mercado en Asia Pacífico

La región de Asia-Pacífico presenta importantes perspectivas de crecimiento. La expansión de la infraestructura sanitaria y la creciente concienciación entre la población impulsan la adopción de tratamientos para la miastenia gravis. Además, se ha observado un notable incremento en los esfuerzos de investigación y desarrollo llevados a cabo por diversos institutos, organizaciones y empresas destacadas.

• En julio de 2025, Qi et al. publicaron un informe de caso en BMC Neurology que detallaba el uso de efgartigimod en un paciente que desarrolló miastenia gravis asociada con terapia con inhibidores de puntos de control inmunitarios, junto con miositis concurrente.

El paciente desarrolló MG junto con miositis, desencadenada porinhibidores de puntos de control inmunitariosque son terapias contra el cáncer que se sabe que ocasionalmente provocan complicaciones neuromusculares autoinmunes graves.

El paciente fue tratado con efgartigimod, un bloqueador del receptor Fc neonatal (FcRn) que reduce los autoanticuerpos IgG patológicos circulantes. El tratamiento produjo una mejoría clínica de los síntomas neuromusculares y representa un avance significativo en el tratamiento de la enfermedad.