Descargue una muestra gratuita Para obtener más información sobre este informe,
El mercado mundial de tratamientos para la atrofia muscular espinal alcanzó un valor de 5090 millones de dólares en 2025 y se prevé que crezca de 5990 millones de dólares en 2026 a 22 170 millones de dólares en 2034, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 17,76 % durante el período de previsión de 2026 a 2034. América del Norte dominó el mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal con una cuota de mercado del 42,5 % en 2025.
La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno neuromuscular con un perfil genético de herencia autosómica recesiva. La AME es una de las enfermedades mortales con una incidencia de entre 1 por cada 6000 y 1 por cada 10 000 nacimientos. La frecuencia de portadores heterocigotos de AME es de aproximadamente 1 de cada 40 a 60 personas en todo el mundo. Afecta gravemente a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal debido a la mutación homocigota del gen 1 de la neurona motora de supervivencia (SMN1).1Estas neuronas motoras permiten la transferencia de carga química y eléctrica entre los músculos voluntarios, presentes en todo el cuerpo. Por lo tanto, las neuronas motoras afectadas en el cerebro y la médula espinal dificultan la realización de diversas actividades físicas, como tragar, gatear y caminar. La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno difícil de diagnosticar, ya que depende de la evidencia histológica y electrofisiológica de la denervación muscular, con resultados de tratamiento inciertos.
A nivel mundial, la creciente prevalencia de la atrofia muscular espinal (AME) puede atribuirse a la frecuencia de portadores de ADN defectuoso con una deleción del gen SMN.1La atrofia muscular espinal (AME) se ve limitada por factores genéticos, la falta de opciones de tratamiento y la escasa concienciación. Sin embargo, los rápidos avances tecnológicos, la creciente concienciación, los escenarios de reembolso y las iniciativas gubernamentales impulsan el mercado del tratamiento de la AME. Las opciones de tratamiento para la AME son limitadas, al igual que su tasa de adopción en Asia Pacífico, Latinoamérica y Oriente Medio, lo que frena aún más el crecimiento del mercado. No obstante, se espera que la presencia de una gran cantidad de fármacos y otras opciones de tratamiento en fase de desarrollo clínico sirva de base para el crecimiento del mercado.
El mercado global se segmenta en grave (tipo I, AME grave o enfermedad de Werdnig-Hoffmann), intermedio (tipo II o AME crónica), leve (tipo III, AME juvenil o enfermedad de Kugelberg-Welander) y tipo IV (AME del adulto). La AME grave o de tipo I es el tipo más común de atrofia muscular espinal y afecta a niños de hasta 6 meses de edad. El paciente pierde la capacidad de sentarse y la esperanza de vida es inferior a 2 años. Se espera que la creciente prevalencia de la AME de tipo I, las actividades de I+D en curso y un gran número de fármacos en fase de desarrollo clínico impulsen el crecimiento del segmento. A nivel mundial, aproximadamente la mitad de los pacientes con AME padecen el tipo I, lo que está aumentando la demanda de terapias de tratamiento, comoterapia génicaEn junio de 2019, Zolgensma/AVXS-101, desarrollado por Avexis/Novartis, fue aprobado por la FDA para pacientes menores de 2 años. Asimismo, Branaplam, desarrollado por Novartis, se encuentra en la fase II de ensayos clínicos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal tipo I.
La atrofia muscular espinal (AME) intermedia o de tipo II afecta a pacientes de entre 6 y 18 meses de edad. Aproximadamente el 70 % de los pacientes con AME de tipo II carecen de reflejos tendinosos profundos, lo que ha incrementado la demanda de tratamientos tecnológicamente avanzados y equipos médicos especializados. En junio de 2019, Reldesemtiv, de Cytokinetics/Astellas, se encontraba en la fase II de ensayos clínicos. Actualmente, SRK-015 (Topaz), de Scholar Rock, también está en la fase II de ensayos clínicos.
El mercado global se segmenta en terapia génica y fármacos.terapia génicaEste segmento está acaparando la mayor cuota de mercado en el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Si bien el tratamiento es ligeramente más costoso, resulta más eficaz que otras opciones farmacológicas que superan los 750 000 dólares anuales. En mayo de 2019, Novartis recibió la aprobación para Zolgensma, una terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, cuyo costo se estima en alrededor de 2,1 millones de dólares por persona.
Solicitar personalizaciónpara recibir un informe personalizado.
Hablar con un analistapara analizar las oportunidades del mercado.
América del Norte domina el mercado mundial de tratamientos para la atrofia muscular espinal y mantendrá esta posición durante el período de pronóstico. Esto se debe a la creciente concienciación sobre la enfermedad, las iniciativas gubernamentales en aumento, las atractivas políticas de reembolso, la sólida infraestructura sanitaria y el creciente poder adquisitivo. La región también cuenta con el respaldo de importantes empresas y compañías de seguros que trabajan activamente para ayudar a las personas que padecen atrofia muscular espinal. Por ejemplo, Biogen ofrece reembolso para el tratamiento de la atrofia muscular espinal con Spinraza, un medicamento aprobado por la FDA, cuyo costo ronda los 4 millones de dólares.oEl programa de Biogen ofrece apoyo integral y personalizado a los pacientes y sus familias. También brinda educación, asistencia logística, apoyo financiero e investigación de beneficios de seguros. Asimismo, en la región, el gobierno ha establecido un programa de Administrador de Reembolso para Enfermedades Raras (RDRM, por sus siglas en inglés) para el reembolso del tratamiento con Spinraza.
Se prevé que Europa experimente un crecimiento significativo en el mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME) debido al creciente número de tratamientos, fármacos y terapias génicas en fase de desarrollo clínico. Spinraza, un fármaco para el tratamiento de la AME desarrollado por Biogen, fue aprobado y comercializado en 2016. De manera similar, Zolgensma, una terapia génica de Avexis, fue aprobada en mayo de 2019. El coste de la terapia génica es relativamente elevado para que sea asequible para familias de ingresos bajos y medios. Para abordar esta situación, el gobierno ofrece numerosas políticas de reembolso a los pacientes y también trabaja para reducir el coste de los fármacos de terapia génica.
Se espera que el mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal en India, China, Corea del Sur, Australia y Japón experimente un crecimiento significativo durante el período de pronóstico. En conjunto, se espera que el mercado en estos 5 países alcance los 2959,6 millones de dólares en 2029, frente a los 309,4 millones de dólares en 2018. Esto se puede atribuir al aumento de las aprobaciones gubernamentales. En junio de 2017, Japón fue el primero en aprobar Spinraza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. En consonancia con esto, Corea del Sur, China y Australia también aprobaron Spinraza para el tratamiento, ya que tiene un impacto prometedor que muestra mejoras significativas en las funciones motoras y un aumento en las tasas de supervivencia en niños. De manera similar, el lanzamiento de Risdiplam de Roche, un SMN2Se espera que el modificador de empalme impulse el crecimiento del mercado en cierta medida.
Descubra información regionalpara acceder a datos por país y tendencias regionales.
Personalice este informe para ajustarlo a sus objetivos estratégicos
Detalles del autor
Senior Research Associate
Dhanshee Bhapkar es una profesional de la investigación sanitaria con más de cuatro años de experiencia en inteligencia de mercado, especializada en análisis de mercado, investigación secundaria, estimación de mercado y elaboración de proyecciones para los sectores farmacéutico, biofarmacéutico y de dispositivos médicos. Aporta información estratégica y práctica sobre dinámicas de mercado, inteligencia competitiva, tendencias del sector y oportunidades de crecimiento para respaldar la toma de decisiones empresariales estratégicas.
Su experiencia abarca la evaluación del tamaño del mercado, el potencial de crecimiento y las oportunidades de ingresos mediante metodologías estructuradas de estimación y proyección, incluyendo enfoques *top-down* (de arriba abajo), *bottom-up* (de abajo arriba) y basados en epidemiología (EPI). Cuenta con experiencia práctica en el análisis de la epidemiología de enfermedades, el panorama de tratamientos, las tendencias del mercado, los escenarios competitivos y la evolución del sector para elaborar proyecciones de mercado sólidas.
Tamaño del mercado de excipientes a base de azúcar, cuota de mercado, crecimiento y análisis, 2034
Tamaño, participación, crecimiento y análisis del mercado de medicina de precisión (2034)
Tamaño, participación, crecimiento y análisis del mercado de tratamientos para la neumonía (2034)
Tamaño, participación, crecimiento y análisis del mercado de oclusión de la vena retiniana (2034)
Tamaño del mercado del dolor neuropático, cuota de mercado, crecimiento y previsiones hasta 2034.
Tamaño, participación, crecimiento y análisis del mercado de dispersión de pigmentos (2034)
Aparecemos en:
sales@straitsresearch.com