Informe de análisis del tamaño, la cuota y las tendencias del mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal por tipo de AME (grave (tipo I, AME grave o enfermedad de Werdnig-Hoffmann), intermedia (tipo II o AME crónica), leve (tipo III, AME juvenil o enfermedad de Kugelberg-Welander), tipo IV (AME del adulto)), por tratamiento (terapia génica, fármacos, medicación, fisioterapia, cirugía, otros), por vía de administración (oral, intratecal, paranteral), por fármaco (Nusinersen, Onasemnogene, Abeparvovec, otros), por vía de administración (intratecal, intrarraquídea, subcutánea, otros), por canal de distribución (farmacia hospitalaria, farmacia minorista, farmacia en línea), por usuario final (hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas, otros) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el período 2025-2033.

Factores que impulsan el mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal

A nivel mundial, la creciente prevalencia de la atrofia muscular espinal (AME) puede atribuirse a la frecuencia de portadores de ADN defectuoso con una deleción del gen SMN.₁La atrofia muscular espinal (AME) se ve limitada por factores genéticos, la falta de opciones de tratamiento y la escasa concienciación. Sin embargo, los rápidos avances tecnológicos, la creciente concienciación, los escenarios de reembolso y las iniciativas gubernamentales impulsan el mercado del tratamiento de la AME. Las opciones de tratamiento para la AME son limitadas, al igual que su tasa de adopción en Asia Pacífico, Latinoamérica y Oriente Medio, lo que frena aún más el crecimiento del mercado. No obstante, se espera que la presencia de una gran cantidad de fármacos y otras opciones de tratamiento en fase de desarrollo clínico sirva de base para el crecimiento del mercado.

Análisis de segmentación

Por tipo Sma

El mercado global se segmenta en grave (tipo I, AME grave o enfermedad de Werdnig-Hoffmann), intermedio (tipo II o AME crónica), leve (tipo III, AME juvenil o enfermedad de Kugelberg-Welander) y tipo IV (AME del adulto). La AME grave o de tipo I es el tipo más común de atrofia muscular espinal y afecta a niños de hasta 6 meses de edad. El paciente pierde la capacidad de sentarse y la esperanza de vida es inferior a 2 años. Se espera que la creciente prevalencia de la AME de tipo I, las actividades de I+D en curso y un gran número de fármacos en fase de desarrollo clínico impulsen el crecimiento del segmento. A nivel mundial, aproximadamente la mitad de los pacientes con AME padecen el tipo I, lo que está aumentando la demanda de terapias de tratamiento, comoterapia génicaEn junio de 2019, Zolgensma/AVXS-101, desarrollado por Avexis/Novartis, fue aprobado por la FDA para pacientes menores de 2 años. Asimismo, Branaplam, desarrollado por Novartis, se encuentra en la fase II de ensayos clínicos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal tipo I.

La atrofia muscular espinal (AME) intermedia o de tipo II afecta a pacientes de entre 6 y 18 meses de edad. Aproximadamente el 70 % de los pacientes con AME de tipo II carecen de reflejos tendinosos profundos, lo que ha incrementado la demanda de tratamientos tecnológicamente avanzados y equipos médicos especializados. En junio de 2019, Reldesemtiv, de Cytokinetics/Astellas, se encontraba en la fase II de ensayos clínicos. Actualmente, SRK-015 (Topaz), de Scholar Rock, también está en la fase II de ensayos clínicos.

Mediante tratamiento

El mercado global se segmenta en terapia génica y fármacos.terapia génicaEste segmento está acaparando la mayor cuota de mercado en el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Si bien el tratamiento es ligeramente más costoso, resulta más eficaz que otras opciones farmacológicas que superan los 750 000 dólares anuales. En mayo de 2019, Novartis recibió la aprobación para Zolgensma, una terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, cuyo costo se estima en alrededor de 2,1 millones de dólares por persona.

Análisis regional

América del Norte: Mercado en auge para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).

América del Norte domina el mercado mundial de tratamientos para la atrofia muscular espinal y mantendrá esta posición durante el período de pronóstico. Esto se debe a la creciente concienciación sobre la enfermedad, las iniciativas gubernamentales en aumento, las atractivas políticas de reembolso, la sólida infraestructura sanitaria y el creciente poder adquisitivo. La región también cuenta con el respaldo de importantes empresas y compañías de seguros que trabajan activamente para ayudar a las personas que padecen atrofia muscular espinal. Por ejemplo, Biogen ofrece reembolso para el tratamiento de la atrofia muscular espinal con Spinraza, un medicamento aprobado por la FDA, cuyo costo ronda los 4 millones de dólares.^oEl programa de Biogen ofrece apoyo integral y personalizado a los pacientes y sus familias. También brinda educación, asistencia logística, apoyo financiero e investigación de beneficios de seguros. Asimismo, en la región, el gobierno ha establecido un programa de Administrador de Reembolso para Enfermedades Raras (RDRM, por sus siglas en inglés) para el reembolso del tratamiento con Spinraza.

Los fármacos en fase clínica se destinarán a satisfacer el crecimiento del mercado europeo.

Se prevé que Europa experimente un crecimiento significativo en el mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME) debido al creciente número de tratamientos, fármacos y terapias génicas en fase de desarrollo clínico. Spinraza, un fármaco para el tratamiento de la AME desarrollado por Biogen, fue aprobado y comercializado en 2016. De manera similar, Zolgensma, una terapia génica de Avexis, fue aprobada en mayo de 2019. El coste de la terapia génica es relativamente elevado para que sea asequible para familias de ingresos bajos y medios. Para abordar esta situación, el gobierno ofrece numerosas políticas de reembolso a los pacientes y también trabaja para reducir el coste de los fármacos de terapia génica.

Asia PacíficoRevolucionando el manejo de la enfermedad SMA

Se espera que el mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal en India, China, Corea del Sur, Australia y Japón experimente un crecimiento significativo durante el período de pronóstico. En conjunto, se espera que el mercado en estos 5 países alcance los 2959,6 millones de dólares en 2029, frente a los 309,4 millones de dólares en 2018. Esto se puede atribuir al aumento de las aprobaciones gubernamentales. En junio de 2017, Japón fue el primero en aprobar Spinraza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. En consonancia con esto, Corea del Sur, China y Australia también aprobaron Spinraza para el tratamiento, ya que tiene un impacto prometedor que muestra mejoras significativas en las funciones motoras y un aumento en las tasas de supervivencia en niños. De manera similar, el lanzamiento de Risdiplam de Roche, un SMN₂Se espera que el modificador de empalme impulse el crecimiento del mercado en cierta medida.