アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：技術別（RNA干渉、siRNA、miRNA、アンチセンスRNA）、用途別（腫瘍学、心血管疾患（CVD）、呼吸器疾患、腎疾患、神経変性疾患、遺伝性疾患、感染症、その他）、投与経路別（静脈内投与、皮下投与、髄腔内投与、肺投与、腹腔内注射、その他）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東およびアフリカ、ラテンアメリカ）予測、2025～2033年

アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の推進要因

薬剤送達システムの技術的進歩

主な触媒の一つは、薬剤送達技術の継続的な進歩です。これらの方法により、RNA分子を特定の細胞に標的送達することが可能になり、分解を最小限に抑え、治療効果が向上します。例えば、脂質の使用ナノ粒子および複合体技術の発展により、従来は効果が乏しいと考えられていたアンチセンスオリゴヌクレオチドやsiRNAの細胞吸収と平衡状態を大幅に向上させることが可能になった。これにより、治療薬の送達効率が向上し、特定のヒト物質を標的とする特異性が強化される。これは、がん、疾患、ウイルス感染症など、様々な疾患の治療において極めて重要である。

さらに、アンチセンス療法およびRNAi療法の市場予測では、これらの治療法が多大な研究の注目を集め、資金援助を受けることが示唆されています。2023年7月、ノバルティスは神経疾患に対する短鎖干渉RNA療法を専門とするバイオテクノロジー系スタートアップ企業であるDTx Pharmaを買収しました。さらに、これらの買収は市場の好調な見通しを生み出しています。

遺伝性疾患および慢性疾患の重要性の高まり

一般人口における遺伝性疾患および慢性疾患の有病率の増加は、アンチセンスおよびRNAi療法産業の成長に大きく貢献している。ハンチントン病、一部のがん、およびいくつかの遺伝性疾患などの一般的な疾患には効果的な治療法がなく、アンチセンスおよびRNAi医薬品の需要につながっている。Orphanetデータベースは、6172種類の希少疾患に関する疫学的データを提供しており、そのうち71.9%が遺伝性で、69.9%が小児のみに影響している。時点有病率に基づいて分類された5304の疾患のうち、分析された疾患の84.5%は、時点有病率が100万人に1未満であった。希少疾患に罹患している全人口の約77.3～80.7%は、有病率が1万人あたり1～5例の範囲にある疾患のわずか4.2%（n=149）に起因する。

さらに、アンチセンスおよびRNAi治療アプローチは、疾患発症素因遺伝子の抑制因子として新たな可能性を秘めている。新規医薬品は、臨床現場に導入される可能性が最も高い。また、特定の遺伝子を選択的に標的とできるため、従来の医薬品では効果的に治療できない疾患に苦しむ患者にとって、新たな治療アプローチとなる。したがって、新規バイオ医薬品の研究開発への継続的な投資が不可欠である。

市場抑制要因

RNA治療薬の製造コストが高い

市場の急速な成長を阻害する大きな障害の一つは、アンチセンスオリゴヌクレオチドやsiRNA分子といったRNA治療薬の製造コストが高いことである。これらの配列特異的な核酸医薬品の合成は複雑かつ高コストであり、特殊な設備と多段階の化学合成が必要となるため、多額の資本を必要とする。RNA治療薬の大規模生産のための強固なインフラを構築するには、企業は多額の資本投資をしなければならない。これは、医薬品開発に伴うコストを大きく押し上げる要因となっている。

さらに、生産量の変動や汚染物質の存在は、製造の財務面に大きな影響を与える可能性があります。法外な費用は最終的に医薬品価格の高騰につながり、その結果、医薬品の入手しやすさや市場での普及率をある程度低下させることになります。製造におけるコスト面での障壁は、アンチセンス医薬品およびRNAi医薬品事業にとって依然として大きな制約となっています。

市場機会

新規治療法を支援する規制環境

好ましい規制環境は、アンチセンスおよびRNAi治療薬の需要を高めています。2023年10月、米国食品医薬品局（FDA）の希少疾患製品開発室は、希少疾患および病態の自然史研究の実施に伴う費用を支援するため、2024会計年度（FY）に資金を提供すると発表しました。この申請募集（RFA）は、希少疾患や病態に苦しむ人々のために、科学的な厳密性と協力を促進することを目的としています。

さらに、FDAやEMAといった国際的な保健規制機関は、RNAiやアンチセンス技術を含む新規治療法に対する迅速な評価手続きを実施している。加えて、希少疾病用医薬品指定、迅速承認、優先審査バウチャーといった規制上のインセンティブは、製薬会社がアンチセンス医薬品やRNAi医薬品の開発に投資する動機付けとなるため、ますます重要性を増している。

地域別分析

北米は世界のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場において最も重要なシェアを占めており、予測期間中に年平均成長率（CAGR）17.2%で成長すると予測されています。現在、米国では複数のRNA干渉（RNAi）医薬品が開発されています。さらに、バイオテクノロジー業界のほとんどの企業はRNAi治療薬の開発に多額の投資を行っています。この地域の著名な製薬およびバイオテクノロジー分野は、この業界に多様なプラットフォームを提供しています。2023年5月、米国に拠点を置くCodexis, Inc.は、RNAオリゴヌクレオチド医薬品を大規模に生産するための酵素触媒オリゴヌクレオチド（ECO）合成と呼ばれる技術プラットフォームを発表しました。この技術は、TIDES米国年次会議で紹介されました。

さらに、北米市場は米国の技術進歩により今後数年間で成長すると予想されています。アンチセンスおよびRNA干渉（RNAi）治療は、CRISPRベースのシステムの重要な要素であり、研究で広く利用されており、治療介入の可能性を秘めています。アンチセンスおよびRNAi治療業界の主要な参加者には、遺伝子編集技術、バイオテクノロジー、ライフサイエンスの企業が含まれます。国内での製品承認の増加が見込まれることから、さまざまな遺伝性疾患に関連する遺伝子を標的とするアンチセンスおよびRNAi治療の市場が拡大すると予測されています。2023年、FDAは、トランスサイレチン関連遺伝性アミロイドーシスの治療薬として、Ionis PharmaceuticalsのWainuaを承認しました。

欧州アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の動向

欧州は予測期間中に年平均成長率（CAGR）17.8%を示すと予想されています。この地域の拡大は、アンチセンスおよびRNAi医薬品を専門とする複数の企業によって牽引されると見込まれています。さらに、これらの企業は製品範囲とビジネスチャンスを拡大するための他の取り組みも実施しています。2023年3月、米国に拠点を置くSciNeuro Pharmaceuticals社は、欧州に拠点を置くSecarna Pharmaceuticals GmbH & Co.社と提携しました。Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co.社は、中枢神経系疾患に関わる重要な因子を標的とする革新的なアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療薬の開発を目指しています。その結果、様々な国で事業を展開する企業が欧州市場への注目度を高めていることから、予測期間中にこの地域の拡大が促進されると予想されます。

アジア太平洋地域のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場の動向

アジア太平洋市場は最も急速に成長している地域です。この市場が拡大している主な理由は、中国、日本、インドなどの国々がジェネリック医薬品の製造能力を急速に向上させ、国内イノベーションを推進しているためです。多くの国内バイオテクノロジー系スタートアップ企業が、治療介入のためのRNA干渉（RNAi）技術を研究しています。欧米市場と比較して生産コストが比較的低いため、これらの企業は手頃な価格で医薬品を提供することに注力できます。こうした利点から、世界の製薬大手は、さまざまな地域での事業拡大に多額の投資を行っています。

テクノロジーに関する洞察

市場はRNA干渉（siRNAおよびmiRNA）とアンチセンスRNAに区分されます。2023年にはアンチセンスRNA技術セグメントが市場を席巻しました。アンチセンスRNA技術は、確立された技術と臨床使用における豊富な実績により、アンチセンスおよびRNAi治療薬業界を牽引しています。アンチセンスRNAは、合成RNA分子を用いて特定のmRNA配列に結合することで機能し、疾患の原因となる標的遺伝子の活性を阻害します。

さらに、RNA干渉技術を用いたアンチセンス治療薬は既にFDAの承認を受け、市場に出回っているものも複数存在する。これはその有効性を裏付けるものであり、この分野へのさらなる投資を促進する。したがって、この技術はRNAベースの治療薬業界を牽引し、この分野における進歩の基盤を築いている。

RNA干渉技術セグメントは、予測期間中に最も速いCAGRを記録すると予測されています。この技術は、モデル生物の遺伝子機能を研究するために使用され、細胞培養また、がんに関連する特定の遺伝子配列を標的とする。さらに、RNAi技術は細菌性疾患、ウイルス、寄生虫の治療や痛みの緩和にも広く用いられている。

投与経路に関する考察

市場は、静脈内投与、皮下投与、髄腔内投与、肺投与、腹腔内注射、その他に分類されます。2023年には肺投与セグメントが優勢でした。局所投与は治療効果を劇的に高めるため、呼吸器疾患の治療に局所投与を使用する理由は複数あります。したがって、肺に到達して薬用物質を輸送する能力は、呼吸器合胞体ウイルス感染症などの疾患の治療に非常に効果的です。肺動脈高血圧そして肺がん。業務量の増加に伴い、治療の効率性と精度を高める必要性が高まっている。その結果、RNAi技術市場では肺への薬剤送達に重点が置かれ、それが投資とイノベーションの取り組みを牽引している。

皮下注射は最も急速に成長している分野です。皮下注射は、皮膚のすぐ下にある脂肪組織に薬剤を注入します。この方法により、注入部位の選択肢が広がり、腹部、大腿部、腕の後ろ側など、様々な部位への注入が可能になります。さらに、皮下注入システムではより細い針を使用できるため、注入時の不快感を軽減できる可能性があります。皮下投与のこうした利点から、この分野の成長は間もなく加速すると予測されています。

アプリケーションインサイト

市場は、腫瘍、心血管疾患（CVD）、呼吸器疾患、腎疾患、神経変性疾患、遺伝性疾患、感染症、その他に分類されます。2023年には神経変性疾患分野が市場を牽引しました。業界関係者は、神経変性疾患に対処するため、RNA干渉（RNAi）およびアンチセンス治療の進歩を積極的に追求しています。2023年6月、アローヘッド・ファーマシューティカルズは、神経疾患である筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する実験的なRNA干渉ベースの治療法の研究を開始するため、オーストラリアで規制当局の承認を得る計画を発表しました。こうした有力企業による神経変性疾患への取り組みは、この分野の成長を促進すると予想されます。

遺伝性疾患は、予測期間中に最も速いCAGRを示すと予測されています。オリゴヌクレオチド治療薬の分野は、研究調査の増加からもわかるように、著しい成長を遂げています。企業は、遺伝性疾患に対するアンチセンスおよびRNAi治療薬を開発するために、さまざまな戦略を採用しています。2023年6月、チャールズ・リバー・ラボラトリーズ・インターナショナル社は、韓国のバイオテクノロジー企業であるキュリジン社と提携し、腫瘍溶解性RNA干渉（RNAi）遺伝子治療薬の開発に着手しました。