01 世界のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場規模は、2025年には46億9,000万米ドルと評価され、2026年の55億1,000万米ドルから2034年には199億3,000万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間中の年平均成長率（CAGR）は17.44%となる見込みです。北米は、2025年に42.3%の市場シェアを占め、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場を牽引しました。治療用途の拡大、標的を絞った医薬品へのニーズ、そして技術革新が、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の成長を促進している。アンチセンス療法およびRNA干渉（RNAi）療法は、疾患関連遺伝子の活性を抑制することで機能し、いくつかの疾患の治療において大きな可能性を示している。アンチセンス療法では、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）と呼ばれる合成核酸を用いてmRNAに特異的に結合し、その発現を調節することで標的遺伝子の発現を抑制する。ASOは、転写、RNAプロセシング、輸送、翻訳といった過程を阻害することができる。アンチセンス療法の主な利点は、疾患に不可欠な遺伝子を正確に抑制できることである。さらに、核酸技術の進歩により、より効果的で正確な治療法が開発され、市場の成長を促進しています。加えて、この分野における研究開発の活発化により、新たな治療標的が明らかになり、アンチセンスおよびRNAi技術の治療用途が拡大しました。さらに、副作用を最小限に抑えた精密な治療法へのニーズの高まりから、アンチセンスおよびRNAi医薬品は、腫瘍学、感染症、遺伝性疾患、神経疾患など、他の医療分野でも広く利用されるようになっています。
02 主な注目点トップ3 アンチセンスRNAは、技術別に見ると最も高い収益シェアを占めている。 肺投与は、投与経路を通じて市場に大きく貢献している。 用途別に見ると、神経変性疾患が最大の市場シェアを占めている。
2026年6月：アルニラム・ファーマシューティカルズとリジェネロン・ファーマシューティカルズは、心血管疾患および代謝性疾患に対するRNA干渉（RNAi）治療薬の開発を推進するため、戦略的提携を拡大し、共同パイプラインを拡充するとともに、長期的な研究開発および商業化への取り組みを強化した。
2026年4月：Ionis Pharmaceuticalsは、希少神経筋疾患に対する次世代アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法の開発および商業化に関して、Sarepta Therapeuticsとグローバルライセンス契約を締結し、RNA標的治療薬の応用範囲を拡大する。
2026年1月：Wave Life Sciencesは、GSKとの戦略的提携を開始したことを発表した。この提携は、WaveのPRISMプラットフォームとGSKのグローバルな開発能力を組み合わせることで、複数の遺伝性疾患に対するRNA編集およびオリゴヌクレオチド治療薬を開発することを目的としている。
2025年11月：アローヘッド・ファーマシューティカルズは、希少遺伝性疾患に対するRNAiベースの治療薬開発のため、サレプタ・セラピューティクスと提携およびライセンス契約を締結し、両社のRNA標的技術ポートフォリオを強化した。