01 2025年全球反义寡核苷酸和RNA酶疗法市场规模为46.9亿美元,预计将从2026年的55.1亿美元增长到2034年的199.3亿美元,在2026年至2034年的预测期内,复合年增长率将达到17.44%。北美在反义寡核苷酸和RNA酶疗法市场占据主导地位,2025年的市场份额为42.3%。治疗应用的增加、对靶向药物的需求以及技术的进步推动了反义和 RNAi 疗法市场的增长。反义疗法和RNA干扰(RNAi)疗法通过抑制疾病相关基因的活性发挥作用,并在治疗多种疾病方面展现出显著的潜力。反义疗法利用被称为反义寡核苷酸(ASO)的合成核酸,特异性地结合并调控mRNA,从而抑制靶基因的表达。ASO可以阻碍转录、RNA加工或转运以及翻译过程。反义疗法的主要优势在于能够精准地抑制与疾病密切相关的基因。此外,核酸技术的进步催生了更有效、更精准的治疗方法,从而刺激了市场增长。同时,该领域不断增长的研发投入也揭示了新的治疗靶点,并拓宽了反义和RNAi技术的治疗应用。此外,对副作用最小的精准治疗的需求日益增长,促使反义和RNAi药物在其他医学领域得到广泛应用,例如肿瘤学、传染病、遗传性疾病和神经系统疾病。
2026年6月:Alnylam Pharmaceuticals 和 Regeneron Pharmaceuticals 扩大了战略合作,以推进 RNA 干扰 (RNAi) 疗法在心血管和代谢疾病领域的应用,拓宽了双方的联合研发管线,并加强了长期的研究和商业化工作。
2026年4月:Ionis Pharmaceuticals 与 Sarepta Therapeutics 达成全球许可协议,开发和商业化用于治疗罕见神经肌肉疾病的下一代反义寡核苷酸 (ASO) 疗法,扩大 RNA 靶向疗法的应用范围。
2026年1月:Wave Life Sciences 宣布与 GSK 启动战略合作,将 Wave 的 PRISM 平台与 GSK 的全球开发能力相结合,共同开发用于治疗多种遗传疾病的 RNA 编辑和寡核苷酸疗法。
2025年11月:Arrowhead Pharmaceuticals 与 Sarepta Therapeutics 达成合作与许可协议,共同开发基于 RNAi 的罕见遗传疾病疗法,从而加强两家公司的 RNA 靶向技术组合。