01 基因和细胞疗法在血红蛋白病治疗中的应用 全球市场正转向单次给药基因疗法,旨在治愈输血依赖型β地中海贫血,从而扩大市场增长。 例如,2023 年 12 月,美国 FDA 批准了 CASGEVY,一种 exagamglogene autotemcel 细胞疗法,这是首个获批用于治疗镰状细胞病的细胞疗法。 这一趋势代表着治疗方式从长期支持性护理转向一次性持久性细胞疗法。
02 扩大新生儿血红蛋白病筛查项目 新生儿筛查计划的日益普及是推动血红蛋白病早期诊断和治疗的关键趋势。 例如,2023年,印度启动了国家镰状细胞贫血症消除计划,旨在到2025-2026年为部落和高发地区的约7000万人提供保障,显著提高诊断率。 这种扩张是一个重大趋势,它从漏诊转向早期疾病筛查,进而扩大了获得治疗的机会。
2026年5月:Vertex Pharmaceuticals公司扩大了其基于CRISPR技术的基因疗法Casgevy的商业化活动,该疗法用于治疗镰状细胞贫血症和输血依赖型β地中海贫血。该公司还通过扩建治疗中心,持续加强治疗的可及性。
2026年1月:Agios Pharmaceuticals扩大了其药物mitapivat在罕见血液疾病(包括血红蛋白病相关疾病)领域的临床开发活动。该公司继续评估旨在改善红细胞功能和减轻疾病负担的疗法。