Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias del mercado de fabricación de terapias celulares y génicas por tipo de terapia (fabricación de terapias celulares, fabricación de terapias génicas), por escala (fabricación a escala precomercial/I+D, fabricación a escala comercial), por modalidad (fabricación por contrato, fabricación interna), por flujo de trabajo (procesamiento celular, almacenamiento de células, desarrollo de procesos, operaciones de llenado y acabado, análisis y pruebas de calidad, pruebas de materia prima, producción de vectores, otros) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el período 2023-2031.

Dinámica del mercado

Factores que impulsan el mercado

Creciente cartera de terapias celulares y génicas

En los últimos años, la proporción de éxito clínico respecto al número de ensayos clínicos ha aumentado debido a una mayor comprensión científica y clínica de los riesgos de seguridad asociados al uso de productos de terapia génica y celular para tratar diversas enfermedades. Esto incluye la comprensión deTerapia celular y génicael patrón de vectores virales, inmunogenicidad, mecanismos de administración modificados y tecnología mejorada. Además, los avances en la fabricación incluyen una mayor precisión en la síntesis de oligonucleótidos, nueva química, fabricación y regulaciones de control. Por lo tanto, elterapia celular y génicaEl mercado ha crecido enormemente en los últimos años.

Según un artículo de marzo de 2020, a principios de 2019 había 289 terapias celulares y génicas en fase III de ensayos clínicos en Estados Unidos, cifra que ascendió a 362 en la misma fecha de 2020. Se prevé que este número se duplique si se considera la cartera de proyectos preclínicos. Este crecimiento indica la alta demanda de servicios de fabricación de terapias celulares y génicas, lo que impulsa la expansión del mercado.

Organismos reguladores de apoyo

El número de terapias celulares y génicas que pasan a ensayos clínicos y obtienen la autorización de comercialización de los organismos reguladores aumenta cada año. A finales de 2019, la FDA de EE. UU. aprobó 17terapia celular y génicaproductos para uso comercial. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) preveía recibir anualmente más de 200 solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) relacionadas con la terapia génica y celular a partir del año 2020. El organismo regulador también planea aprobar hasta 20 productos al año a partir de 2025. Se espera que estas iniciativas gubernamentales de apoyo impulsen pronto la demanda de servicios de fabricación de terapia celular y génica.

Restricción del mercado

Alto costo de fabricación

El elevado coste de fabricación de terapias celulares y génicas es una gran preocupación para los fabricantes. El coste de producción de estos productos biológicos no convencionales es significativamente mayor que el de los productos biológicos convencionales, como las proteínas recombinantes y los anticuerpos monoclonales. Según un artículo publicado en 2019, el coste de fabricación de una sola terapia génica puede oscilar entre 500.000 y 1 millón de dólares, sin incluir los gastos de I+D, los costes de los ensayos clínicos ni los costes de infraestructura comercial. Estos elevados costes dificultan el crecimiento del mercado.

Oportunidades de mercado

Aumento de la presión sobre los desarrolladores y fabricantes de medicamentos.

Debido al creciente número de trastornos hereditarios y enfermedades crónicas y mortales como el cáncer y la diabetes, la investigación y el desarrollo rápidos y exhaustivos de terapias avanzadas, como las terapias celulares y génicas, constituyen una tendencia emergente. El mercado de estas terapias avanzadas aún se encuentra en sus inicios y en constante evolución. Gracias a los beneficios a largo plazo de estas nuevas modalidades terapéuticas y al potencial para transformar la atención al paciente y lograr curas con dosis únicas, muchas empresas farmacéuticas y biofarmacéuticas muestran interés en las terapias celulares y génicas para satisfacer la demanda de los consumidores. Esto, a su vez, crea oportunidades para que las pequeñas empresas biotecnológicas y biofarmacéuticas entren en el mercado mediante diversas estrategias, como colaboraciones con empresas globales y acuerdos de licencia para el suministro de tecnología.

Actualmente, el mercado está experimentando limitaciones de capacidad, con el número de ensayos clínicos en curso alcanzando los 1.052 en el tercer trimestre de 2019. Por lo tanto, el aumento de la actividad clínica en el ámbito celular yterapia génicaSe prevé que la expansión del sector impulse el número de empresas que ingresan a este mercado.

Análisis segmentario

El mercado mundial de fabricación de terapias celulares y génicas se segmenta por tipo de terapia, escala, modalidad y flujo de trabajo.

Según el tipo de terapia, el mercado global se segmenta en la fabricación de terapias celulares y la fabricación de terapias génicas.

El segmento de fabricación de terapias celulares posee la mayor cuota de mercado y se estima que presentará una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 18,2% durante el período previsto.Con el creciente número de ensayos clínicos en curso y productos que llegan al mercado, la terapia celular está adquiriendo cada vez más importancia en la inmuno-oncología. Solo unas pocas terapias con células T CAR han sido aprobadas por la FDA de EE. UU. Además, más de 250 ensayos clínicos que estudian terapias con células T CAR y otras terapias celulares indican que las posibles indicaciones se están ampliando para incluir tumores sólidos y líquidos. Por lo tanto, la demanda de servicios avanzados de fabricación de células aumentará en los próximos años.

Dado que muchos productos de terapia celular son alogénicos y se prevé que alcancen un gran mercado, existe una creciente necesidad de producción a escala comercial. La fabricación a gran escala de terapias celulares implica un mantenimiento riguroso de la identidad y la potencia celular, la recuperación de células funcionales y la imposibilidad de filtrar de forma estéril el producto final.

En función de la escala, el mercado global se divide en fabricación a escala precomercial/I+D y fabricación a escala comercial.

El segmento de fabricación a escala precomercial/de I+D domina el mercado mundial y se prevé que presente una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 6,3% durante el período de pronóstico.Se prevé que el segmento de fabricación precomercial experimente un crecimiento sólido a medida que el mercado registre datos más positivos de los ensayos clínicos en curso. En mayo de 2020, más de 400 empresas en Norteamérica desarrollaban activamente productos de terapia celular y génica para diversas enfermedades. Además, el número de ensayos clínicos en curso para terapias avanzadas se duplicó con creces entre 2015 y 2019. A principios de 2015, había 486 ensayos clínicos, cifra que alcanzó los 1066 a finales de 2019. Este aumento indica la creciente demanda de servicios de fabricación precomercial de terapia celular y génica.

Además, según un artículo publicado en marzo de 2020, el 80 % de la capacidad de las CDMO actualmente disponible se destina a la fase precomercial. Alrededor del 40 % de esta capacidad se utilizaba para la investigación académica. Por lo tanto, la base de fabricación precomercial de productos de terapia celular y génica es más sólida que la base comercial.

Según el modo de producción, el mercado global se divide en fabricación por contrato y fabricación propia.

El segmento de fabricación propia es el que más contribuye al mercado y se estima que presentará una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 17,9% durante el período previsto.La fabricación interna ofrece ventajas sobre la fabricación por contrato, como el control de los canales de suministro, una mayor agilidad en la resolución de problemas de proceso y el desarrollo eficiente de una base de conocimientos corporativa que facilita la futura ampliación de la producción interna. Estos factores son cruciales en la fabricación de terapias con células T CAR alogénicas. Por ello, Precision BioSciences inauguró en 2019 un nuevo centro para la fabricación de terapias avanzadas. Esta fue la primera planta de fabricación propia que cumplía con las normas cGMP para productos de terapia con células T CAR.

Además, los servicios de fabricación interna son más adecuados para ensayos clínicos rápidos. Las ventajas de contar con instalaciones GMP internas para un hospital incluyen un suministro rápido de productos, menores costos, una organización óptima y flexibilidad en la planificación de lotes. Por lo tanto, se espera que la fabricación interna contribuya significativamente a la cuota de mercado global.

En función del flujo de trabajo, el mercado global se divide en procesamiento celular, almacenamiento de células, desarrollo de procesos, operaciones de llenado y acabado, análisis y pruebas de calidad, pruebas de materia prima, producción de vectores y otros.

El segmento de desarrollo de procesos es el que más ingresos aporta al mercado y se espera que presente una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 17,8% durante el período previsto.Establecer procedimientos bien definidos y fiables para la producción de terapias celulares se ha vuelto crucial a medida que más tratamientos avanzan de los ensayos clínicos a la aprobación regulatoria. Las soluciones de desarrollo de procesos aumentan la eficacia de los programas candidatos, al tiempo que elevan los estándares de calidad y seguridad. Además, el desarrollo de procesos puede aplicarse a todos los elementos del proceso, como la caracterización celular, el aislamiento celular, la optimización de los medios de cultivo celular, la eliminación de impurezas y la ampliación de escala. El Perfil de Producto Objetivo (TPP) es una herramienta que ayuda a alinear los requisitos del proceso de fabricación. Tras definir la terapia potencial, se genera el TPP. Este incluye todos los elementos del flujo de trabajo del proceso y abarca todos los aspectos del producto, incluidos la fabricación, la regulación y los ensayos clínicos.

Análisis regional

Según la región, el mercado mundial de fabricación de terapias celulares y génicas se divide en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Oriente Medio y África.

América del Norte domina el mercado global.

América del Norte es el principal actor en el mercado mundial de fabricación de terapias celulares y génicas, y se prevé que presente una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 18,81% durante el período de pronóstico.El predominio de esta área se debe a la creciente participación de empresas en la investigación y el desarrollo de terapias génicas y celulares, así como a la presencia de un número significativo de organizaciones de desarrollo por contrato en la región. Además, las empresas locales están ampliando sus instalaciones de fabricación en la zona. Por ejemplo, la farmacéutica estadounidense Pfizer amplió su planta de producción de terapia génica en Carolina del Norte. La construcción de esta planta comenzó en 2018 y está operativa desde enero de 2020. Se prevé que estas iniciativas impulsen el crecimiento del mercado en la región.

Por otro lado, más de 400 empresas regionales están desarrollando activamente productos de terapia celular y génica para diversas enfermedades. La región de Norteamérica concentra el mayor número de ensayos clínicos en el segmento de la terapia génica. Por consiguiente, la demanda de fabricación de terapia celular y génica en la región está creciendo, lo que impulsará un crecimiento significativo del mercado en los próximos años.

Se prevé que Europa presente una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 16,7% durante el período de pronóstico.El creciente aumento de las inversiones en empresas de terapia génica y celular en los países europeos es un factor clave para el crecimiento del mercado de fabricación de terapias celulares y génicas en la región. El desarrollo de procesos y la fabricación de terapias génicas y celulares están experimentando un crecimiento constante en Europa. Además, la región europea se encuentra a la vanguardia en la financiación del desarrollo y la comercialización de productos de terapia celular y génica, así como de las actividades de I+D. Por ejemplo, en enero de 2019, un equipo de investigación internacional recibió financiación de aproximadamente 7,7 millones de dólares de la Unión Europea en el marco del programa de investigación e innovación Horizonte 2020 para el desarrollo de tecnología de administración génica no viral. Asimismo, Apceth Biopharma GmbH y Hitachi Chemical Advanced Therapeutic Solutions firmaron un acuerdo con Bluebird Bio en mayo de 2020 para ampliar la capacidad de producción de Lenti-D para CALD. Se prevé que estas iniciativas aceleren el crecimiento del mercado en la región.

Se estima que la región de Asia-Pacífico es un mercado en crecimiento para la fabricación de terapias celulares y génicas. El mercado asiático de terapias celulares ha cobrado impulso en los últimos años gracias al establecimiento de vías de aprobación aceleradas, el aumento de las inversiones públicas y privadas, y el incremento de las necesidades sanitarias. Además, las necesidades insatisfechas en medicina personalizada impulsan la investigación de tecnologías de medicina regenerativa, lo que genera una mayor demanda de servicios de fabricación de terapias celulares y génicas. Se prevé que la disponibilidad de subvenciones, especialmente para la fabricación de terapias celulares y génicas, acelere aún más el crecimiento del mercado. Por ejemplo, en septiembre de 2020, Terumo Blood and Cell Technologies anunció la subvención ATMI (Advanced Therapy Manufacturing and Innovation) Grant 2020 para impulsar el desarrollo y la fabricación en la región de Asia-Pacífico.

La región latinoamericana presenta una baja penetración en el mercado de fabricación de terapias celulares y génicas. Sin embargo, se prevé que el desarrollo de las industrias biotecnológicas y biofarmacéuticas en los países latinoamericanos incremente la demanda regional de estos productos. La investigación con células madre está recibiendo cada vez más atención y experimenta un rápido crecimiento. Científicos de diversos países latinoamericanos, como México, Uruguay, Chile, Brasil y Argentina, trabajan en este campo. Por lo tanto, se espera que la participación activa en esta área impulse el crecimiento del mercado. Además, Latinoamérica se considera un mercado en crecimiento para los productos de terapia celular y génica, dado que la alta incidencia de enfermedades crónicas en los países latinoamericanos impulsa la demanda de servicios de fabricación.

En Oriente Medio, la medicina regenerativa se utiliza para la reparación de heridas y piel, la medicina deportiva y la ortopedia. En comparación con estos campos, existen menos productos disponibles para el tratamiento de enfermedades cardíacas, cáncer y diabetes. En los últimos años, las clínicas y los hospitales de la región han mostrado un creciente interés en la terapia celular. Por ejemplo, en marzo de 2019, Sheba Medical, con sede en Israel, y Lonza colaboraron para fabricar células CAR-T humanas modificadas genéticamente. Como parte de esta colaboración, Lonza proporciona una plataforma de fabricación para reforzar los procesos internos de producción celular de Sheba. Se prevé que este tipo de colaboraciones impulsen el crecimiento de la fabricación de terapias celulares y génicas en la región.