Informe de análisis del tamaño, la cuota de mercado y las tendencias del mercado de edición genómica por tecnología (CRISPR, TALEN, ZFN), por aplicación (ingeniería de líneas celulares, ingeniería genética animal, ingeniería genética vegetal, otras aplicaciones), por usuario final (empresas farmacéuticas y biotecnológicas, instituciones académicas y de investigación gubernamentales, organizaciones de investigación por contrato, otros usuarios finales) y por región (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, Latinoamérica). Previsiones para el periodo 2025-2033.

Factores de crecimiento del mercado de edición genómica

La rápida evolución de la tecnología CRISPR, con su amplio abanico de aplicaciones de edición genética, es un factor clave para acelerar el progreso tecnológico. Esta tecnología facilita principalmente el acceso a cultivos genéticamente modificados mediante la administración de reactivos de edición genética a las plantas. Además, está disponible para animales genéticamente modificados, con aplicaciones en los campos agrícola y biomédico. La edición genética o edición del genoma se utiliza principalmente para modificar el ADN de un organismo mediante diversas tecnologías. Esta técnica permite la sustitución, adición o eliminación de material genético en ubicaciones específicas del genoma. Por consiguiente, se han desarrollado numerosas estrategias de edición para su uso en la industria.

La edición genética también previene y trata enfermedades como la fibrosis quística, la anemia falciforme, la infección por VIH y el cáncer. El aumento de la financiación para la investigación genética en regiones desarrolladas, como Norteamérica, impulsará el crecimiento del mercado durante el período previsto. Más de 20 agencias federales en Estados Unidos financiaron empresas de investigación y desarrollo para producir materiales, dispositivos y métodos útiles. Además, el gobierno estadounidense financia varias empresas de investigación que contribuyen al desarrollo y la producción de medicamentos para enfermedades genéticas raras. El Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, por ejemplo, financia programas e iniciativas de investigación para impulsar el campo de la genómica.

Además, los datos obtenidos de las pruebas genéticas pueden utilizarse en el proceso de edición genética, lo que está resultando ventajoso para el crecimiento del sector. Durante el período de pronóstico, se prevé que el mercado se vea impulsado por un número creciente de empresas innovadoras que invierten una parte significativa de sus ingresos en I+D para aplicaciones genómicas. Se espera que la creciente demanda de creación y actualización de bases de datos genómicas y la mayor adopción del análisis genómico basado en células individuales estimulen el crecimiento del mercado. La edición genética incluye el uso de genes mutados para múltiples aplicaciones en la industria y la agricultura. Por ejemplo, se utiliza en la creación de cultivos modificados genéticamente para aumentar el rendimiento. Asimismo, el gobierno está financiando diversos proyectos de investigación relacionados con el tratamiento de varias enfermedades, lo que impulsará el mercado.

Factores que limitan el mercado

Los efectos fuera de objetivo de CRISPR-Cas9 son motivo de gran preocupación. En consecuencia, Cas9 promueve rupturas de doble cadena, y cualquier actividad nucleasa fuera de objetivo puede provocar mutaciones en estos genes, lo que podría conducir a la oncogénesis. CRISPR-Cas9 puede tolerar hasta tres desajustes en su objetivo, lo que resulta en actividad nucleasa fuera de objetivo. También es muy preocupante la alta frecuencia de actividad fuera de objetivo (50%) o mutaciones en sitios distintos al sitio objetivo previsto. CRISPR puede, por ejemplo, atacar el gen supresor de tumores o el gen causante de cáncer. Debido a esta consecuencia no deseada, varias organizaciones que planeaban ensayos clínicos se han encontrado con obstáculos. Los ensayos clínicos se han detenido y las autoridades reguladoras exigen investigación adicional para mejorar la seguridad del método.

Oportunidades de mercado

Las aplicaciones de la genómica incluyen la documentación de trastornos genéticos humanos, el descubrimiento de fármacos, la agricultura, las ciencias veterinarias y la ciencia forense. El uso de la genómica en estudios forenses ha aumentado significativamente con la secuenciación de nueva generación (NGS), especialmente porque Illumina (EE. UU.) ofrece productos diseñados específicamente para la ciencia forense. Anteriormente, el análisis de ADN se utilizaba para la elaboración de perfiles de huellas dactilares. En cambio, hoy en día, la NGS ayuda a analizar muestras de la escena del crimen y permite extraer más datos de muestras de ADN, incluso de trazas o dañadas.

Los futuros avances en ingeniería genómica incluyen su aplicación en ingeniería marina, como la creación de nutracéuticos a partir de algas. Además, las ciencias forenses y la medicina personalizada son áreas de aplicación emergentes. Durante la evaluación de poblaciones de peces, la secuenciación de nueva generación (NGS) se puede utilizar para la identificación de larvas y huevos de peces mediante códigos de barras de ADN, junto con una descripción completa de las comunidades de peces. El uso de la genómica en las pruebas de calidad y seguridad alimentaria está en aumento. Las tecnologías de edición genómica desempeñan un papel vital en el descubrimiento de fármacos y en el diagnóstico y tratamiento de trastornos genéticos humanos. Además de su uso en NGS, análisis y perfilado de ADN, e ingeniería genética de plantas y animales, la edición genómica también se emplea en NGS y análisis y perfilado de ADN. Como resultado de la expansiónaplicaciones de la genómicaSe prevé que la demanda mundial de tecnologías de edición genómica aumente durante el período de pronóstico.

Perspectivas tecnológicas

El mercado se segmenta en CRISPR/Cas9, TALEN, ZFN, enzimas de restricción y otros. En 2021, el segmento CRISPR/Cas9 representó la mayor cuota de ingresos. CRISPR/Cas9 supera a otros métodos de edición genómica en términos de velocidad, coste, precisión y eficiencia. CRISPR-Cas9 tiene un gran potencial para tratar enfermedades con un componente genético, como el cáncer, la hepatitis B e incluso el colesterol alto. Diversas industrias, desde la agricultura hasta la salud humana, están investigando las aplicaciones de este método. También se está investigando la posibilidad de obtener órganos humanos de cerdos transgénicos, posiblemente en combinación con células madre pluripotentes. Estas iniciativas buscan abordar la escasez de órganos disponibles para trasplante y los riesgos asociados, como la enfermedad de injerto contra huésped. Gracias a la tecnología CRISPR-Cas9, los investigadores realizan ensayos de cribado exhaustivos y de gran precisión para la investigación de fármacos, lo que facilita la comprensión de la relación entre genotipo y fenotipo. Además, al realizar múltiples inactivaciones genéticas en una línea celular sana, los investigadores pueden determinar qué genes son importantes en la patogénesis de la enfermedad y qué genes son buenos candidatos para objetivos terapéuticos en líneas celulares enfermas.

En 2021, el segmento TALENS mantuvo una participación de ingresos estable. Las nucleasas efectoras tipo activador de transcripción (TALEN) o TAL (similares a activadores de transcripción) son técnicas frecuentemente utilizadas para la edición genética precisa y eficiente en células vivas. Este método de edición del genoma ha demostrado ser eficaz en diversos sistemas hospedadores, incluyendo bacterias, levaduras, plantas, insectos, pez cebra y mamíferos. Una nucleasa de división de ADN no específica y un dominio de unión al ADN, que pueden diseñarse fácilmente para permitir que las TALEN se dirijan eficazmente a diferentes secuencias genéticas, son desarrollos recientes en TALEN, una técnica de edición genética frecuentemente utilizada en plantas. Es posible investigar la función genética mediante la modificación dirigida del genoma vegetal. Además, puede utilizarse para crear plantas con características novedosas, como resistencia a enfermedades y herbicidas, fisiología alterada, mayor rendimiento, etc.

Información sobre la aplicación

El mercado se segmenta en diagnóstico, descubrimiento y desarrollo de fármacos, líneas celulares, ingeniería genética animal y vegetal, y otras aplicaciones. En 2021, el segmento de líneas celulares representó la mayor cuota de ingresos. La utilización de esta tecnología para líneas celulares combina la tecnología del ADN y la tecnología celular. La publicación de secuencias genómicas de numerosas líneas celulares de ovario de hámster chino (CHO) ha acelerado la ingeniería genética racional de proteínas bioterapéuticas. Gracias a la tecnología CRISPR, los investigadores que trabajan con CHO han esclarecido las bases moleculares de la síntesis de proteínas de alto nivel y los atributos de calidad del producto (PQA) relevantes. La bioactividad y la calidad de los productos biológicos pueden mejorarse modificando sus patrones de glicosilación, y la glicosilación N-ligada es crucial para la eficacia de las proteínas terapéuticas. Además, numerosas proteínas glicosiladas han demostrado utilidad terapéutica, lo que ha impulsado el desarrollo de nuevas plataformas de expresión mejoradas (como las que emplean células de mamíferos) para la producción de anticuerpos no fucosilados. En 2021, el segmento de descubrimiento y desarrollo de fármacos mantuvo una cuota de ingresos constante.Edición genética CRISPRSe utiliza frecuentemente en el descubrimiento de fármacos. Estos modelos permiten evaluar posibles dianas terapéuticas antes de los ensayos clínicos y proporcionan información novedosa sobre la enfermedad. CRISPR-Cas9 posibilita modificaciones genéticas específicas y permite la identificación de dianas terapéuticas, la validación de fármacos existentes y la búsqueda de objetivos de mejora. Los investigadores pueden utilizar estas herramientas para realizar análisis del genoma completo cuando se combinan con los avances recientes en tecnología de secuenciación, como la secuenciación de nueva generación (NGS) y la secuenciación de células individuales. En los últimos años se han logrado avances significativos en la identificación de dianas específicas para cada enfermedad. Estos instrumentos pueden ayudar a los científicos a desarrollar modelos celulares más complejos que representen con mayor precisión cómo pueden responder los individuos a un nuevo tratamiento.

Información sobre el uso final

El mercado se divide en instituciones académicas, centros de investigación, organizaciones de investigación por contrato y empresas farmacéuticas y biotecnológicas. En 2021, el segmento de empresas farmacéuticas y biotecnológicas generó los mayores ingresos. El número de proyectos de investigación para encontrar nuevas terapias está en aumento, lo que impulsa el crecimiento de los ingresos. Se espera que el crecimiento del mercado también se vea impulsado por un incremento en el número de movimientos estratégicos realizados por los principales actores del mercado. Por ejemplo, el 27 de abril de 2021, CANbridge Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica con sede en China que desarrolla medicamentos innovadores, y LogicBio Therapeutics, Inc., una empresa de medicina genética en fase clínica, anunciaron una alianza estratégica y un acuerdo de opción para el tratamiento de enfermedades raras y graves en niños y adultos. Según los términos de este acuerdo, CANbridge puede obtener una licencia exclusiva para la tecnología de edición genética in vivo en fase de investigación LB-001 de LogicBio, basada en la plataforma GeneRide™. Esta tecnología podría utilizarse para tratar la acidemia metilmalónica (MMA) en la Gran China.

El segmento de instituciones académicas e institutos de investigación mantuvo una participación constante en los ingresos durante 2021. Esto se debió al creciente uso de la tecnología en los campus universitarios. Diversos institutos están diseñando cursos para estudiantes de secundaria y universitarios con el fin de ayudarlos a comprender el funcionamiento de la edición genética. Por ejemplo, el 15 de enero de 2022, el Instituto de Edición Genética ChristianaCare presentará su innovador kit educativo CRISPR in Box en escuelas secundarias y universidades para concienciar sobre una de las tecnologías biomédicas más potentes, que cada día está más cerca de transformar el tratamiento de las enfermedades. Este kit, ya existente, solo contiene materiales seguros y sintéticos, por lo que no puede utilizarse para modificar seres vivos. En cambio, sirve para mostrar cómo funciona CRISPR en la práctica.

Perspectivas regionales

El mercado norteamericano representó la mayor cuota de ingresos en 2021 debido a la creciente adopción de técnicas avanzadas en la región. Además, el aumento en la prevalencia de enfermedades crónicas contribuye al crecimiento de los ingresos en esta región. Debido a un aumento en la financiación para la investigación en edición genética, el mercado de Estados Unidos tuvo la mayor cuota de ingresos. Por ejemplo, el 20 de abril de 2021, Vertex Pharmaceuticals Incorporated y CRISPR Therapeutics modificaron su acuerdo de colaboración para la terapia experimental de edición genética basada en CRISPR/Cas9, CTX001, que se está desarrollando como un tratamiento potencialmente curativo para la enfermedad de células falciformes (ECF) y la beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Vertex cubrirá el 60 % de los gastos del programa y el 60 % de las posibles ventas internacionales de CTX001 beneficiarán a la empresa. Se pagarán otros 900 millones de dólares por adelantado a CRISPR, con un posible pago de 200 millones de dólares tras la aprobación regulatoria inicial de CTX001.

Tendencias del mercado europeo de edición genómica

Debido a la expansión de la investigación en ciencias de la vida y al aumento del gasto en I+D, el mercado europeo mantuvo una cuota de ingresos estable en 2021. Además, la amplia aplicación de la genómica en medicina ha impactado significativamente la expansión del mercado de edición genética en Europa. El mercado del Reino Unido generó la mayor cuota de ingresos. La introducción de nuevas regulaciones para la adopción de la tecnología de edición genética impulsa principalmente el crecimiento de los ingresos en esta región. Por ejemplo, el 20 de enero de 2022, el gobierno británico anunció que los investigadores y desarrolladores que trabajan con plantas en Inglaterra tendrían un acceso más fácil a tecnologías genéticas como la edición genética.

Tendencias del mercado de edición genómica en Asia Pacífico

En 2021, el mercado de Asia-Pacífico tuvo una participación moderada en los ingresos debido a la medicina personalizada y la investigación en biotecnología. Gracias a la extensa investigación en tecnologías de edición genética, el mercado japonés representó la mayor parte de los ingresos. En 2021, Sanatech Seed presentó el primer tomate editado genéticamente de Japón para consumo directo. El gobierno japonés declaró que los tomates editados genéticamente no se regularán como productos genéticamente modificados. El tomate Sicilian Pink de Sanatech Seed, con alto contenido de GABA, se creó mediante la edición genética CRISPR-Cas9. Los tomates contienen altos niveles de ácido gamma-aminobutírico (GABA), un aminoácido que promueve la relajación y ayuda a reducir la presión arterial. La Federación Internacional de Semillas apoyó el anuncio del lanzamiento del tomate editado genéticamente con alto contenido de GABA en Japón. Este es un paso significativo en la implementación de la política japonesa sobre edición genética y ofrece oportunidades para que la industria de semillas continúe sus esfuerzos en la innovación del mejoramiento vegetal y apoye el desarrollo de un sistema alimentario sostenible.