01 El mercado global del síndrome de Rett alcanzó un valor de 428,14 millones de dólares en 2025 y se prevé que crezca desde los 481,23 millones de dólares en 2026 hasta los 1225,98 millones de dólares en 2034, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 12,4 % durante el período de previsión de 2026 a 2034. América del Norte dominó el mercado del síndrome de Rett con una cuota de mercado del 42,5 % en 2025.La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios, los cuidadores y el público en general sobre el síndrome de Rett ha propiciado diagnósticos más tempranos y un mayor acceso a la atención médica adecuada. Esta mayor concienciación también fomenta la financiación y el apoyo a la investigación.El síndrome de Rett es una afección neurológica poco común y grave que afecta principalmente a las mujeres, con una incidencia estimada de entre 1 de cada 10 000 y 15 000 nacidos vivos. Se caracteriza por un período de desarrollo normal seguido de la pérdida de habilidades adquiridas, como la motricidad y la comunicación, que suele manifestarse entre los seis meses y los dos años de edad. Una de las características distintivas del síndrome de Rett es el desarrollo de movimientos repetitivos de las manos, a menudo descritos como "retorcimiento de manos".Las personas con síndrome de Rett pueden experimentar dificultades respiratorias, convulsiones y discapacidad intelectual. Las mutaciones en el gen MECP2 son la principal causa del síndrome de Rett, aunque otras mutaciones genéticas raras también pueden producir manifestaciones clínicas similares. Este trastorno afecta profundamente la vida de las personas afectadas y sus familias, lo que requiere atención especializada y terapias adaptadas a los desafíos únicos asociados con el síndrome de Rett.
Febrero de 2026:Neurogene Inc. anunció que la FDA de EE. UU. otorgó la designación de Terapia Innovadora a NGN-401, su terapia génica experimental para el síndrome de Rett, lo que respalda el desarrollo acelerado del programa.
Diciembre de 2025:Unravel Biosciences recibió la aprobación del INVIMA de Colombia para iniciar el estudio clínico RVL-001 para el síndrome de Rett, expandiendo así su programa de desarrollo clínico a Latinoamérica.
Junio de 2025:Neurocores anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó la designación de medicamento huérfano a KIT-14 para el tratamiento del síndrome de Rett, lo que respalda el desarrollo de su cartera de productos para enfermedades raras.