細胞・遺伝子治療臨床試験市場の規模、シェア、トレンド分析レポート：フェーズ別（第I相、第II相、第III相、第IV相）、適応症別（腫瘍学、心臓病学、筋骨格系、感染症、皮膚科、免疫学・炎症、眼科、血液学、消化器科、その他）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、ラテンアメリカ）予測、2026年～2034年

細胞・遺伝子治療臨床試験市場規模・成長分析

世界の細胞・遺伝子治療臨床試験市場規模は、2025年には139億3000万米ドルと評価され、2026年の160億7000万米ドルから2034年には504億4000万米ドルに成長すると予測されており、2026年から2034年の予測期間中の年平均成長率（CAGR）は15.37%となる見込みです。北米は、2025年の市場シェア43.17%で細胞・遺伝子治療臨床試験市場を牽引しました。

表：細胞療法に関する臨床試験

出典：再生医療アライアンス

主要な市場動向と洞察

• 北米は世界市場において圧倒的なシェアを占め、43.17%を占めた。
• アジア太平洋地域は最も速いペースで成長しており、年平均成長率（CAGR）は17.24%となっている。
• フェーズ別に見ると、2025年にはフェーズIIIセグメントが市場を席巻し、収益シェアは59.28%に達した。
• 適応症に基づくと、血液学分野が16.12%という最も速い年平均成長率（CAGR）を記録すると予想されます。
• 米国は世界の細胞・遺伝子治療臨床試験市場を支配しており、その市場規模は2024年には47億米ドル、2025年には54億1000万米ドルに達すると予測されている。

市場規模と予測

• 2025年の市場規模：139億3000万米ドル
• 2034年の市場規模予測：502億7000万米ドル
• 年平均成長率（2025年～2034年）：15.37%
• 支配的な地域：北アメリカ
• 最も成長率の高い地域：アジア太平洋地域

細胞・遺伝子治療の臨床試験市場は、細胞や遺伝物質を改変して様々な疾患の治療、予防、あるいは治癒を目指す革新的な治療介入の安全性、有効性、長期的な効果を評価することを目的とした研究開発活動を包含しています。この市場は、第I相、第II相、第III相、第IV相といった臨床試験の段階に基づいて区分され、それぞれが初期のヒト安全性評価から市販後調査に至るまでの製品試験の明確な段階を表しています。

さらに、適応症別に分類され、腫瘍学、心臓病学、筋骨格系疾患、感染症、皮膚科、免疫学および炎症、眼科、血液学、消化器病学など、幅広い治療領域を網羅しています。この市場は、先進的な治療法のパイプラインの拡大、規制当局による支援の増加、そして複数の疾患領域における臨床的成功率の向上を反映しており、細胞・遺伝子治療は、より広範なバイオテクノロジーおよび製薬業界において、革新的な分野として位置づけられています。

グラフ：米国市場収益予測（2022年～2034年）

出典：ストレーツ・リサーチ

フェーズインサイト

第III相試験分野は、初期段階の成功を経て後期段階へと移行するパイプライン候補の増加により、市場シェアの59.28%を占め、圧倒的なシェアを獲得しました。細胞・遺伝子治療が規制当局の承認手続きを経て進展するにつれ、第III相試験は、有効性、長期的な安全性、および大規模な比較効率を評価するための重要な段階となります。

第II相試験分野は、FDAのブレークスルーセラピーやEMAのPRIMEステータスといった有利な規制上の指定に支えられ、有望な初期段階の治療法が中期段階の臨床試験へと移行する動きが加速していることを背景に、16.27%という最も速いCAGRを記録すると予想されている。

フェーズ別市場シェア（パーセント）、2025年

出典：ストレーツ・リサーチ

適応症に関する洞察

2025年には、腫瘍学分野が市場を牽引し、収益シェアは48.37%に達しました。これは、白血病、リンパ腫、固形腫瘍など、さまざまな癌を対象とした細胞・遺伝子治療の臨床試験が多数実施されたためです。CAR-T療法やTCR療法の成功が拡大し、規制当局の承認件数が増加し、癌免疫療法研究への投資が活発化したことも、腫瘍学分野の市場における主導的地位をさらに強化しました。

血液学分野は、鎌状赤血球症、βサラセミア、血友病などの遺伝性血液疾患を対象とした臨床試験の増加により、予測期間中に16.12%という最も速いCAGRを記録すると予想されている。

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地域分析

北米地域は2025年に43.17%の収益シェアを占め、市場を牽引しました。この成長は、高度な臨床インフラと希少疾患および難病に特化した臨床試験ネットワークが充実していることに起因しています。同地域には、国立衛生研究所（NIH）臨床センターや再生医療アライアンス（ARM）など、遺伝子・細胞治療研究に特化した企業がネットワークを拡大しており、バイオテクノロジー系スタートアップ企業、学術機関、規制当局間の円滑な連携を可能にしています。

米国の細胞・遺伝子治療臨床試験市場を牽引する重要な要因は、再生医療の発展を目的としたベンチャーキャピタルと政府資金の潤沢な流入です。ARPA-H（米国保健福祉省先端研究プロジェクト庁）や州のイノベーション助成金などのプログラムは、遺伝子編集、細胞工学、ウイルスベクター技術の研究を積極的に支援しています。こうした強力な資金環境により、バイオテクノロジー系スタートアップ企業や研究機関は、初期段階の発見を臨床試験へと加速させることが可能となり、イノベーションを促進するとともに、細胞・遺伝子治療開発における世界的な拠点としての米国の地位を強化しています。

アジア太平洋市場のインサイト

アジア太平洋地域は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）17.24%という最も高い成長率を記録すると予測されています。これは、地域におけるバイオ製造能力の急速な拡大と、臨床試験実施のための現地パートナーシップの強化が主な要因です。中国、日本、韓国、シンガポールなどの国々は、高度なバイオプロセス施設、ウイルスベクター製造、受託研究インフラに多額の投資を行っており、これにより世界のバイオテクノロジー企業が初期・中期段階の臨床試験を現地で実施するようになっています。こうした強力な製造・規制エコシステムが、世界の細胞・遺伝子治療開発における同地域の役割を加速させています。

インド市場：インド市場は、遺伝性疾患や希少疾患の罹患率の上昇に加え、患者の意識向上と診断能力の向上によって牽引されています。主要病院や民間検査機関における高度なゲノム検査や精密診断の利用可能性の拡大により、細胞・遺伝子治療治験の対象となる患者の早期特定が可能になっています。こうした患者数の増加と個別化医療への理解の深化が相まって、インドの細胞・遺伝子治療臨床試験分野における臨床研究開発活動の拡大に向けた強固な基盤が築かれています。

地域別市場シェア（パーセント）、2025年

出典：ストレーツ・リサーチ

欧州市場のインサイト

欧州市場は、先進治療薬製造拠点や専門的な臨床試験施設への投資増加によって牽引されている。ドイツ、英国、オランダなどの国々は、ベクター製造から患者への投与まで、エンドツーエンドの臨床開発を支援する、GMP認証を受けた細胞・遺伝子治療専門センターを開発している。

英国市場は、細胞・遺伝子治療に特化したイノベーションハブの拡大を背景に急速に成長している。例えば、ロンドンの細胞・遺伝子治療カタパルトは、先進的な治療法の臨床製造と治験開発を支援しており、オーチャード・セラピューティクスやオートラス・セラピューティクスといった企業が英国国内で臨床プログラムを加速させるのをサポートしている。

中東・アフリカ市場の動向：

中東・アフリカ市場は、各国政府が精密医療とゲノム研究インフラの整備に注力するようになったことを背景に、着実に拡大している。サウジアラビアやアラブ首長国連邦などの国々は、国家ゲノムプログラムを立ち上げ、個別化医療を支援するためにバイオバンクや先端医療研究センターへの投資を行っている。こうした取り組みは、特に遺伝性疾患や希少疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の臨床試験を地域全体で導入・実施するためのネットワークを構築している。

南アフリカ市場は、政府が規制枠組みの強化と先進治療法の承認プロセスの簡素化に取り組んでいることから成長を続けている。南アフリカ保健製品規制庁（SAHPRA）は、遺伝子治療や細胞治療の評価を容易にするための最新ガイドラインを導入し、国内外の企業が臨床試験を開始しやすくした。こうした規制の近代化は、イノベーションを促進し、同国の新興バイオテクノロジー分野への投資を呼び込むための、より好ましい環境を作り出した。

ラテンアメリカ市場のインサイト

ラテンアメリカ市場は、地域病院が多国籍臨床試験に参加する機会が増えていることを背景に拡大している。ブラジルやメキシコといった国々は、豊富な患者数を活用し、細胞・遺伝子治療研究を支援するための研究インフラを整備することで、グローバルなバイオテクノロジー企業の治験拠点としての役割をますます担うようになっている。

アルゼンチン市場は、バイオテクノロジー革新に対する政府のインセンティブの高まりによって成長している。これには、税制優遇措置や研究助成金などが含まれており、地元のスタートアップ企業や大学が細胞・遺伝子治療の開発や臨床研究に取り組むことを奨励している。

地域別インサイトを確認国別データと地域動向をご確認ください。

競争環境

世界の細胞・遺伝子治療臨床試験市場は、中程度に細分化されており、確立されたバイオ医薬品大手企業と新興バイオテクノロジー系スタートアップ企業が混在し、腫瘍学、希少遺伝性疾患、再生医療など、さまざまな治療分野におけるイノベーションを推進している。

• Vironexis Biotherapeutics：新興市場プレーヤー
• 米国を拠点とする遺伝子治療スタートアップ企業であるVironexis Biotherapeuticsは、無害なウイルス（AAV）を用いて免疫系の急性リンパ性白血病（ALL）に対する抵抗力を高める遺伝子を届ける新しい癌治療薬VNX-101の最初の臨床試験を開始するためのFDA承認を取得した。

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