01 2025年全球法布里病治疗市场规模为215万美元，预计将从2026年的230万美元增长到2034年的392万美元，在2026年至2034年的预测期内，复合年增长率为6.9%。北美在法布里病治疗市场占据主导地位，2025年市场份额为41.2%。到 2033 年，治疗需求不断增长以及研发投入和创新不断增加等因素将显著推动法布里病治疗市场需求。与法布里病相关的研发投入不断增加，以及前景广阔的在研产品推动了市场增长。法布里病是一种罕见的遗传性疾病，会影响身体的多个器官，尤其是肾脏、心脏和皮肤。它是由编码α-半乳糖苷酶A的基因突变引起的。这种酶有助于分解一种名为糖鞘脂的脂肪。糖鞘脂会在患病或功能异常的生物体的细胞和组织中积聚，导致损伤和功能障碍。此外，法布里病是一种严重的进行性疾病，会影响患者的生活质量和寿命。然而，通过早期诊断和适当治疗，许多法布里病患者可以活得更长久、更健康。该病的症状包括手脚疼痛和灼烧感，以及皮肤上出现暗红色斑点。这种疾病以X连锁方式遗传，主要影响男性，因为他们的X染色体上有一个突变基因拷贝。女性也可能患法布里病，但由于她们有两个X染色体，其中一个可能携带正常的突变基因拷贝，因此她们的症状可能较轻或更不稳定。
2026年4月：BioMarin Pharmaceutical 以 48 亿美元完成了对 Amicus Therapeutics 的收购，此次收购使其获得了用于治疗法布里病的 Galafold®（migalastat），并进一步增强了其罕见病疗法产品组合。此次收购扩大了 BioMarin 在溶酶体贮积症领域的全球商业影响力，并提高了患者获得已获批准的法布里病治疗药物的机会。
2026年3月：Sangamo Therapeutics公司已向美国FDA提交了其用于治疗法布里病的在研一次性基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）的滚动生物制品许可申请（BLA）。此次提交标志着该持久性基因疗法在法布里病商业化进程中迈出了重要的监管里程碑。
2025年12月：BioMarin Pharmaceutical 已达成最终协议，将以约 48 亿美元收购 Amicus Therapeutics。此次交易将通过新增 Galafold®（首个获批的法布里病口服治疗药物）来增强 BioMarin 的罕见病产品组合，同时扩大其全球商业化能力。
2025年5月：Sangamo Therapeutics宣布了ST-920的关键监管里程碑，包括与美国FDA成功就B类化学、生产和控制（CMC）问题进行磋商，为其计划中的生物制品许可申请（BLA）提供支持。该公司还确认，所有接受给药的患者均已完成加速审批途径所需的一年随访，这进一步推进了其法布里病基因疗法的研发进程。